武汉一企业攻关
腺相关病毒基因药
大规模稳定生产技术，
突破腺相关病毒基因药
生产技术瓶颈
劲帆医药负责人何晓斌2017年从中国科学院博士毕业后一直从事基因药相关研究，与研发团队着手寻找更稳定、产量更高的腺相关病毒基因药生产技术。
在基因治疗领域，腺相关病毒被越来越多地用于临床治疗各种罕见病和遗传病。
“全球很多团队都在尝试降低成本，我们每年都要反复实验三四种技术路径，然后推翻重来。”何晓斌说，2022年，团队突破了腺相关病毒基因药生产技术的瓶颈，建立了拥有自主知识产权的生产平台，实现了高效稳定、大规模制备基因药，“新方法就像给载体套上一层特殊外壳，在装载基因的过程中减少洒落，进而提高了产量”。
基因药价格为何居高不下？
公开资料显示，2012年在欧盟获批上市的全球第一款基因药，5年后因治疗成本过高、使用者少而退市。2019年至2024年虽有多款基因药在全球获批上市，但上千万元的价格让大批患者望而却步。
基因药价格为何居高不下？何晓斌博士道出背后原因：基因药通过载体送达病灶，替代缺陷基因，实现病体康复。以往的基因药生产过程中，把基因装上载体的过程“跑冒滴漏”严重，“要满足患者用药需求，往往需要投入10倍以上，90%的成本都浪费了”。
何晓斌拿水池蓄水举例：往一个容量10吨的水池中蓄水，如果水池底部密封不严，不仅需要放水100吨才能蓄满水池，还会损耗更多时间，而劲帆医药的这种技术，实现了蓄水过程超低损耗。
“在以往的基因药生产过程中，药企花费5个月制备的基因药量只能供几位罕见病患者使用，而通过新技术，3个月生产的基因药就能满足数十位患者的治疗需求。”何晓斌说。
劲帆医药研发人员正在进行试验。
基因药价格将降到百万元以下
劲帆医药这套技术获得2项国际发明专利和5项中国发明专利，已为多家科研单位、医疗单位、知名药企提供服务。“癫痫、智力发育障碍、渐冻症等无法根治的罕见病、遗传性疾病，以及帕金森、阿尔茨海默、肿瘤等难治慢性病，这些基因药的价格以后都能降到百万元以下。”何晓斌说。
“劲帆医药的这项技术突破，在保证药物活性和安全性的前提下，实现了基因药物的大规模、低成本制备，破解了基因药价格居高不下的全球难题。”美国药典委员会腺相关病毒基因治疗专家组成员周静敏博士评价。
在基因治疗领域研究了20余年的周静敏博士，曾参与过超15个相关国际科研项目。
记者| 秦璟
编辑| 喻鑫
校对| 彭艳
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