7月16日-18日,第30届日本基因与细胞治疗大会(JSGCT 2024)在日本横滨的Pacifico横滨会议中心举行,本次大会以“创新医学的发展”为主题,汇聚了众多领域的专家学者,重点研讨和分享细胞与基因治疗的最新进展及其未来的发展方向。
在本次大会上,云舟生物日本运营总监Miho Matakatsu博士带来了一场备受瞩目的主题演讲,重点介绍了云舟生物在今年推出的新质粒产品miniVec™。演讲现场座无虚席、气氛热烈,吸引了超过250名从业者及专家学者参与及交流。
▲云舟生物展台前访客络绎不绝、热闹非凡
在效力上看,miniVec™在体外和体内均能实现目标基因的稳定的表达;从安全性上讲,在药物生产过程中不存在抗生素残留而引发的人体过敏反应风险;不存在耐药基因被传递至生物体或整合到基因组中的风险;从生产工艺上看,miniVec™通过简化纯化及QC工艺,从而降低成本并缩短生产周期。
miniVec™的载体骨架的制备支持无抗生素、无培养基添加剂等生产要求。miniVec™ 质粒可应用于多种如慢病毒、腺相关病毒、体外转录、非病毒常规质粒、piggyBac和睡美人等转基因表达系统的载体设计。
▲miniVec™系统的工作原理
上图展示了miniVec™系统的工作原理。作为系统的关键组成部分,miniHost™是一种经过基因改造的大肠杆菌菌株,包含一个生长抑制基因。经过miniVec™质粒转化,miniHost™细胞可以在常规LB培养基中培养,而无需使用抗生素筛选。从miniVec™骨架转录获得的VecSeqB可以通过RNA-RNA互补靶向生长抑制基因转录产物的VecSeqA序列,从而阻止生长抑制基因的翻译。因此,只有成功转化的宿主细胞才能大量增殖,从而产生大量的miniVec™质粒。
这种无需抗生素的生产方案在增强安全性和制药过程中具有显著的优势。云舟生物的miniVec™独特技术进一步保证了宿主菌细胞的存活性,在载体生产过程中消除了LB培养基中需要额外添加剂的需求。
由云舟生物独家研发的miniVec™可应用于开发慢病毒、AAV介导的细胞和基因治疗、利用CRISPR进行基因编辑等领域,是一个在基因递送领域具有卓越安全性和创新性的高质量产品。
自创立以来,云舟生物一直追求将创新融入基因。真正的行业领袖,需要能够不断为行业带来极具价值且不可替代的产品,唯有不断创新,才能实现这一目标。为此,云舟生物也投入了大量资源开发新的基因递送技术,以推动科研和医学的进步。miniVec质粒系统就是一个很好的例子,它为基因治疗载体的生产提供了更高的安全性、产量和质量,并且降低了成本,为基因治疗行业的发展和进步注入了新的动力。
未来,云舟也继续秉承追求卓越与创新的理念,携手更多创新力量,共同助力基因递送及基因治疗行业的发展与进步。
云舟生物科技(广州)股份有限公司创建于2014年,是世界知名分子生物学家蓝田博士创办的基因递送领军企业,在全球设有10余家子公司和办事处,2023年晋升为全球独角兽企业。
云舟生物独创“VectorBuilder”平台(即“载体家”),开启了定制化基因载体的商品化时代,已累计向全球90多个国家和地区超4500家科研院校和制药公司提供服务,成果被上千篇Science、Nature、Cell等全球顶尖科研期刊广泛引用。
云舟生物的基因药物CRO、CDMO项目遍布北美、欧洲、日本等多个国家和地区,已成功助力全球数十个项目成功开展IIT或IND研究,其中GMP级别的质粒和慢病毒载体已获得美国FDA的IND正式批准,用于在美国的多中心临床试验。
云舟生物致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈,为行业和世界创造不可取代的价值。