在基因疗法的开发过程中，一个优秀的基因递送载体必须能够实现从科学研究到临床前研究的平滑过渡。与科研载体设计相比，临床应用中的载体设计需要综合考虑更多的关键要素，包括细胞和基因治疗产品的疗效、安全性以及可制造性等。为了确保基因疗法药物的最终效果，优化载体设计是必不可少的，且需要细致考察多个因素。
载体效用考量
对于每一个载体元件，其序列都必须经过深入的设计和实验测试以确保其发挥良好的作用。由于启动子序列可显著影响基因表达水平，因此通过仔细调整这一区域的序列可以显著提高载体的效用。此外，通过优化治疗性基因的编码序列，也可以促进基因被正确翻译，增加其有效表达。
除了载体序列本身，载体组件的位置排列对于顺利地实现载体功能以及最大限度地减少非必要的序列相互作用也有显著影响。此外，通过选择适当的载体系统，优化包膜蛋白或衣壳以靶向特定组织，可以提升基因递送的效率，进一步促进临床试验的成功。
安全性考量
安全性对于细胞和基因治疗载体在临床环境中的成功应用至关重要。药物开发人员必须考虑各种涉及安全性的因素，包括抗生素选择、含有病毒来源的调控元件以及载体成分的毒性和免疫原性。
可制造性考量
图2 云舟生物通过宿主菌优化和骨架优化提升载体产量。载体克隆使用了不同的骨架，在实验室规模下进行发酵测定特定产量（柱）和体积产量（点）。
序列筛选
图3 云舟生物采用衣壳进化筛选方法后的新型AAV衣壳。AAV转导小鼠颈椎，对比衣壳优化前的传统血清型AAV与优化后的新型衣壳AAV的转基因（CMV>EGFP）递送效率。
cliniVecTM载体优化项目
云舟生物科技（广州）股份有限公司创建于2014年，是世界知名分子生物学家蓝田博士创办的基因递送领军企业，在全球设有10余家子公司和办事处，2023年晋升为全球独角兽企业。
云舟生物独创“VectorBuilder”平台（即“载体家”），开启了定制化基因载体的商品化时代，已累计向全球90多个国家和地区超4500家科研院校和制药公司提供服务，成果被上千篇Science、Nature、Cell等全球顶尖科研期刊广泛引用。
云舟生物的基因药物CRO、CDMO项目遍布北美、欧洲、日本等多个国家和地区，已成功助力全球数十个项目成功开展IIT或IND研究，其中GMP级别的质粒和慢病毒载体已获得美国FDA的IND正式批准，用于在美国的多中心临床试验。
云舟生物致力于系统性攻克基因递送行业的关键技术瓶颈，为行业和世界创造不可取代的价值。
