关于孤儿药、发展历史和现状
孤儿药又称为罕见药，是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，孤儿药一词随着 1983 年美国《孤儿药法案》的首次颁布而得到广泛使用。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为孤儿药。
20世纪70年代，大约只有10种可以治疗罕见病的药物。1983年美国颁布了《孤儿药法案》，首次明确了孤儿药的定义和相关的激励政策，鼓励制药企业关注在患者极少（有时只有几千人）的疾病和病症的新药研发。
美国联邦法规规定，对于用来预防、诊断或治疗患病人数少于20万的疾病的药物，可授予孤儿药认证。申请人可在药物研发的任何阶段申请孤儿药认证，也可对已获批上市、但未批准罕见病适应证的药物申请孤儿药认证。获得孤儿药认定的药物在药物获批上市后享有7年市场独占权（marketing exclusivity），在临床研究阶段费用享受税收减免，并同时免除新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的申请费用。
关于Menkes综合征
Menkes综合征（Menkes disease，MD），又称卷发综合征或门克斯氏综合征，是一种罕见的先天性铜代谢异常遗传疾病，发病人群主要为男孩，发病率为约二十万分之一。大部分Menkes患者发病于婴儿期，出生后两三个月开始出现明显症状，发病机制是由于X染色体上编码铜离子转运蛋白的ATP7A基因突变导致铜代谢异常，患者多处器官因缺乏铜而呈现病症，尤其是神经系统。主要临床表现为神经系统发育障碍、肌张力低下、毛发异常、低体温、动脉迂曲、骨骼畸形、骨质疏松变脆易发生病理性骨折等，病情发展快，死亡率高，患者寿命一般不超过3岁。
目前没有根治Menkes的有效手段，可以起到延缓症状作用的铜剂类药物（例如组氨酸铜）目前仅在一些地区以院内制剂的方式存在，国内尚无法获取。临床研究显示铜剂类药物需长期给药，且不能阻断病情的发展。因此从根源上治疗该疾病的基因药物是目前药物研发的重点方向。
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