注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。
国家医疗保障局20日在其网站公布了《关于请协助做好当面听取集采药品相关意见的函》。其中提到，近日，上海市两会期间，有政协委员、医学专家反映某些集采药品可能存在质量风险等问题，国家医保局高度重视。国家医保局表示，决定1月21日由国家医保局负责人带队，联合卫生健康、工业信息化、药品监管部门，赴上海当面听取相关委员、专家关于药品集采政策及中选产品质量保障的意见建议，并重点收集有临床数据支撑、有统计学差异的质量和药效问题线索。关于仿制药的疗效，国家医保局多次进行真实世界研究，比如：2021年，首都医科大学宣武医院受国家医保局委托，开展真实世界研究，评价了38个厂牌的中选仿制药，研究结果显示中选仿制药的临床疗效和安全性与原研药相当。真实世界研究（Real-World Study，RWS）是一种以患者为中心的结局研究，是在真实临床情况下，以进一步评价干预措施的外部有效性和安全性。是指针对预设的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据（真实世界数据）或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得药物的使用情况及潜在获益-风险的临床证据（真实世界证据）的研究过程。![]()
图源：《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》在循证医学证据分级中，随机对照试验( randomized controlled trial，RCT) 是干预性研究的金标准。但严苛的受试人群选择和临床操作质量控制，使得RCT疗效评价结果有时难以在实际医疗环境中再现，削弱了RCT研究结果与真实世界的关联性。如果说RCT是评价干预措施的有效性、安全性的初步证据基础，真实世界研究则是在临床实践中进一步验证、拓展、补充，持续用现实数据修正RCT的研究结论。真实世界研究RWS与随机对照试验RCT的区别
RCT 是效力试验（efficacy trials），关注的是干预措施能否在理想状况下产生预期的结果，同时揭示部分不良反应。
RWS是效果试验（effectiveness trials）,更加关注干预在实际医疗环境中显示的疗效和远期不良反应 。![]()
RWS的开展须从临床问题的确定、现有数据情况的评估切入（采用既往回顾性数据或前瞻性采集数据）、研究设计的选择以及统计分析方法的确定、数据的管理、统计分析、结果解读和评价、根据需求判断是否加入事后分析等步骤（详见下图）。
由于RWS可能存在一些内在的偏倚，这些偏倚可能限制了真实世界数据在因果关系上的推理和解读。因此，为了减少潜在的偏倚，需要谨慎而周密的研究设计，并且应该确定研究问题后尽早开始指定研究方案和统计分析计划。
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真实世界研究和真实世界证据已广泛地应用于临床诊断与防治、药物和医疗器械的研发和评估、医保政策的制定、医疗安全和质量提升等医药卫生各个领域。真实世界研究（RWS）和随机对照临床试验（RCT）两者并不对立，而是互补的关系，两者都需要进行科学合理的试验设计、研究方案和统计分析。真实世界研究得到的证据（真实世界证据）也很好的“填补临床诊疗指南与临床实际之间的空缺”真实世界研究（RWS ）能够提供真实环境下干预措施的疗效、长期用药的安全性和依从性，等重要证据，是对传统临床研究模式的重要补充。![]()
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