我们诚挚邀请您加入我们的独家网络研讨会，了解赛业生物HUGO-GT®全基因组人源化小鼠模型如何重塑神经科学研究，提高您在神经科学和基因治疗领域的科研效率。
会议时间：
北京时间：2024.12.13 1:00 am
美国东部时间：2024.12.12 12:00 am
报名方式：扫码报名
#01
知识要点提前掉落
1
HUGO-GT®全基因组人源化小鼠模型
2
案例研究：hMECP2模型
3
神经科学疾病模型概述
4
以神经退行性疾病为特色的神经疾病CRO服务平台
#02
讲师简介
崔漠尘 博士
赛业生物细胞与
基因治疗部门研究主任
Morris于2023年在慕尼黑大学获得博士学位，期间他在神经退行性疾病研究中心进行了广泛的研究，专注于神经退行性疾病的病理机制及实验性疗法，尤其是阿尔茨海默病和帕金森病。Morris拥有超过五年的神经科学研究经验和两年的神经科医生临床实践经验，在神经退行性疾病的科研和临床方面积累了深厚的专业知识。他还非常擅长进行相关的细胞和动物实验，以研究疾病机制并测试治疗策略。
#03
赛业生物HUGO计划
赛业生物启动了HUGO（Humanized Genomic Ortholog）计划，诚邀全球合作伙伴共同开发新型全人源化模型助力新药研发。
HUGO-GT®全基因组人源化小鼠基于自主研发的TurboKnockout-Pro技术，对鼠源基因实现原位替换，涵盖了更丰富的干预靶点，实现了致病基因突变位点的全覆盖。其中的全人源化靶基因有效提升药物筛选效率，可广泛用于不同类型药物临床前实验。
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HUGO-Ab®全人源化抗体小鼠抗体可变区的基因均被人源化，具有更高的人源化程度，能够在体内产生具有高亲和力和低免疫原性的全人源化抗体。
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#04
赛业生物神经疾病CRO服务平台
赛业生物搭建了以神经退行性疾病为特色的神经疾病CRO服务平台，可以为科研人员提供神经疾病模型构建、行为学分析、药效评价分析等全流程服务。
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丰富的神经疾病模型
针对阿尔茨海默病、帕金森病等神经疾病，赛业生物开发一系列基因编辑小鼠模型，同时针对研究人员的需求，也可定制或合作开发基因编辑小鼠模型，如基因敲除、基因敲入、点突变及人源化小鼠模型，加速神经药效学验证实验的开展。
神经疾病 | 相关基因 | 打靶类型 |
阿尔茨海默症（AD） | App/Psen1 | Mut |
Trem2 | Mut、KO | |
帕金森病 （PD） | Snca | Humanization（WT、Mut） |
Lrrk2 | Mut | |
抑郁症 （Depression） | Slc18A2 | CKO |
Psmd1 | KO、CKO | |
Tph2 | KO、CKO | |
亨廷顿病 （HD） | Htt | KI |
焦虑相关 （Anxiety） | Rgs2 | KO、CKO |
自闭症 （Autism） | Tbx1 | CKO |
Shank3 | KO、CKO | |
Cacna1C | KO、CKO | |
Cntnap2 | KO、CKO | |
脊髓小脑性 共济失调 | Atxn3 | Humanization（WT、Mut） |
额颞叶痴呆 （FTD) | Mapt | Humanization（WT、Mut） |
脊髓性肌萎缩 （SMA) | Smn1 | Humanization |
Smn2 | KI |
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