本文基于国际指南共识和最新临床研究，就软组织肉瘤当前推荐用药方案和在研新药/新技术进行综述。
软组织肉瘤简介
肉瘤是一种罕见且包含多种亚型的间充质来源的实体肿瘤，仅占所有成人恶性肿瘤的1%和儿童恶性肿瘤的15%，大体上可分为软组织肉瘤（包括脂肪、肌肉、神经和神经鞘、血管和其它结缔组织）和骨肉瘤两大类，目前已经确定了50多种不同组织学亚型的软组织肉瘤。
2022年，美国估计新发13190例软组织肉瘤（STS），同期约有5130人死于软组织肉瘤。事实上，软组织肉瘤的真实发病率被低估了，特别是在2001年之前，因为很大一部分胃肠道间质瘤（GIST）患者可能没有被纳入肿瘤登记数据库。
受累区域的放射治疗是软组织肉瘤发病的一个风险因素。与软组织肉瘤发病相关的其它风险因素包括多种化学物质（如除草剂）以及一些遗传性综合征（如李-佛美尼综合征、神经纤维瘤病）。
软组织肉瘤最常转移到肺部；原发于腹腔的软组织肉瘤更常转移到肝脏和腹膜。
软组织肉瘤的原发解剖部位是影响治疗和预后的一个重要变量。四肢（43%）、躯干（10%）、内脏（19%）、腹膜后（15%）、或头颈部（9%）是最常见的原发部位。硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤病（AF）是一种独特的软组织肿瘤亚型，其特征是局部浸润而非远处转移。横纹肌肉瘤（RMS）是儿童和青少年中最常见的软组织肉瘤，在成人中不太常见。
美国软组织恶性肿瘤患者总体5年相对生存率为65.9%；
早期（局限在原发部位）软组织恶性肿瘤患者的5年相对生存率为82.6%；
中期（转移至区域淋巴结）软组织恶性肿瘤患者的5年相对生存率为59.9%；
晚期（发生远处转移）软组织恶性肿瘤患者的5年相对生存率为16.7%。
（基于2014年-2020年美国SEER数据库的数据）
在开始治疗之前，所有软组织肉瘤患者都应该由一个丰富软组织肉瘤诊疗经验的多学科团队进行评估和管理。因为软组织肉瘤很罕见，而且往往很复杂，所以坚持循证建议尤为重要，与改善生存结果密切相关。
NCCN指南推荐的治疗建议
最新版美国国立综合癌症网络指南（V2024.4，2024年11月21日发布）建议：
1.对一些软组织肉瘤亚型和侵袭性软组织肿瘤有活性的系统性治疗药物和方案
2.硬纤维瘤（侵袭性纤维瘤病）和非多形性横纹肌肉瘤的系统性治疗药物和方案
3.腺泡状软组织肉瘤（ASPS）和血管肉瘤的系统性治疗药物和方案
4.伴纤维肉瘤转化的隆凸性皮肤纤维肉瘤、上皮样肉瘤、骨外骨肉瘤的系统性治疗药物和方案
5.携带ALK易位的炎症性肌纤维母细胞瘤、PEComa、复发性血管平滑肌脂肪瘤、淋巴管平滑肌瘤病的系统性治疗药物和方案
6.孤立性纤维瘤、腱鞘巨细胞瘤/色素沉着绒毛结节性滑膜炎、腹膜后高分化/去分化脂肪肉瘤的系统性治疗药物和方案
7.骨外黏液样软骨肉瘤、上皮样血管内皮细胞瘤（EHE）的系统性治疗药物和方案
脚注：
t.单药用于治疗无法切除的高分化/去分化脂肪肉瘤。
【参考文献】：
软组织肉瘤最新研究汇总
在美国“clinicaltrials.gov”网站，以软组织肉瘤为关键词搜索全球“正在招募/未招募”的临床试验，可以检索到435个研究，其中包括靶向药物、免疫检查点抑制剂、细胞疗法、肿瘤疫苗、化疗等新药/新技术。
（显示前100个）
软组织肉瘤新型靶向药物研究汇总
软组织肉瘤新型免疫治疗研究汇总
软组织肉瘤治疗决策的关键考虑要素
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