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撰文 | 王聪
日前，一名镰状细胞病（SCD）患者在接受Beam Therapeutics公司的碱基编辑疗法BEAM-101的I/II期临床试验中死亡。该公司表示，患者的死亡可能是由治疗前的预处理方案导致，而不是碱基编辑疗法本身导致的。Beam 公司在声明中表示，这名镰状细胞病（SCD）患者在输注BEAM-10后4个月死于呼吸衰竭，这一死亡事件可能与白消安预处理有关（白消安预处理的主要目的是在骨髓移植前杀灭患者体内的异常细胞，为移植的造血细胞准备空间，并抑制或摧毁患者的免疫系统，以减少排斥反应），而被认为与BEAM-101无关。FDA已经审核了此次死亡事件，并已允许Beam公司在不改变现有研究方案的情况下继续进行该临床试验。这名死亡患者是接受BEAM-101的I/II期临床试验的6名患者之一，这是一项单臂、开放标签临床试验，旨在评估伴有重度血管闭塞危像的镰状细胞病（SCD）患者接受单剂BEAM-101治疗的安全性和有效性。Beam 公司此次公布的数据显示，这6名接受BEAM-101治疗的患者均未发生3级及以上不良事件或与BEAM-101治疗相关的严重不良事件。患者的初始安全性与白消安预处理和自体造血干细胞移植（HSCT）一致。接受BEAM-101输注的所有6名患者均在1或2个动员周期中达到了靶细胞剂量。随访1个月及以上的4名患者中性粒细胞植入中位时间为17天，血小板植入中位时间为20天。截至1个月时，这4名患者均经历了快速而强劲的胎儿血红蛋白（HbF）诱导（>60%），并在未输血的血液中出现了相应的镰状血红蛋白（HbS）减少（≤36%），这一情况随着时间的推移持续存在。且这4名患者溶血标志物均恢复正常或改善，未报告任何血管闭塞危象。这些数据支持对HBG1/2启动子进行碱基编辑作为镰状细胞病的治疗方式，以及对BEAM-101疗法的持续开发。https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-present-data-across-hematology-franchise
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