编者按
研究内容
01
筛选AAV血清型
选定AAV-DJ型：可高效感染睫状体上皮、小梁网、角膜内皮。
02
确定目的基因
项目组选择了一种人为设计的ANG1变体——COMP-ANG1作为AAV过表达的目的蛋白，其中COMP蛋白超螺旋结构域五聚体和ANG1蛋白结构域用于激活TED，具有结构稳定、强效的特点。
03
基因治疗的有效性
04
基因治疗引起的表型改变
① Schlemm管面积：实验组管腔面积较对照组显著扩大。
② Schlemm管有效引流面积：实验组管腔内引流面积较对照组显著增加。
③Schlemm管截面积、大液泡密度和大液泡直径：实验组Schlemm管截面积较对照组明显增加，大液泡密度和直径也显著高于对照组。
④Schlemm管基底膜连续性和邻管组织孔隙度：实验组Schlemm管基底膜连续性较对照组降低，邻管组织孔隙度则显著高于对照组。
JCT: 临管组织；SC: Schlemm管
总之，前房注射AAV-DJ.COMP-ANG1后小梁网JCT疏松、ECM沉积减少，Schlemm管截面积、开放度增加，基底膜不连续，液泡密度和直径增加，集合管出现管径不均匀和大吻合支的表现，使得房水流出阻力降低，从而达到降低眼压的目的。
05
基因治疗的安全性
06
激素性高眼压模型
前房注射AAV-DJ.COMP-ANG1也可显著降低眼压，Schlemm管面积显著增加。
总结
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（来源：《国际眼科时讯》编辑部）
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