"怀长期主义，聊医工科技"
我是超哥，超声行业17年老伙计，做过研发，搞过生产，趟过市场，开过（在开）公司；越野跑爱好者；工作狂；沟通粗暴直接；严苛完美主义者；起伏皆为过往；信奉长期主义和第一性原则；欢迎来聊来组局...
| 今天的文章中，超哥为大家介绍一篇NEJM新英格兰的文章，在帕金森病患者中，针对苍白球内侧段的单侧聚焦超声消融治疗在开放标签研究中显示出减少运动症状的效果。在本次随机、双盲、对照的多中心试验中，研究人员将94名帕金森病患者随机分配到接受聚焦超声消融治疗（69名患者）或假手术（25名患者）。主要结果显示，治疗组中69%的患者在3个月内有反应，而对照组为32%。次要结果也支持主要结果。12个月随访中，治疗组中的70%的患者继续显示出改善。尽管治疗显示出显著的运动功能改善，但与消融相关的不良事件包括构音障碍、步态异常、味觉丧失和视觉障碍等。进一步和更长时间的试验被认为是必要的，以确定该技术在帕金森病患者中的效果和安全性。 |
在一项为期三个月的研究中，研究人员评估了针对帕金森病患者的活跃治疗组和对照组之间的主要和次要结果差异。结果显示，活跃治疗组的UDysRS评分平均改善了2.9分，而对照组仅为0.3分，差异为2.5分（95% CI，1.2至3.9）。在未服药状态下，活跃治疗组治疗侧的MDS-UPDRS III评分平均改善了4.9分，而对照组仅为1.0分，差异为3.9分（95% CI，1.1至6.6）。敏感性分析显示，活跃治疗组的响应率显著高于对照组。
次要结果方面，活跃治疗组的MDS-UPDRS IV评分在3个月时从基线改善了5.1分，而对照组仅为0.3分，差异为4.8分（95% CI，3.1至6.5；P<0.001）。在未服药状态下，活跃治疗组的MDS-UPDRS III总评分平均改善了6.0分，而对照组为1.5分，差异为4.5分（95% CI，1.1至6.6；P=0.04）。在日常生活活动方面，活跃治疗组的MDS-UPDRS II评分改善了2.8分，而对照组仅为0.1分，差异为2.7分（95% CI，0.1至5.4；P=0.06，未达到显著性）。两组的左旋多巴等效剂量保持在协议规定的范围内，活跃治疗组为1041.5±503.9 mg，对照组为1091.8±677.8 mg。
在6个月的开放标签探索性随访中，50名最初接受FUSA治疗的患者中，有38名（76%）有响应；65名活跃治疗组患者中，有53名参与了12个月的随访，其中37名（70%）有响应。这些患者中，30名在3个月时有响应，另外7名在12个月时有响应。45名在3个月时有响应的患者中，有6名失访，9名在12个月时不再有响应。
在交叉组中，响应率与活跃治疗组相似：20名患者中有14名（70%）在3个月时有响应，7名患者中有4名（57%）在12个月时有响应。在交叉组患者中，MDS-UPDRS III评分至少改善了3分的有8名（40%），UDysRS评分至少改善了3分的有3名（15%），两者均改善的有3名（15%）。
不良事件方面，详见表3和附表S5。在3个月时最常见的基底节切开术相关不良事件包括构音障碍、步态障碍和味觉丧失（每组各2名患者）。步态障碍和味觉丧失为轻度，已恢复；但一名患者的中度构音障碍持续了一年。在3个月时观察到一名患者出现视力障碍和轻度面部无力，均在一年内恢复。所有基底节切开术相关不良事件均被研究者评定为轻度或中度。
综上所述，这项研究显示，活跃治疗在改善帕金森病患者的运动和日常生活活动方面具有显著优势，且不良事件多为轻度或中度。活跃治疗组在多项评估指标上均显示出明显的疗效，包括UDysRS评分、MDS-UPDRS III和IV评分等，且这种疗效在6个月和12个月的随访中仍然存在。然而，需要注意的是，部分患者在12个月时未能保持响应，提示可能需要进一步的干预或持续随访以维持疗效。这些结果为帕金森病的治疗提供了新的参考依据，但仍需进一步研究以验证其长期效果和安全性。
参考文献
Krishna, Vibhor, Paul S. Fishman, Howard M. Eisenberg, Michael Kaplitt, Gordon Baltuch, Jin Woo Chang, Wei-Chieh Chang et al. "Trial of globus pallidus focused ultrasound ablation in Parkinson’s disease." New England Journal of Medicine 388, no. 8 (2023): 683-693.
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