最近，刘兴国团队与张清炯团队的一项突破性研究证明，间充质干细胞（MSCs）介导的线粒体转移可以有效恢复Leber遗传性视神经病变(Leber’s hereditary optic neuropathy，LHON)患者神经祖细胞中的线粒体DNA并改善线粒体功能。该研究发表在Science China Life Sciences 期刊的Quick Reports栏目。
LHON是一种遗传性疾病，主要由于线粒体DNA突变导致呼吸链功能受损，从而引起视力丧失和失明。该团队将LHON患者的尿液细胞重编程为诱导多能干细胞（iPSCs），并进一步分化为神经祖细胞。通过与间充质干细胞共培养，研究观察到线粒体功能显著改善，正常线粒体DNA的比例增加。
LHON神经元电生理评估显示改善。
膜片钳记录显示，典型表现为钠电流和钾电流受损的LHON神经元在与MSCs共培养后，电生理功能得到恢复。具体而言，MSC线粒体转移后，LHON神经元的内向钠电流和外向钾电流显著增强。
这些结果表明，间充质干细胞可以将功能性线粒体转移到神经祖细胞中，从而恢复其功能，这可能为线粒体疾病提供一种新的治疗策略。这项研究为未来治疗线粒体疾病提供了一个有希望的研究方向和临床应用途径。
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https://doi.org/10.1007/s11427-024-2647-8
