专注前沿基因治疗领域的全球化的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-H901注射液以及BBM-H803注射液儿科罕见病资格认定（RPDD），分别用于治疗血友病B和血友病A。
BBM-H901注射液和BBM-H803注射液已于2022年获得美国FDA的孤儿药认定（ODD），此次认定意味着两款药物同样符合RPDD标准，其临床价值再次获得认可。在美国，血友病B患者人数少于5000人1，血友病A患者人数不到5万人2，均满足RPDD对应的人数要求；患有严重的血友病B和血友病A的儿童，在走路早期甚至新生儿阶段便会出现关节出血，如果治疗不及时或者治疗不当，或将发展为关节活动障碍、颅内出血1&3等，甚至致残或危及生命，临床需求有待满足；已知研究数据显示，两款药物均具备良好的安全性和有效性。
RPDD旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发，FDA将RPDD授予那些在美国人数少于20万人且主要发病于18岁及以下患者的严重或危及生命疾病的药物治疗方案。通过RPDD的主要权益包括：FDA向获得新药上市申请（NDA）/生物制品许可申请（BLA）批准的RPDD产品申办方授予PRV，该PRV兑换后可用于加速其他产品的后续NDA或BLA的审评进程，也可以出售给其他申办方，赋予其同样的优先审评权益。
注释
1 U.S. Genetic and Rare Disease Information Center (GARD). Accessed at https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/8732/hemophilia-b.
2 U.S. Genetic and Rare Disease Information Center (GARD). Accessed at https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6591/hemophilia-a.
3 WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition
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