2024年7月24日，专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）宣布：国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。
BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品，也是国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。此次里程碑式进展，意味着该款产品有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒（AAV）的基因疗法，亦有望重塑全球AAV基因治疗领域新格局。
BBM-H901注射液注册临床研究的牵头研究者、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授表示：中国血友病B患者群体仍然存在未被满足的医疗需求，目前多使用凝血酶原复合物（PCC）用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，中重度患者常见关节出血和畸形。BBM-H901注射液研究的最新数据显示其安全性和有效性良好，我们对BBM-H901注射液的上市及其为患者带来的临床获益充满期待！
信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“我们很高兴与大家分享这则喜讯，BBM-H901注射液的新药上市申请已经获得国家药品监督管理局的受理！‘回望征途千山远’，这一里程碑的背后，凝聚着所有信念人日复一日的专业和专注，亦汇集着研究者、受试者及家属、各级政府、合作伙伴和同仁朋友的信赖与支持。在此，我谨代表公司致以最诚挚的感谢。‘翘首前路万木春’，信念医药将继续深耕基因治疗领域，力争将更多同类首创和同类最优的药物带给广大患者！
本次研究（CTR20212816）是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。
关于血友病
血友病作为一种遗传性出血疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突变引起。自发出血可能是由于患者凝血因子Ⅷ活性显著降低（血友病A）或因子Ⅸ活性显著降低（血友病B）导致，关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。如今，预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的标准临床治疗。患者需要终生反复注射血浆源性制品或重组凝血因子以维持凝血功能。因此，开发能够治愈血友病的药物是世界科学家不懈追求的目标，其中基因治疗成为治疗血友病的尖端新技术。
关于BBM-H901
BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2022年，BBM-H901注射液被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。2024年，该款产品成为国内首个递交新药上市申请的AAV基因治疗药物。其研究者发起的临床研究（IIT）的研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示。
关于信念医药
信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段。
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