在我们体内，
免疫细胞堪称“劳模”——
全天候24小时待命，
全年无休！
它们尽职尽责地守护着身体这座“堡垒”，
防御外敌，修复损伤。
但有时，
这台精密的机器也会“卡壳”。
当强大的“敌人”——
比如顽固的肿瘤来袭时，
再敬业的免疫细胞也无能为力……
治愈癌症的希望
或许就藏在我们的基因密码里
我们每个人的健康状态，
都藏在一串串基因密码里，
许多疾病，
其实就是基因“程序”出了故障。
而细胞基因疗法这位“前沿医疗先锋”
通过修复或替换这些病变基因，
让重新书写生命成为可能。
与传统治疗手段相比，
细胞基因治疗的厉害之处在哪？
当下北京“细胞基因治疗”领域
有何尝试与进展？
跟随“新质生产力看北京”
——细胞与基因治疗主题集中采访
我们一起来看看。
现阶段细胞基因治疗有很多种方式，
比如，
发展迅速的CAR-T疗法
就是细胞基因治疗团队中的一员大将。
简单来说，
这种疗法就像一个特别的“训练营”——
先把体内的T细胞“请”出来，
给它们配备一个独特的“雷达”
（科学上称为CAR分子），
并进行专业训练和强化。
让它们识别并锁定癌细胞，
随后再把这支“精英小队”送回身体，
一旦癌细胞“露头”，
它们就开始执行“剿灭”任务。
有了这套精准的“雷达系统”，
传统的放化疗中
常见的脱发、肝脏损伤等副作用
几乎不再出现。
癌细胞被“精准狙击”，
健康细胞得以保留。
“生命的质量”这个话题近年常常被议起，
为了生活质量与尊严，
究竟是治疗还是放弃……
有了更精准的细胞基因治疗，
或许，
这个生命课题将不再困扰患者。
艺妙神州的创始人何霆博士
曾形容细胞基因疗法的力量：
“希望患者不再只是与癌症拉锯，
而是能重回正常生活。”
突破时刻：
红斑狼疮和结直肠癌患者的新希望
作为走在细胞基因治疗最前沿的公司——
艺妙神州致力于
研发一系列超强“特种部队”，
用来对抗血液肿瘤、实体肿瘤
和自身免疫性疾病等
各种棘手的敌人。
新近（10月28日）获得临床批准的，
有治疗系统性红斑狼疮的CAR-T药物。
系统性红斑狼疮（SLE）
是一种慢性自身免疫性疾病，
可引起全身多脏器和组织受损。
由于系统性红斑狼疮目前无法根治，
需要长期服药，
因此也被很多人称为“不死的癌症”。
据估算，
我国系统性红斑狼疮患者约有100万人，
总数位居全球第一，
发病率位居第二。
在临床研究中显示出，
CAR-T对治疗红斑狼疮有良好效果，
并能维持长期疗效。
这项获批
是艺妙神州公司首个
用于治疗自身免疫性疾病的
CAR-T药物临床批件，
也是第7个CAR-T药物临床批件。
公司技术负责人表示，将加快临床试验步伐，尽快推动该药物申报上市，早日惠及患者。
艺妙神州的工作人员在操作病毒载体自动化灌装机。
另一款治疗转移性结直肠癌的CAR-T药物，
在10月12日获得临床试验批准，
这款药物凭借良好的治疗有效性
和安全性数据，
获得了国内外业界的广泛关注。
标志着我国CAR-T药物
治疗转移性结直肠癌迈入全新的发展阶段。
这也是艺妙神州第3个用于
治疗实体肿瘤的CAR-T药物临床批件。
走入艺妙神州公司，
就可以看见一面挂着许多笑脸的墙，
公司负责人告诉我们，
他们称这座墙为
“希望之墙”。
这些笑脸记录着300余位
接受过CAR-T治疗的患者，
他们中的许多人，
已经回归了平凡而美好的生活——
他们重新走进校园，
重返工作岗位，
与家人共享温馨的时光……
每一张笑脸，
都是生命重燃的见证，
也是对未来满怀希望的写照。
“后勤补给站”：
为生命科技续航加油
要让这项温柔且精准的治疗方法真正普及，
还需要强大的技术支撑和产业生态。
而希济生物公司
作为一个共性技术平台，
专注于为整个细胞与基因治疗领域
提供“基础设施”，
它就像幕后“补给站”，
通过为细胞基因治疗领域企业提供
从科研到商业化的质粒、
病毒、细胞等生产服务，
为细胞基因治疗的长远发展提供持续动力，
推动技术的迭代升级，
帮助更多创新疗法尽快应用到患者身上。
截止发文日，
已累计成功支持申报8项IND
（新药临床试验申请）。
希济生物的质控平台
拥有80+分析检测方法，
可为客户提供分析方法开发、
分析方法确认、分析方法验证、
样品放行检测、
原辅包检测及环控等质控相关服务。
希济生物负责人表示，希望能帮助加速国内细胞基因治疗领域发展，降低药物研发成本，以患者可接受的成本，在罕见病和恶性肿瘤方面，帮助大家解决常规治疗手段无法解决的问题。作为一个平台型公司，他们也希望能带动整个产业发展，可以服务帮助更多企业，加速研究成果上市，普惠更广大的患者。
希济生物公司员工服上印着“满载希望 和衷共济”字样。
现代医学让我们看到，
科技不仅仅是冷冰冰的仪器和数据，
它更是一种承载了温情和希望的力量。
细胞基因治疗不仅帮助患者战胜病痛，
更是在告诉每一个渴望治愈的患者——
“你可以有质量地活下去”。
这是科技的爱与守护，
许我们的温情与未来。
正如艺妙神州公司里那面希望之墙，
写着“你的笑容，胜过最美风景”。
目前，北京市在CGT（细胞与基因治疗）领域，大力支持国际首创化学小分子诱导多潜能干细胞技术和具有自主知识产权的新型基因编辑工具等技术研发。突破了一批关键技术，布局建设了一批工业级共性技术平台，强化全流程服务，加速了一批创新品种研发上市。抢先布局未来健康产业新赛道。
来源：北京国际科技创新中心
