日本健康与医疗战略推进专门调查会于11月13日召开会议,介绍了将于明年4月启动的第3期医疗领域研究开发计划草案的整体构想。在重组综合项目、强化AMED(日本医疗研究开发机构)业务间协作功能的基础上,此次会议还明确了成果目标。至此,该计划草案已告基本完成,今后还将进行部分修改,并由健康与医疗战略本部正式决定。日本健康医疗战略担当大臣城内实表示:“日本制药产业的国际竞争力下降、作为新药来源的生命科学研究能力的下降,以及消除药物滞后和药物流失问题都是亟待解决的课题。为了应对这些挑战,我们将努力在医疗领域推进从基础研究到实际应用的一体化研发,同时更加注重研究成果的落地,加快成果的实际应用,尽快将疫苗、药品和医疗器械等提供给国民”。
成果目标包括三个层次,分别是:参与计划的各部门共享战略目标、衡量社会实用化实施状况的成果指标(Outcome 指标)以及需达成的产出指标(Output 指标)。
战略目标共四项,包括:确保开发的产品在国内和全球销售(获得FDA和EMA批准)、实现未满足的医疗需求(Unmet Medical Needs)、创建估值超过10亿美元的初创企业、开展旨在提高医疗水平的研发工作并不断将成果向企业转化。为实现这些目标,应努力开展成果指标(如药品批准、指南制定、应用程序、产品发布数量等)、初创企业融资额等相关指标的持续增长。
产出指标包括总体目标、特别目标和监测指标。
总体目标是作为研发直接成果的目标,年度内向企业转让种子项目130项、通过AMED支持及其成果利用开展的临床试验案例60项、每年向其他项目导出种子项目120项。特别是,向其他项目的种子导出目标较高,因为AMED的一项新功能是为优秀研究成果及具有新发展潜力的研究课题提供了免公募快速通道,可直接接续到下个项目。
为提升创药能力并快速将最新药品提供给国民,构想会议的时间表中列出了项目中与研究开发相关的部分被设定为特别目标。尽管第3期计划中的目标是到2029年的5年目标,但特别目标是由构想会议制定的,需在2028财政年度结束前实现。对此,一位委员曾就其关系性提出疑问,内阁府的相关负责人表示:“这是在相关部门认真推进的基础上,健康医疗战略也将与计划一起进行后续跟进的意思。”
监测指标包括企业转让数量(权利转让协议/实施许可协议<不包括期权协议>/联合研发协议,授权企业方面,要区分风险投资公司和其他企业)、临床试验案例数量(以临床试验计划提交数量为准,包括医生主导的临床试验/企业临床试验和临床性能试验)、其他项目技术转让数量(包括结对/匹配/持续支持<通过公开招标采用>,即使在同一项目内移交课题也计算在内)、药品批准(新认证/扩大适应症/其他、药品/医疗器械/体外诊断药品/再生医疗等产品)、在医疗等中实现应用的案例数量(不包括药品批准,包括医疗指南、申请等)、论文数量(前1%论文/前10%论文/其他)。内阁府指出:“关于论文数量,为避免其成为目的本身,我们以监测指标的形式进行了归类整理”。
各方意见
东京理科大学药学部教授鹿野真弓表示,关于种子项目向企业转让,需要更仔细地研究,如转让对象是国内企业还是外资企业,以及是在临床试验的哪个阶段完成转让。
东京大学副校长佐久间一郎表示,在医疗器械领域,使用新技术降低成本或提高用户便利性时,有些情况下并不需要通过临床试验就能实用化,需在指标中加以考虑。
INCJ执行董事芦田耕一表示,即使种子项目非常有潜力,初创企业融资额都会受到宏观经济状况,尤其是证券市场情况的强烈影响,对此尤其需要给与理解。此外,还需要引进新人才强化AMED的功能。
原文:《科学新闻》
翻译:JST客观日本编辑部