首页 时事 民生 政务 教育 文化 科技 财富 体娱 健康 情感
更多
旅行 百科 职场 楼市 企业 乐活 学术 汽车 时尚 创业 美食 幽默 美体 文摘

国际行业信息丨继续分享国际输血领域行业信息动态（四）

学术   2024-12-30 20:36   北京  

为促进国内外输血行业学术与技术交流，及时了解国际输血领域、相关组织、输血领域发展动态，提高国内采供血行业国际交流水平，培养专业人才，协会将选取最新进展、内容完备的国际行业信息进行持续性的专题报道，以便输血从业人员掌握国际输血的前沿讯息。

本文为介绍国外有关专业领域的进展，不代表协会观点。

本国际行业信息由上海市血液中心提供




小规模试验证明慢病毒HSC治疗对血友病A有效且安全

一种利用慢病毒载体转导自体造血干细胞 (hematopoietic stem cells, HSC)，安全地产生稳定水平的VIII因子针对血友病A的新型基因疗法，绕过了基于腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)的基因疗法所面临的限制。
《新英格兰医学杂志》发表了一项评估新型基因疗法的研究报告，作者写道：“这项临床研究的早期结果揭示了血友病A基因疗法的新机遇，该疗法可提供给所有患者，甚至在早期阶段，并可使促进凝血的VIII因子持续表达到治疗水平。”这项单中心研究涉及了五名患有严重血友病A且没有产生VIII因子抑制物的参与者(年龄22至41岁)。
接受了CD68-ET3-LV转导的自体CD34阳性HSC(剂量为5.0×106至6.1×106 /kg体重)的参与者在治疗后第28天后至最后一次随访时，第1组的中位VIII因子活性水平为5.2 IU/dL，第2组的中位VIII因子活性水平为1.7 IU/dL。
第一组中的2名患者的外周血载体拷贝数分别为0.2和0.1个拷贝/细胞。第二组中的3名患者的中位VIII因子活性水平分别为37.1 IU/dL、19.3 IU/dL和39.9IU/dL，外周血载体拷贝数分别为4.4、3.2和4.8个拷贝/细胞。重要的是，所有5名参与者的年化出血率均为零，累计随访时间为81个月(中位随访时间为14个月)。在基因治疗之前，所有参与者报告的年化出血率至少为20次。
作者指出，“基于AAV载体的肝细胞定向基因疗法已被批准用于治疗血友病 A(在欧洲和美国)。然而，这项技术还有几个局限性，包括VIII因子的初始表达不稳定，以及最初6-12个月后表达逐渐下降。”
在随后的评论中，南非约翰内斯堡Witwatersrand大学的医学学士Johnny Mahlangu写道：“利用慢病毒载体进行VIII 因子基因治疗不仅克服了先前存在的抗AAV抗体相关障碍，而且为更多患者(包括儿科患者)接受基因治疗打开了大门。”
新疗法涉及收集自体CD34+ HSC，这些HSC被CD68-LV-ET3转导。该慢病毒载体包含一个新的F8转基因(ET3)，带有髓系定向CD68启动子。转导的HSC在清髓预处理后移植到受体体内。该治疗的安全性和有效性得到了评估。
更具体地说，用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)和普乐沙福动员CD34+细胞，以获得足够数量的自体CD34+外周血干细胞，定义为每公斤体重超过5×106个CD34+细胞。
对于第一组患者，对富集的CD34+ HSC使用慢病毒载体CD68-ET3-LV采用双重暴露转导方案进行转导。然而，基于对这两名患者的调查，研究人员对其余3名参与者的转导方案进行了修改，包括使用转导增强剂和载体的单次暴露。
严重中性粒细胞减少持续时间为7-11天，严重血小板减少持续时间为1-7天。

翻译：上海市血液中心 杨启修

审核专家：上海市血液中心 朱自严
原文链接：
https://www.aabb.org/news-resources/news/article/2024/12/11/lentivirus-based-hsc-treatment-proves-efficacious-and-safe-for-hemophilia-a-in-small-Trial






点击文末阅读原文，输入文章标题关键字，可查阅、下载英文原版PDF。

协会还将继续发布国际行业信息，敬请期待！
中国输血协会
中国输血协会(Chinese Society of Blood Transfusion, CSBT)的唯一官方公众号。协会介绍、协会新闻动态和专业活动、会员联系和服务、协会对外交流与合作。
 推荐账号，扫码关注
推荐账号二维码
 最新文章
国际行业信息丨分享国际输血领域行业信息动态（2025.ZJ.02）
中国输血行业十大人气新闻排行榜揭晓（2024）
新春佳节丨致敬坚守在岗的您（中心血站篇）
快来投票！十大人气新闻投票活动开始冲刺~~
新春佳节丨致敬坚守在岗的您（血液中心篇）
理事长2025年春节贺词
各地自愿无偿献血者代表拜大年！
中国输血行业十大新闻排行榜揭晓（2024）
召开会议、持续学习、充分交流——协会近期工作动态
及时当勉励，岁月不待人——协会近期工作动态
快来投票吧——十大人气新闻投票活动已进入冲刺阶段！！
2024年协会官网和《中国输血》报发稿排行榜
白衣天使带头献血——中国输血协会推荐无偿献血宣传片（作品023）
让爱与生命同行——中国输血协会推荐无偿献血宣传片（作品022）
祥蛇献瑞：协会动员委设计新春佳节宣传海报，恭祝春节快乐！
2024年度中国输血行业十大人气新闻投票活动开始啦~~~
国际行业信息丨分享国际输血领域行业信息动态（2025.GZ.01）
百次献血显坚持，众人接力筑希望——中国输血协会推荐无偿献血宣传片（作品021）
国际行业信息丨分享国际输血领域行业信息动态（2025.ZJ.01）
一元复始，万象更新：协会恭祝新年快乐！
我的协会，我的2024
守望生命 热血与共——中国输血协会推荐无偿献血宣传片（作品020）
国际行业信息丨继续分享两则国际输血领域行业信息动态（五）
无偿献血 让爱传递——中国输血协会推荐无偿献血宣传片（作品019）
国际行业信息丨继续分享国际输血领域行业信息动态（四）
第十五期“走基层强基础”临床输血培训班在枣庄举办
新年礼物：“同声计划”——无偿献血公益短视频台历设计图发布！
传递光之力量——中国输血协会推荐无偿献血宣传片（作品018）
我们——协会继续向您推荐宣传片（作品016）
捐血救人，挽救生命——协会继续向您推荐宣传片（作品017）
“闪耀的红”全国无偿献血者优秀事迹巡讲活动总结会在浙江衢州召开
“基层输血实验室输血安全技术教学暨凉山州血液安全培训班”圆满落幕
拯救生命 我们同行——协会继续向您推荐宣传片（作品015）
国际行业信息丨继续分享国际输血领域行业信息动态（三）
捐献热血 分享生命——协会继续向您推荐宣传片（作品014）
国际行业信息丨继续分享两则国际输血领域行业信息动态（四）
简单做英雄——协会继续向您推荐宣传片（作品013）
第十二届输血大会荣誉奖项公布
国际行业信息丨继续分享三则国际输血领域行业信息动态（七）
第十四期“走基层强基础”临床输血培训班（蚌埠站）成功举办
每一份血液，都是挽救生命的关键——协会继续向您推荐宣传片（作品012）
国际行业信息丨继续分享三则国际输血领域行业信息动态（三）
献血无偿，爱有回响——协会继续向您推荐宣传片（作品011）
汇聚热血传递爱——协会继续向您推荐宣传片（作品009）
2024年度中国输血协会威高科研基金资助项目公示
2024年度中国输血协会圣湘输血医学发展基金资助项目公示
中国输血协会召开“输血服务蓝皮书”年度工作会议
中国输血协会志愿者总队工作会议在上海召开
国际行业信息丨继续分享三则国际输血领域行业信息动态（六）
一场blood青春挑战——协会继续向您推荐宣传片（作品008）
 分类
时事
民生
政务
教育
文化
科技
财富
体娱
健康
情感
旅行
百科
职场
楼市
企业
乐活
学术
汽车
时尚
创业
美食
幽默
美体
文摘
 原创标签
时事 社会 财经 军事 教育 体育 科技 汽车 科学 房产 搞笑 综艺 明星 音乐 动漫 游戏 时尚 健康 旅游 美食 生活 摄影 宠物 职场 育儿 情感 小说 曲艺 文化 历史 三农 文学 娱乐 电影 视频 图片 新闻 宗教 电视剧 纪录片 广告创意 壁纸头像 心灵鸡汤 星座命理 教育培训 艺术文化 金融财经 健康医疗 美妆时尚 餐饮美食 母婴育儿 社会新闻 工业农业 时事政治 星座占卜 幽默笑话 独立短篇 连载作品 文化历史 科技互联网
 发布位置
广东 北京 山东 江苏 河南 浙江 山西 福建 河北 上海 四川 陕西 湖南 安徽 湖北 内蒙古 江西 云南 广西 甘肃 辽宁 黑龙江 贵州 新疆 重庆 吉林 天津 海南 青海 宁夏 西藏 香港 澳门 台湾 美国 加拿大 澳大利亚 日本 新加坡 英国 西班牙 新西兰 韩国 泰国 法国 德国 意大利 缅甸 菲律宾 马来西亚 越南 荷兰 柬埔寨 俄罗斯 巴西 智利 卢森堡 芬兰 瑞典 比利时 瑞士 土耳其 斐济 挪威 朝鲜 尼日利亚 阿根廷 匈牙利 爱尔兰 印度 老挝 葡萄牙 乌克兰 印度尼西亚 哈萨克斯坦 塔吉克斯坦 希腊 南非 蒙古 奥地利 肯尼亚 加纳 丹麦 津巴布韦 埃及 坦桑尼亚 捷克 阿联酋 安哥拉