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Dewpoint Therapeutics今日宣布与田边三菱制药株式会社（MTPC）达成战略研究合作协议，双方将共同推进Dewpoint的一款在研TAR DNA结合蛋白43（TDP-43）靶向小分子凝聚体调节剂（c-mod），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者。
凭借其在凝聚体生物学领域的独特专长，Dewpoint发现了能够解决TDP-43错位问题的一种小分子药物。TDP-43是一种关键的剪接因子，与多种神经退行性疾病密切相关，并且是超过97% ALS患者的核心病理特征之一。TDP-43在无膜细胞质结构中的异常积累会导致ALS患者的神经元功能受损，这些异常结构被称为生物分子凝聚体（biomolecular condensates）。
通过高通量筛选技术，Dewpoint发现了一种能够缓解病理性TDP-43凝聚体的c-mod。这种小分子药物通过选择性分离TDP-43并恢复其在细胞核中的正确定位，同时维持正常的细胞应激反应，从而纠正这种导致疾病的凝聚体功能障碍（即“凝聚体病”）。这一疗法不仅恢复了TDP-43的正常剪接活性，还显著改善了神经元健康，并在动物模型中改善了多种与ALS相关的关键生物标志物。
▲Dewpoint Therapeutics管线图（图片来源：Dewpoint Therapeutics公司官网）
根据协议条款，Dewpoint将获得预付款，并有资格根据特定的近期研究和开发目标获得里程碑款项。在达到这些里程碑后，MTPC将获得独家选择权，并对该项目进行全球范围的临床开发和商业化，该合作的总交易金额最高可达4.8亿美元。
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参考资料：
[1] Dewpoint Therapeutics and Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation Enter Research Collaboration to Advance Small Molecule Condensate Modulator for ALS. Retrieved December 4, 2024 from https://dewpointx.com/dewpoint-therapeutics-and-mitsubishi-tanabe-pharma-corporation-enter-research-collaboration-to-advance-small-molecule-condensate-modulator-for-als/
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