日前，CDE公开征求《阿尔茨海默病治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见。（阅读原文获取全文）
图片来源：CDE官网
阿尔茨海默病（AD）是一种中枢神经系统退行性疾病，以渐进性记忆障碍及认知功能丧失伴日常生活能力下降和行为改变为特征，是全球面对的重大公共卫生领域疾病之一。根据国际阿尔茨海默病协会发布的《世界阿尔茨海默病2021年报告》，全世界约有4100万AD患者。有文献报道我国60岁及以上老年人群中约有983万AD患者。随着人口老龄化进程加速，AD发病率和患病率可能将逐年增加。
当前，阿尔茨海默病的发病机理尚未完全明确，且不同疾病阶段的临床特点、治疗目标、疗效评价等存在较大差异，使得该疾病领域治疗药物的临床试验设计和评价面临巨大挑战。AD的发病机理相关的假说包括：β-淀粉样蛋白（β-amyloid, Aβ）级联假说、tau 蛋白过度磷酸化假说、Aβ和脑血管异常的相互作用、神经炎症假说、氧化应激假说及遗传相关假说等，其中Aβ级联假说在药物研发中一直处于较为重要的地位。
传统的 AD 治疗药物主要为症状治疗药物，包括胆碱酯酶抑制剂和谷氨酸受体拮抗剂等，近年来获批上市的新靶点、新机制药物包括仑卡奈单抗和甘露特钠等，目前仍存在迫切的临床需求。
本指导原则旨在为AD不同疾病阶段的治疗药物临床试验提供技术建议，适用于化学药品和治疗用生物制品的药物研发。AD的精神行为症状通常被视为单独的适应症，必须进行单独的试验，本指导原则不适用该适应症的药物研发。
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