关于FDA 首次批准的 Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液的深度解析
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2024-09-12 15:00
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这是一篇真诚地因为看见/听见大麻素制药给世人带来的生命的改变而写下的文字。
这是一篇客观地基于所能找到/搜索到的上市公司发布的公告以及知名网站所发布的内容的梳理。这是一篇给在合法国家咨询大麻素制药剂量的有需要人士以及深度挖掘大麻素制药尝试提供的参考。这是一篇从使用Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液的患者和家人、从FDA的监管和支持、从GW & Jazz Pharmaceuticals 大麻素制药企业的不同角度所整理的话语。![]()
Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液怎样影响世人？4岁开始LGS的Cameron、Jon，19岁被确诊的Aaron，他们每天因为不停的癫痫发作受尽折磨，他们的父母家人也因为和他们一起经历整个过程，常常想尽各种办法却又无能为力而倍感煎熬。因为服用Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液，他们的发作不断减少，他们的生命发生了巨大改变，他们开始感觉到新的希望和力量和期待了。![]()
“每一天，我们都被Camoron和他的潜力所惊喜。这给我带来如此多的喜乐。”—— Camoron的爸爸“当你不需要担心下一次癫痫发作的时候，事实上你可以开始真正地活着。你可以终于放松一点儿，然后知道快乐是什么。”——Jon的妈妈“今天我们能够走到这里真的是我们前所未想的恩典。”——Aaron的爸爸Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液到底是什么？
一句话，EPIDIOLEX是治疗创新，是 FDA 批准的第一个也是唯一一个用于治疗 1 岁及以上患者与 Lennox-Gastaut 综合征 (LGS)、Dravet 综合征或结节性硬化症 (TSC) 相关的癫痫发作的处方 CBD。
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（图片及公众号封面宣传产品图均来源于Epidiolex产品官网，若有侵权请联系删除）
（图片来源于Epidiolex产品官网，若有侵权请联系删除）3
Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液的FDA审批史？
2018年6月25日，美国食品和药物管理局 FDA 发布新闻稿《FDA 批准第一种由大麻衍生的活性成分组成的药物，用于治疗罕见、严重的癫痫症》的那一天，几乎整个大麻世界都沸腾了！大麻素正式成药了，这真是大麻行业的历史性的新篇章！依据新闻稿文字，FDA批准Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液用于治疗两岁及以上患者（2021年）与两种罕见和严重形式的癫痫、Lennox-Gastaut 综合征和 Dravet 综合征相关的癫痫发作。这是第一个获得 FDA 批准的药物，其中含有从大麻中提取的纯化药物。这也是 FDA 首次批准用于治疗 Dravet 综合症患者的药物。![]()
2020 年 7 月 31 日，美国食品和药物管理局 FDA批准 Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液用于治疗一岁及以上患者与结节性硬化症（TSC）相关的癫痫发作。Epidiolex 之前被批准用于治疗与两种罕见和严重形式的癫痫相关的癫痫发作，即 Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 和 Dravet 综合征 (DS)。这是 FDA 批准的唯一一种含有从大麻中提取的纯化药物的药物。这也是 FDA 批准的第二个用于治疗与 TSC 相关的癫痫发作的药物。![]()
（图片来源于FDA官网，若有侵权请联系删除）
美国食品和药物管理局FDA是美国卫生与公众服务部下属的一个机构，通过确保人用和兽用药物、疫苗和其他人用生物制品以及医疗设备的安全性、有效性和安全性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂、电子辐射产品的安全和保障，并负责监管烟草产品。正如华尔街影响全球金融气息一般，美国FDA是世界各国相应卫生与健康机构的风向标和晴雨表！
Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液是如何使用的？
EPIDIOLEX 是一种液体溶液，每天口服两次以控制癫痫发作。它通常可以与其他药物一起服用。EPIDIOLEX 的剂量取决于患者的体重。EPIDIOLEX 以低剂量开始。一周后，可根据患者的反应和对药物的耐受能力每周增加剂量。（图片来源于Epidiolex产品官网，若有侵权请联系删除）“癫痫发作是共享的。现在希望也是。随着癫痫发作的减少，家庭终于有能力持续更久。发现服用 EPIDIOLEX 的真实人物的故事。您的结果可能会有所不同。”
Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液主要被批准用于哪些病症？Dravet 综合症是一种罕见的遗传病，在出生后的第一年出现，并伴有与发热相关的频繁癫痫发作（高热惊厥）。后来通常会出现其它类型的癫痫发作，包括肌阵挛性癫痫发作（不自主肌肉痉挛）。此外，可能会出现可能危及生命的持续癫痫发作活动状态，需要紧急医疗护理。患有 Dravet 综合症的儿童通常会出现语言和运动技能发育不良、多动和与他人交往困难。![]()
（图片来源于Epidiolex产品官网，若有侵权请联系删除）Lennox-Gastaut 综合症始于儿童时期。它的特点是多种类型的癫痫发作。Lennox-Gastaut 综合症患者在儿童早期开始频繁癫痫发作，通常在 3 至 5 岁之间。超过四分之三的受影响个体患有强直性癫痫发作，这会导致肌肉无法控制地收缩。几乎所有患有 Lennox-Gastaut 综合征的儿童都会出现学习问题和智力障碍。许多人还延迟了坐姿和爬行等运动技能的发展。大多数患有 Lennox-Gastaut 综合征的人在日常生活中需要帮助。“ Dravet 综合征和 Lennox-Gastaut 综合症患者所经历的难以控制的癫痫发作对这些患者的生活质量产生了深远的影响，”FDA 中心神经病学产品部主任 Billy Dunn 医学博士说。药物评价和研究。“除了 Lennox-Gastaut 患者的另一种重要治疗选择外，这是首次批准专门用于 Dravet 患者的药物，这将为照顾患有这种疾病的人的治疗方法提供重大且必要的改进。”![]()
（图片来源于Epidiolex产品官网，若有侵权请联系删除）TSC 是一种罕见的遗传疾病，会导致非癌性（良性）肿瘤在大脑和身体其他部位（如眼睛、心脏、肾脏、肺和皮肤）生长。TSC 通常会影响中枢神经系统，并可能导致一系列症状，包括癫痫发作、发育迟缓和行为问题，尽管该病的体征和症状以及症状的严重程度差异很大。TSC 影响约 6,000 人中的 1 人。Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液的有效性是如何研究的？Epidiolex 的有效性在三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验中进行了研究，涉及 516 名 Lennox-Gastaut 综合征或 Dravet 综合征患者。Epidiolex 与其他药物一起服用，与安慰剂相比，可有效降低癫痫发作的频率。Epidiolex 治疗与 TSC 相关的癫痫发作的有效性是在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中确定的，该研究的 224 名患者中有 148 名患者接受了 Epidelex。该研究测量了癫痫发作频率相对于基线的变化。在这项研究中，接受 Epidelex 治疗的患者在治疗期间癫痫发作频率的降低显着高于接受安慰剂（非活性治疗）的患者。这种效果在八周内就出现了，并且在整个 16 周的治疗期间保持一致。![]()
（图片来源于Epidiolex产品官网，若有侵权请联系删除）根据《受控物质法》（CSA），CBD 是附表 I 物质（计划改成附表3，历史要很快改写了），因为它是大麻植物的化学成分。为了支持这项申请，GW公司进行了非临床和临床研究，以评估 CBD 的滥用潜力。FDA 通过美国卫生与公众服务部准备和传输对 CBD 等受管制物质的医学和科学分析，并就 CSA 下的控制向缉毒署 (DEA) 提供建议，DEA需要做出调度决定。FDA 授予此申请优先审评资格。Dravet 综合症被授予快速通道资格。Dravet 综合征和 Lennox-Gastaut 综合征适应症均获得孤儿药资格。FDA 将 Epidelex 的批准授予 GW Research Ltd 。![]()
（图片来源于Epidiolex产品官网，若有侵权请联系删除）
Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液的临床数据？（LGS举例）EPIDIOLEX 在 14 周的治疗期间显著减少了 LGS 患者癫痫发作。每月癫痫发作*减少：10-mg/kg/天剂量：发作减少了37%；20-mg/kg/天剂量：发作减少了42%；相比在安慰剂组：发作只减少了17%。在另一项研究中，服用 EPIDIOLEX 的 20 毫克/公斤/天组患者的跌倒性癫痫发作每月减少 44%，而服用安慰剂的患者减少了 22%。使用 EPIDIOLEX，一些人可以免于癫痫发作。服用 EPIDIOLEX 20 mg/kg/天的人中有 4%（相比之下服用安慰剂的人中有 0%）报告没有癫痫发作。在另一项研究中，服用 EPIDIOLEX 10 毫克/公斤/天的人中有 4% 和服用 EPIDIOLEX 20 毫克/公斤/天的人中有 7%（相比之下，服用安慰剂的人中有 1%）报告没有癫痫发作。†与安慰剂 (3%) 相比，使用 EPIDIOLEX 10 mg/kg/天 (11%) 的 LGS 患者的跌倒性癫痫发作显著减少 3 倍以上。超过 500 名 LGS 和 Dravet 综合症患者参加了 3 项临床研究，这是迄今为止针对这些疾病的最大的安慰剂对照临床研究项目。即使在这些试验完成后，大多数人仍继续服用 EPIDIOLEX 一年多。EPIDIOLEX 临床试验包括通常使用 4-6 种抗癫痫药物失败的人。这些人当时通常还服用 3 种抗癫痫药物，但他们的癫痫发作仍未得到控制。EPIDIOLEX 最常见的副作用包括肝酶升高、嗜睡、食欲下降、腹泻、发烧、呕吐、感觉疲倦和虚弱、皮疹、睡眠问题和感染。（图片来源于Epidiolex产品官网，若有侵权请联系删除）
2022年3月1日，根据Jazz Pharmaceuticals 发布的销售数据，Epidiolex/Epidyolex产品净销售额在 2021 年为 4.636 亿美元，或以形式计算为 6.583 亿美元，在 21 年第四季度为 1.938 亿美元。在形式上，与 2020 年和 2020 年第四季度相比，这些净产品销售额分别增长了 29% 和 35%。与 21 年第三季度相比，21 年第四季度的净产品销售额受到了约 1800 万美元的有利影响，这与专业药房库存水平的暂时增加有关。这一增长的大部分在 22 年第一季度逆转，减少了 22 年第一季度的收入。22 年第一季度的收入百分比与 21 年第一季度相比实现了两位数的百分比增长，以及潜在需求的连续增长。2022年5月4日，根据NCV 新闻热线报道，Jazz Pharma 报告第一季度 Epidelex 销售额，与 2021 年同期相比，Epidiolex 的产品净销售额在 22 年第1季度增长 6% 至 1.579 亿美元。
（图片来源于Jazz Pharmaceuticals官网，
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Epidyolex 现已在五个主要欧洲市场中的四个市场推出并全额报销：英国、德国、意大利和西班牙，预计将于 2022 年在法国推出。Jazz Pharmaceuticals在欧洲推出方面取得了重大进展，21 年第三季度在西班牙、意大利和瑞士推出以及 22 年第一季度在爱尔兰推出。公司预计将在 1H22（2022年上半年） 启动 Epidelex 治疗癫痫的第 3 期关键试验，这是 Epidelex 的第四个目标适应症。
Jazz Pharmaceuticals继续加强 Epidelex 的 IP 耐久性。美国 FDA 橙皮书所列专利（US 11,207,292）于 2021 年 12 月授予，有效期延长至 2039 年。该专利涵盖 Epidiolex 中使用的植物衍生大麻二酚（ CBD ）制剂的组成，以及使用该 CBD 制剂治疗指定疾病。GW 带给Jazz Pharmaceuticals的新生命力？美通社于2022年3月1日发布Jazz Pharmaceuticals plc（纳斯达克股票代码：JAZZ）公布的2021 年全年和第四季度的财务业绩，并提供了 2022 年的财务指导。2021 年对 Jazz 来说是变革性的一年，收入首次超过 30 亿美元，实现推出五个关键产品的目标，为急需的患者提供创新药物。特别关键的事件是Jazz收购并整合GW制药公司，通过 Epidelex ®扩大了商业组合，增强了研发能力和人才，并增加了行业领先的GW大麻素平台。Jazz Pharmaceuticals董事长兼首席执行官Bruce Cozadd 说：“这些成就突显了 Jazz 在向创新型全球生物制药公司发展的过程中取得了重大进展。预计这些成就，加上扩大的能力和规范的资本配置，将推动可持续增长和提升价值，Jazz将继续专注于增加和多样化收入，投资于新疗法管道，并为患者提供创新疗法。”![]()
M.S.C.E.执行副总裁、Jazz Pharmaceuticals 全球研发主管、医学博士 Rob Iannone 说 , 通过对组织的投资以及 GW 计划和专业知识的增加，Jazz的研发生产力得到了加强，这使Jazz有能力在本十年结束前提供至少五个额外的新产品批准，这是 2025 年愿景的关键组成部分。
无论是患者和家人、抑或是FDA、还是GW & Jazz Pharmaceuticals，都因着Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液的出现，生命和生活发生了巨大的改变。开篇的Cameron、Jon和Aaron只是千千万万遭受癫痫折磨的缩影，他们不得不经历了癫痫，但是Epidiolex（大麻二酚）[CBD] 口服溶液帮助他们降低了发作，他们和他们的家人就可以感受到活着、感受到放松、感受到久违的快乐。
我们多数人蒙恩典并不需要经历癫痫，我们从来不需要担心下一次癫痫什么时候发作，我们难道不可以开始真正地活着吗？我们难道不可以放松一点儿，然后知道快乐是什么吗？我们难道不可以享受此时此刻的美好存在而灿烂地活着吗？（博士一如既往坚决反对娱乐大麻的合法化，大麻素制药带来的生命和生活的改变将持续关注！）
汉麻博士诚祝所有关爱我们的麻瓜们
身体健康，事事顺意，平安喜乐，幸福满满！
https://hightimes.com/news/study-finds-significant-increase-in-medical-cannabis-use-in-u-s/https://hightimes.com/study/study-cannabis-linked-with-higher-quality-of-life-in-chronic-illness-patients/ https://hightimes.com/business/cannabis-market-report-projects-industry-value-at-197-75b-by-2028/
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https://www.fortunebusinessinsights.com/industry-reports/cannabis-marijuana-market-100219
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