2024年诺贝尔生理学或医学奖授予了美国科学家维克托·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun），以表彰他们对于“miRNA 及其在转录后基因调控中的作用”的发现。
微小 RNA（miRNA）是一类长度约为20-24个核苷酸的非编码 RNA 分子。那么这个小东西，对我们医学有什么影响呢？
miRNA 对医学具有极其重要的意义和价值，主要体现在以下几个方面：
1. 疾病诊断方面：
- 生物标志物：miRNA 在不同疾病状态下的表达具有特异性。例如，在癌症患者的血液、组织或其他体液中，某些 miRNA 的表达水平会显著改变。因此，miRNA 可以作为潜在的生物标志物，用于疾病的早期诊断、病情监测以及预后评估。比如，miR-21 在多种癌症中高表达，可能成为癌症诊断的重要指标；miR-122 在肝脏疾病中具有特定的表达模式，可用于肝脏疾病的诊断。
- 辅助诊断复杂疾病：对于一些病因复杂、诊断困难的疾病，miRNA 的检测可以提供额外的信息。例如，在心血管疾病、神经退行性疾病（如阿尔茨海默病）等疾病中，miRNA 的表达变化与疾病的发生发展密切相关，有助于提高诊断的准确性。
2. 疾病治疗方面：
- 基因治疗的新靶点：miRNA 可以通过与靶 mRNA 结合，抑制其翻译或促进其降解，从而调控基因的表达。这为疾病的治疗提供了新的靶点。例如，在癌症治疗中，可以通过调节特定 miRNA 的表达，抑制癌细胞的生长、增殖和转移。针对 miRNA 的靶向治疗策略包括使用 miRNA 模拟物（增强特定 miRNA 的功能）或 miRNA 抑制剂（抑制特定 miRNA 的作用），从而纠正异常的基因表达，达到治疗疾病的目的。
- 个性化治疗：由于 miRNA 的表达具有个体差异，因此可以根据患者的 miRNA 表达谱制定个性化的治疗方案。这种个性化治疗可以提高治疗的效果，减少不良反应的发生。
3. 药物研发方面：
- 新药物的开发：miRNA 本身可以作为药物开发的对象。例如，研发针对特定 miRNA 的药物，调节其在体内的功能，从而治疗相关疾病。目前，虽然还没有基于 miRNA 开发的成熟药物上市，但相关的研究正在不断推进。
- 药物递送系统：miRNA 的研究也为药物递送系统的发展提供了启示。开发高效、安全的递送系统，将 miRNA 模拟物或抑制剂准确地递送到病变部位，是 miRNA 相关药物研发的关键。同时，一些现有的药物递送技术也可以应用于 miRNA 相关药物的研发，为药物的开发提供了新的思路和方法。
4. 基础医学研究方面：
- 深入理解疾病机制：miRNA 在生物体的发育、细胞凋亡、免疫调节等生理过程中发挥着重要作用。对 miRNA 的研究有助于深入理解疾病的发生发展机制，为疾病的预防和治疗提供理论基础。例如，研究发现 miRNA 与免疫系统的调节密切相关，这对于理解免疫相关疾病的发病机制具有重要意义。
- 探索新的治疗途径：miRNA 的发现揭示了基因调控的一个新维度，为医学研究提供了新的方向和思路。通过研究 miRNA 与其他生物分子的相互作用，可能发现新的治疗途径和方法，为攻克一些难治性疾病提供可能。
