2024 SAPA-DC 科学论坛会议回顾
美中药协大华府巴尔的摩分会（SAPA DC）2024年度科学论坛于5月11日在巴尔的摩Rita Rossi Colwell中心成功举办，主题为“当今时代的基因与细胞治疗”。论坛邀请了来自学术界、工业界和监管机构的 20 多名专家讲者，以一系列切合细胞和基因治疗领域前沿关键问题的主旨演讲和专题讨论，吸引了超过120 位行业与会者。
科学论坛由 SAPA-DC 主席Feng Liu博士宣布开幕，他的致辞强调了基因和细胞治疗进步的重要性，以及论坛在促进大华府巴尔的摩区域生命科学及行业交流方面的意义和作用。
中国驻美大使馆参赞Ming Lu博士受邀发表了欢迎辞，并强调了中美科研伙伴关系的重要性。
马里兰州商务部Matthew Cimino博士介绍了州商务部的生命科学办公室及其相关政策和服务情况，并强调了州政府为促进马里兰生命科学行业发展所建立的支持性生态系统。
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从实验室创新到临床开发
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SAPA-DC科学论坛的第一场主题研讨重点关注基因和细胞治疗的实验室创新及临床开发。
MedSurgPI的创始人，临床研究安全专家 Gerald Klein博士分析了细胞和基因治疗临床试验中严格安全方案的需求和结局路径，并回顾了过去临床试验中不良事件的案例研究，以及减轻这些风险的策略。
武汉大学教授、湖北省人民医院Yin Shen主任医师分享了视网膜疾病基因治疗的进展，并重点关注了旨在恢复视力的遗传性视网膜疾病的创新治疗方法。
UgeneX Therapeutics执行总裁Sijie Sun博士介绍了光遗传学基因疗法UGX-201的最新临床研究数据，并展望了其恢复晚期视网膜变性患者视力的潜力。
主题研讨的最后，由 BioTrialMed Boji 首席执行官Shengjun Zhang博士主持了专家讨论，邦耀生物首席执行官Biao Zheng博士和Tenaya Therapeutics副总监Huanyu Zhou博士作为特邀嘉宾发表了精彩的洞见。
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细胞和基因治疗监管环境
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论坛的第二场主题研讨重点关注细胞和基因治疗从 IND 走向商业化过程中的监管环境。
FDA生物制品评价与研究中心的高级医学审评员 Chaohong Fan博士深入介绍了肿瘤领域基因和细胞疗法的临床试验设计要点，并分析了临床研究终点、剂量探索研究、剂量限制毒性(DLT)、安全监测和研究终止标准等关键考虑因素。
贝克·麦坚时律师事务所合伙人Xin Tao律师介绍了美国《生物安全法案》(Biosecure Act)的最新情况。该法案提议禁止部分中国CRO/CDMO公司直接或间接与美国联邦政府往来，受影响的企业包括华大基因、华大智造、Complete Genomics、药明康德、药明生物等。
该主题的小组讨论由Pi Health高级总监Victor Liang主持，两位主题演讲者和Pi Health副总裁 Jin Zhang博士、DSciLab BD负责人Caiyong Yin博士和 SAPA-DC 主席Feng Liu博士参与讨论并回答了观众的问题。
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细胞和基因治疗的研究进展
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第三场主题研讨，细胞和基因治疗的进展，由 AAVnerGene 总裁兼首席执行官、SAPA-DC 副主席Daozhan Yu博士主持。
首次实现了人类细胞中的CRISPR基因编辑的斯坦福大学助理教授Le Cong博士，介绍了利用噬菌体中发现的新型重组蛋白进行无切割大基因插入的新工具，以及一种用于自动设计基因编辑实验、名为CRISPRGPT的新型 AI 大型语言模型 (LLM) 。
HopStem创始人兼首席执行官Jing Fan博士介绍了hPSC源性细胞疗法的新进展，以及其公司首创的人类iPSC源性前脑神经祖细胞疗法hNPC01的临床研究情况。
REGENXBIO副总裁Ye Liu博士和诺华执行总监Qiang Qin博士在专家讨论中，对2024年 ASGCT 会议相关的细胞和基因治疗的新进展进行了精彩的点评。
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病毒载体递送和制造工艺
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最后主题研讨关注病毒载体传递和制造工艺，由SAPA-DC 前任主席Charles Li主持。
Lonza 病毒载体研发负责人Bingnan Gu博士展示了其研发的Xcite AAV Stable Producer Cell Lines。这个次世代平台有望实现高质量、大规模 AAV 生产，并同时显着降低成本和工艺复杂性。
Thermo Fisher高级经理Chaoyan Liu博士介绍了其具有可扩展性、简化工作流程和高产量等优势的Gibco CTS AAV-MAX Helper-Free AAV 生产系。
uBriGene Biosciences创始人兼首席技术官Xiulian Sun博士以uBriGene CGT平台为例，阐述了慢病毒载体制造面临的挑战和创新解决方案。
OBiO Tech高级总监Hung Trinh博士与二位讲者一起参加了关于降低 AAV 载体制造成本策略及病毒载体制造的未来方向的专家讨论。
最后，SAPA-DC 候任主席Chuanwen Lu博士展望了 SAPA-DC 会员和伙伴的长期合作和协同发展的良好愿景，并邀请参加将于2024年10月份举办的SAPA DC年会和2025年科学论坛。
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会议赞助与支持
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SAPA-DC 介绍
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美中药协-大华府/巴尔的摩分会（SAPA-DC）得益于其得天独厚的地理优势，自成立以来已有大量中美两国的专业人才以及医药公司参与和关注我们的各项活动，在地区内逐渐积累了一定的号召力和影响力。大华府/巴尔的摩地区附近驻扎有FDA（美国药监局）、NIH（美国国家卫生研究院）、NIST（美国国家标准局）等政府机构，同时靠近约翰霍普金斯大学、马里兰大学、乔治城大学等等世界一流高等院校，是负责制订全美乃至全球医药政策的大脑和高级生物医药人才最为集中的地方，也是全球疫苗研究与开发的核心。其周边共有生物技术与制药企业300多家，包括阿斯利康、葛兰素史克、Novavax等知名跨国药企以及MacroGenics、Personal Genome Diagnostic等各个领域的生物技术新锐公司。美中药协-大华府/巴尔的摩分会每年会举办各色各样的活动，包括年会、科学研讨会、职业发展论坛、小型医药科研系列讲座、夏季野餐交流会、企业交流座谈会和创投大赛等等，已与地区内多家科研机构、医药公司以及顶级医药法规律所建立了良好的合作关系。我们的最终目标是成为美中药协旗下以中美药政法规对话和中美医药投资交流为特色的旗舰分会。
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编辑
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文字编辑：Victor Liang
微信编辑：Victor Liang, Wen Shi, Dengpan Liang
责任编辑：Feng Liu
