研发热点，市场火热
小核酸药物稳健的快速发展
近年来，小核酸药物成为生物制药企业的研发热点，小核酸药物专指靶向作用于RNA或蛋白质的一类寡核苷酸分子，包括反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、aptamer等。小核酸药物的成药性已经得到了持续验证，全球总销售额在2022年已经超过35亿美元，主要成药分子有反义寡核苷酸（ASO）与小干扰RNA（siRNA）。小核酸药物的成药机理为通过调控mRNA进而调控蛋白表达水平成药，目前较为成熟的靶向递送平台为肝脏递送。
小核酸药物从罕见病扩展到慢病
擎科生物小核酸药物解决方案
作为擎科生物的生物制造CXO业务中小核酸药物解决方案的重要布局，梓熙生物积累项目经验，服务涵盖序列设计、合成、筛选与验证服务等，建立了大规模寡核苷酸原料药生产线，可提供从μg~kg级的寡核苷酸合成服务，支持科研级至GMP级交付，满足客户完成临床前研究需求，具备中试和放大经验，为临床与商业化需求提供定制化服务与建议。
① 30 g ASO合成
② 多种修饰类型ASO合成
梓熙生物可提供高质量的ASO专用修饰合成服务，包括LNA、cEt、2'-O-C16、2'-MOE、2'-Ome、psiU、N1-psiU和硫代等多种修饰类型。
2'-MOE与硫代修饰ASO合成
2'-OMe与硫代修饰ASO合成
LNA与硫代修饰ASO合成
全硫代修饰ASO合成
③ 400 g CpG-ODN合成案例
④ siRNA产品支持用户的肺癌免疫联合治疗策略开发
双方将进一步推动双方在小核酸药物领域的业务协同，在特定靶点的RNA药物开发、定制化的化学修饰、大规模的化学合成、药物申报等方面深化合作，共拓市场，探索新的发展模式，为客户提供更高效、便捷、高性价比、高质量的小核酸药物解决方案。同时，双方探讨了病毒载体的包装、基因服务及科研转化模式，并将加深在病毒载体类产品业务领域的合作。
这次签约揭牌仪式不仅是双方合作的开端，更是擎科生物在小核酸药物递送领域的战略升级。面向未来，擎科生物与智慧绿洲将充分发挥各自优势，依托联合实验室，努力在小核酸药物递送研究领域取得突破性成果，携手推动小核酸药物的临床应用和产业化进程，更好的服务生命大健康产业高质量发展。
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