首先要跟大家建立的理念是，儿童白血病是值得治疗的疾病，值得我们努力。先说几个概念，我们总说的五年生存率，不是说患儿只能活五年。这五年怎么算呢？是从骨穿报告确诊的那一天算起，不是治疗结束。那生存率是个什么概念？我们可以理解为患儿通过考核的通过率。通过率一般是什么情况呢？咱们拿儿童白血病中最常见的类型（约占儿童白血病的70%-80%）——儿童急性淋巴细胞白血病举例，看看这幅图，它的生存率从20世纪70年代的10%，到现在已达90%。这也是实实在在我们国人自己的水平。
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生存率图表
此外，这些年来通过大家的努力，儿童白血病的治疗费用也不再是天文数字，有越来越多的医院组建了儿童白血病科，也有儿童白血病医生的专科培训，让更多的患儿就近就能获得治疗机会。
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儿童白血病也分急性和慢性，在儿童时期，急性多见。在急性白血病中，又以急性淋巴细胞白血病、急性早幼粒细胞白血病、急性髓系白血病为主。这三类其实就是大家常说的急淋和急非淋，急非淋也叫急性髓系白血病。急性淋巴细胞白血病（简称ALL），还可以按照免疫细胞的类型分为B细胞型和T细胞型，B细胞型很常见，且预后较好。白血病的最终诊断至少需要2个月的时间，因为最终的诊断是需要包括危险度分层的，也就是孩子究竟是属于低危组，中危组，还是高危组，不同的危险度分层对应的治疗强度是不一样的。急性早幼粒细胞性白血病（也就是人们熟知的M3），分为低危和高危，也是预后最好的儿童白血病类型。但预后好不等于就没有死亡风险，M3初诊1个月时有较高的出血风险，从而也成为了初诊时死亡风险最高的类型。急性髓系白血病（简称AML，非M3），目前它的诊断就是AML+特征性融合基因，而不再像以往具体分类到M0/M1/M2/M4/M5/M6/M7，因为有的时候是分不了那么清楚的，治疗方案都属于AML。还有一些少见的白血病，如果孩子的诊断是这类，就跟医生一起迎接挑战，攻克难题。最后说一下，为何我们要搞清楚白血病的类型——因为不同的类型治疗方案不同，对于化疗药物的敏感性不同，所以要根据不同类型制定治疗方案，这就是肿瘤的个体化治疗。
儿童白血病有三大治疗手段：化疗、免疫治疗、造血干细胞移植。当今白血病生存率的提高，得益于新药的研发、造血干细胞移植技术的完善等等。但对于初诊患儿，依旧是首选化疗，根据随后出来的基因、危险度分层、MRD（微小残留病）的变化及患儿实际病情，再进行治疗方案的调整。适合的才是精准治疗。不是所有的白血病类型都需要移植，即使需要移植，前面也需要先化疗。化疗就像是打扫脏屋子，屋子打扫不干净，就是把好细胞种进去，也不一定能种活。下面这三张图展示了儿童白血病最常见的三大类型通过化疗治疗的效果：ALL的生存率高达90%，M3生存率近乎100%，AML也进步到70%。总的来说80%~90%的患儿能够通过化疗治好，但是仍有难治和复发的患儿需要我们去救治，这也是我们一直努力攻克的难题。这里要说一点，每个中心用的方案可能不完全一样，但是经典的化疗药物就是那几种，预后各大中心也相差不大。还要提醒家长一点，化疗药物有很多种形式，有口服的，有静脉的，有皮下或肌肉注射的。一定不要忽视口服的药物，很重要，家长一定要清楚哪个阶段用啥药，不要漏服。目前在化疗药物的研究上几乎要达到极限，所以也在寻求新的手段，比如免疫治疗。这类患儿并不多见，具体情况具体分析。一旦孩子属于这一种，还是要认真听从医生的建议，不要错过清除坏细胞的最佳机会。造血干细胞移植是我们可以选择的顶级武器了。随着医学进步，我们的造血干细胞来源不再仅仅是同胞全相合，素不相识的爱心捐髓人士。现在还有父母、相合点数可以的兄弟姐妹、自存脐带血或者公共脐带血库等等。一旦启动移植，部分患儿是需要抢时间的，再生一个是来不及的，即使再生一个配上全相合的概率也仅有1/4。自存脐带血也得经过移植专家评估，有的时候也可能不适合。父母至少半倍体，够用了。供者来源解决了，那么移植时机呢？其实我们的方案中都有规定，能筛选出需要及时移植的患儿，不要等到万不得已的时候强移。这里也不是否定强移，如果真的是难治的白血病，该强移就得强移，不然就没有机会了。这个时候我们得追求活下来，只要活下来才能有机会。![]()
治疗期间要做什么
孩子一进病房，就要面对各种各样的检查，比如骨穿、腰穿、采血、化验等等。为了诊断，为了治疗，为了评价治疗效果，为了及时发现副作用，这些检查都是必须的。我们为了减少输液对血管的损伤，方便采血化验，还需要做PICC或者输液港。化疗也是必不可少的，我们经常会见到化疗的孩子会恶心、呕吐，这是为什么呢？因为化疗药物会杀伤生长更新快的细胞，所以化疗后黏膜就会受损，就会出现胃肠道蠕动的改变，进食后，胃肠蠕动的慢了，不好消化了，就会恶心、呕吐、便秘、腹泻、溃疡等等。那么所有的化疗的孩子都会出现这样的副反应吗？不全是。比较小的孩子耐受会好些，大孩子反而会重些。但是家长要注意，一定不要暗示他们，暗示造成的呕吐也是很严重的。
化疗就像是大炮，坏的好的一起杀，所以会贫血，会出血、会感染。要说明一点，家长们不要认为不感染的话就效果不好。只要治疗就会有感染的风险，但不是百分之百会感染，再说感染不是好事，可能会危及生命，增加花费，最重要的是孩子不舒服。我总跟家长打比喻，孩子的每次治疗就像游戏闯关，有固定障碍，也会有措手不及的情况。打过游戏的人都知道，这个时候需要提高警惕，做好攻略，满血上场。如果孩子出现治疗效果差或者复发的，请耐心听医生的方案调整，家长可以去专业的医院找权威的主任医师进行咨询。让我们一起努力，携手护孩子们周全。祝愿我们的孩子早日康复！
课程讲师 | 赵贝贝
中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）
儿童血液病诊疗中心 主治医师
课程助教 | 左佳
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