本文转自：医学进行时
孙晓东，主任医师，教授，国家杰出青年科学基金获得者、教育部长江学者特聘教授。从医三十载，始终恪守“行医不求闻达，鞠躬惟愿济世”之初心，以坚忍不拔的意志，全力以赴地默默耕耘。用“人文情怀”奉行医者仁心，用“工匠精神”呵护患者光明。他先后担任国际多中心临床中国leading PI及中国多中心等临床试验共27项；作为项目负责人主持科技部“十四五”重点研发、“十三五”重大新药创制、“973”课题和“863”重点项目、国自然重点、联合重点、国家杰青、国家基础科学中心项目等13项国家级项目；在Sci Transl Med、Nature Medicine、Ophthalmology、JAMA Ophthalmol等发表SCI收录论著228篇，其中通讯/共同通讯发表136篇，总IF=1560分；以通讯作者在中文核心期刊发表论著87篇；主持及参与制定临床指南、路径、专家共识等8项；获批中国发明专利12项，其中6项成功实现转化。先后荣获国家科技进步奖二等奖、上海市科技进步奖一等奖、教育部科技进步奖二等奖等国家及省部级科技奖13项 。入选“国家卫生健康突出贡献中青年专家”、国家八部委“国家百千万人才工程”国家级人才、教育部“新世纪优秀人才”、上海市领军人才等十余项人才计划。获全国“五一劳动奖章”、上海市“先进工作者”、“上海市十佳好医生”、“上海工匠”、“中国人民好医生”、中国“白求恩式好医生”等诸多殊荣。
孙晓东始终致力于致盲性眼底病临床诊治与转化研究，在全球两大致盲性眼病——年龄相关性黄斑变性（AMD）诊治、遗传性眼病创新药物研发上取得突破：
1、2007年与国内通道一起在中国率先开展抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗黄斑变性等新生血管性眼病，在Ophthalmology、JAMA Oph、Retina等发表系列研究论文，发现PCV新特征及复发关键影像标志物，更新国际指南，参与了一系列指南的制定，挽救数百万中国AMD致盲患者。在临床研究同时，深入探索抗VEGF“抵抗机制”，提出“抗VEGF联合抗补体”全新治疗理念，作为科技部首席科学家，联合信达生物成功研发全球首款原创双靶点新药，成果发表在Sci Transl Med、Am J Oph等顶刊上，被Science及Sci Transl Med官网首页重点推荐，Nature Review发表专题述评，目前进入III期临床，有望攻克AMD耐药瓶颈。
2、基因治疗技术是美国限制“卡脖子”技术，2013年孙晓东率领团队率先开展自主研发针对遗传性视网膜病变的基因治疗药物，建立了基于类器官基因药物筛选和研发体系。在10年筚路蓝缕的创新之途中，孙晓东带领团队建立以临床疾病为需求的基因治疗研发体系，突破关键基因治疗技术壁垒，实现 “从0 到1”的突破，建立了一整套符合国际规范和中国人群特点的遗传性视网膜疾病临床诊疗规范、临床研究评价体系及和第一个“前院后厂”模式的配备院内细胞和基因产品的GMP中试车间的药物研发体系。并于2021年6月成功开展中国首例IRD基因治疗，同年12月又完成中国首例AMD基因治疗，标志着基因治疗从罕见病走向常见病的技术成熟。连续在Nat Biomed、Nat Commun、Natl Sci Rev发表重要论文20余篇，获国家发明专利12项， 6项成果实现转化，成为上海市卫生科技成果转化示范案例。先后牵头制定4项中国专家共识，规范基因治疗临床试验开展。开拓了全新治疗技术领域，使原本为“绝对盲人”的遗传眼病患者，有了“治愈”的手段和希望。
3、作为我国眼科学界的中青年专家，孙晓东在聚焦致盲性眼病的科研和临床研究之余，致力于关爱贫困人群的眼健康。作为发起人筹款1000万，创建了“永达眼健康公益基金项目”，开展“上海光明行”等扶贫项目，深入四川藏区、宁夏、西藏、遵义等少数民族地区开展义诊复明手术等，该基金已累计资助2500名贫困眼病患者，以实际行动践行“视觉2030”健康宣言以改善患者因病致盲、因病致贫的社会问题。他用一生的坚守为患者呵护眼前的“曙光”，用医者仁心和精湛医术以造福患者，为构建和谐社会添砖加瓦。
采访中孙晓东感谢吴阶平医学基金会和眼科同道给予的这份殊荣，这不仅是对个人的肯定，更是对整个团队、对中国眼科领域的认可和支持，离不开全国眼科同道一直的支持与帮助。孙教授回顾从事眼科临床工作30余年，一路得到三位老师张皙教授、Dr Rosenfield和许迅教授倾力培养，他们不仅是职业生涯的领路人、指导者，更是个人前进的榜样和动力，老师们的专注和格局，引领不断开拓创新、追求卓越。成长过程中不仅有上海市一医院和眼科平台的同事们的支持鼓励和帮助，更有团队老师和一届又一届同学们所有人的付出，是团队在每一个细节上的努力和执着。孙教授回忆道第一位接受抗VEGF治疗的患者和接受基因治疗的患者，是每一位病人的信任和付出，才使得医学有了突破。
附：
吴阶平医学奖是在国家卫生健康委员会支持下，获得科技部批准的我国医药卫生领域的高级别奖项。吴阶平医学奖授予促进中国医学科学技术进步，为我国医疗卫生事业发展做出杰出贡献的个人。吴阶平医药创新奖主要奖励年龄在59周岁以下，在医学、药学研究和应用领域取得重要创新性成就的优秀中青年医药工作者4-6人。经过初审、终审、公示，2024年度共评选出吴阶平医学奖获奖者2名，吴阶平医药创新奖获奖者6名。
值班审核：CQY
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