RNA治疗为多种疾病提供了有前途的新疗法，这些治疗包括通过触发患者免疫系统来预防感染的预防性疫苗和用于治愈特定疾病的治疗性疫苗/药物。
在COVID-19疫情之前，mRNA疫苗已经被研究用于流感、寨卡病毒、狂犬病和巨细胞病毒（CMV）等传染病的预防性疫苗。
但预防传染性疾病不是mRNA的全部使命，mRNA正在被用于癌症免疫疗法、传染病和慢性病等治疗性药物的开发。
与质粒DNA相比，mRNA不需要递送到细胞核中，也没有插入诱变的风险。但同时由于mRNA亲水性强，容易被降解，mRNA递送是一个难题，也成为各公司主攻的核心技术。
作为递送领域的领导者和创新者，
Polyplus为您提供全面的
mRNA递送解决方案！
体外转染
对于原代细胞、神经元和悬浮细胞等通常难转染的细胞，可以使用jetMESSENGER®通过高效的mRNA转染进行基因表达。
1.出色的转染效率：mRNA转染优于DNA转染效率
2.对细胞及其温和：维持良好的细胞活率
3.对多种难转染细胞有效：适用于缓慢分裂的处于静止期的原代细胞/干细胞
4.适合众多应用：可用于基因表达，CRISPR基因编辑，iPSC诱导和其他应用
效率高于主要的DNA转染试剂
jetMESSENGER®转染效率优于主要的DNA转染试剂竞争者。按照厂商建议条件在不同细胞中转染编码eGFP的mRNA (5meC, pseudo-uridine, Trilink™) 或DNA。转染24小时后用FACS检测转染效率。
相比于其他mRNA转染试剂，
其在难转染细胞中更高效
jetMESSENGER®相比主要竞争者有更高的转染效率。在不同的难转染细胞系中按照厂家建议条件使用jetMESSENGER® or Lipofectamine® MessengerMAX™转染eGFP mRNA (5meC, pseudo-uridine, Trilink™)。转染24小时后用FACS检测转染效率。
适用于多种细胞系
jetMESSENGER®可以在各种细胞系中达到出色的转染效率, 包括贴壁细胞，肿瘤细胞系和敏感的原代细胞和神经细胞，同时也非常适合成纤维细胞和干细胞中的重编程实验。
jetMESSENGER®在多种细胞类型中达到高转染效率。
对细胞极其温和
不需要进入细胞核达到高效表达，jetMESSENGER®可以转染静止和分裂缓慢的细胞。并且转染过程温和，细胞可以保持极高的活力，且细胞形态得以维持。
jetMESSENGER®提供比DNA转染更好的细胞活率和更高的蛋白表达。
相较于其他递送系统，脂质纳米粒（LNP）有很多优势，比如包封效率高，细胞毒性和免疫原性低等。但目前的LNP靶向组织主要局限于肝脏，容易在肝脏中聚集。
作为递送领域的创新者，Polyplus开发了一系列用于LNP配方的阳离子——LipidBrick®。这些活性脂质可以保护mRNA分子，并在LNP的转染效率方面发挥重要作用。与基于可电离脂质的LNP相比，更多的mRNA可以被输送到肺和脾脏，减少肝脏中的累积。
01
LNP 定性测试
使用编码荧光素酶的mRNA来测试几种LNP配方。Polyplus cLNP配方(包含LipidBrick®IM21.7c) 的选择取决于三个参数：粒径，Zeta电位和包装效率。 通过与使用Dlin-MC3-DMA（可电离脂质）的LNP相比, 调节活性脂质、结构脂质和调节组分之间的比例，Polyplus成功找到了一个具备可接受的纳米颗粒尺寸(<200nm)、阳离子总电荷（约20mV）和100%mRNA封装效率的LNP配方。
Polyplus cLNP特性。A：颗粒大小，in vivo-jetRNA®+使用推荐操作方法或者LNP在室温条件下和250μg/ml mRNA形成复合物一小时后使用动态光散射（DLS）测量。B ：Zeta电位，in vivo-jetRNA®+使用推荐操作方法或者LNP在室温条件下和250μg/ml mRNA形成复合物一小时后，使用电泳光散射（ELS）测量。C：使用in vivo-jetRNA®+或LNP包装mRNA（编码荧光素酶）的效率，使用RiboGreen试剂盒分析。
02
效率和生物分布
LNP特性会影响递送效率和器官的靶向性。通过修饰脂质结构（即脂质体或脂质纳米颗粒）和颗粒的总电荷，我们可以在小鼠中通过全身注射来调节核酸的生物分布。使用可电离脂质形成的LNP主要靶向肝脏，而使用阳离子脂质（LipidBrick®IM21.7c）形成的LNP主要靶向肺和脾脏。
使用LipidBrick®IM21.7c形成的LNP通过IV注射将mRNA有效递送到不同的器官。使用in vivo-jetRNA®+或LNPs通过静脉注射（眼眶注射）将编码荧光素酶的mRNA注射到小鼠中。mRNA用量为7.5μg mRNA/小鼠。注射后24小时评估荧光素酶表达。
03
为肝脏以外的靶点提供了新选择
LipidBrick®文库由创新的专有的基于imidazolium的阳离子脂质组成，用于LNP配方。围绕基于imidazolium的极性头进行化学结构的调整使得LNP具有不同的特性，包括不同的效率和生物分布。使用LipidBrick®产品组合, 将LNP的使用扩展到肝脏以外，根据您的治疗应用来筛选和定制最适合的脂质。
使用LipidBrick®库中的不同脂质配方的LNP的生物分布不同， 某些对肺和脾表现出特别高的趋向性，而减少了在肝脏中的表达。LNPs的配方基于经过优化的包含IM21.7c的Polyplus cLNP，简单地将其中的阳离子脂质置换成库中的其他脂质）
体内转染
in vivo-jetRNA®+转染试剂是一个高效、稳定和安全的mRNA递送系统，可实现100% mRNA包装，媲美LNP递送。
即用型配方减少了制剂步骤，不需要制剂设备，in vivo-jetRNA®+/mRNA脂质体溶液只需两步制备。脂质体大小在不同mRNA浓度下（从低到高）保持稳定。
它的应用包括预防性疫苗、mRNA治疗（癌症治疗、罕见疾病等）和基因编辑。独特之处是能够在各种模型中全通过身注射途径靶向多个器官，而非仅限于肝脏。
1.高效：100%的mRNA包装能力，可媲美LNP递送效率
2.省时：即用型试剂，不需要制剂设备
3.稳定：脂质体在不同 (低/高) mRNA浓度下保持稳定
4.通用：通过不同的给药途径目标任何靶器官/ 组织
5.安全：保持动物和器官的健康
01
100% 的mRNA包装能力，
可媲美LNP递送效率
in vivo-jetRNA®+表现出100%包裹mRNA的惊人能力（A），从而产生有效的基因表达，可与目前作为疫苗开发金标准的脂质纳米颗粒相媲美（B）。
in vivo-jetRNA®+可以100%包装mRNA带来高效的mRNA递送。A:使用凝胶电泳(agarose gel)分析 mRNA alone (lane 1) 和完全被in-vivo-jetRNA®+包裹的mRNA (lane 2) B:编码Luciferase的mRNA使用in vivo-jetRNA®+或Dlin-MC3-DMA LNP通过iv注射进小鼠。注射后24小时分析Luciferase的表达。
02
通过不同的给药途径目标任何靶器官/组织
给药途径的选择带来不同的mRNA生物分布。in vivo jetRNA®+介导的mRNA递送可通过腹腔注射在多个器官中表达，特别是在免疫反应中起主要作用的脾脏和淋巴结中，但也在肺、肝、胰腺和子宫等其他器官中表达。
通过不同给药途径，in vivo jetRNA®+可以有效地将mRNA递送到不同的器官。编码荧光素酶的mRNA通过不同的给药途径。A:腹腔（IP）和B:肌内注射（IM）使用in vivo jet RNA®+注射到小鼠体内。24小时后检测荧光素酶的表达。
作为递送领域的领导者和创新者，Polyplus在活体转染方面具有丰富的经验，其基于阳离子聚合物的转染试剂，天然的低毒高效和便利性使之成为从体外转染到体内核酸递送的理想工具。
2001年推出的in vivo-jetPEI®，已有超过700篇参考文献，并被用作几个药物开发项目的递送载体。
in vivo-jetPEI®是非常先进的活体转染试剂，可以安全有效地在任何动物模型中递送DNA、mRNA、si/miRNA和其他类型的核酸。可用于体内基因功能研究，癌症研究和免疫/疫苗。
01
多元化:
可用于任何动物模型和各种核酸类型
in vivo-jetPEI®可在任何器官或组织中，通过基因过表达或者基因抑制的方法进行基因功能研究。它可以在任何动物模型中递送各种类型的核酸。已有大量文献证明了在不同动物模型中各类核酸的成功递送。
in vivo-jetPEI®可以通过全身和局部注射目标多种器官。注射途径在很大程度上决定了靶器官。
例如，在静脉注射时，in vivo-jetPEI®递送的DNA主要在肺部表达，也在肝脏、胰腺、肾脏、脾脏、膀胱、心脏和动脉中表达。而腹腔注射，基因在卵巢、胰腺、膈肌、子宫和胃中表达。为了实现器官特异性基因表达，可以结合细胞特异性启动子和局部注射途径，达到在特定器官/组织中的基因表达。
小鼠中使用in vivo-jetPEI®通过全身注射进行核酸递送的靶向器官
02
使用便捷：两步法操作
和体外转染类似，核酸和in vivo-jetPEI®混合后，直接注射到动物体内。
in vivo-jetPEI®protocol in mice
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质量等级
in vivo-jetPEI®有研发级用于基础研究和实验验证，PC级可用于临床前生物分布和毒理研究，GMP级in vivo-jetPEI®是最高质量等级的，符合人体临床试验的质量要求。
Polyplus-transfection®是一家专业的生物技术公司，专注于为生命科学研究、体内转染、生物制品制造以及细胞和基因治疗的客户提供创新的核酸递送解决方案。
Polyplus-transfection®拥有近20年的转染经验，所开发的转染试剂可满足处于各个阶段的客户，从初期的工艺流程开发，到临床前研究以及临床试验以及商业化。
基因有限公司作为Polyplus全国一级代理，为您提供专业的产品与服务！
欢迎添加产品专员了解更多！
