一款新药到上市使用必须经过药物临床实验，临床实验也是药物研究的一个非常重要的科学手段。许多患者和家属对药物临床试验的了解不足，甚至存在误解。药物临床试验是科学严谨的新药开发过程中不可或缺的一部分。通过临床试验，才能验证新药、新疗法或新器械的安全性和有效性，并最终批准上市，造福患者。今天来科普一下药物临床实验的一些基本知识，大家一起来看看吧。
01
新药是指尚未获准上市销售的药物，具有创新的结构、新增适应症及显著临床应用价值。
新药的研发通常针对未满足的临床需求，具有明确药理作用和潜在疗效，是解决医学难题的重要工具。
02
1. 定义：药物临床试验是在人体中进行的系统性药物研究。
目标：验证药物的安全性、有效性，并研究药物的吸收、分布、代谢、排泄等药代动力学过程。
2. 临床前研究：确保药物在人体试验前的安全性和初步有效性。：确定药物的作用机制和靶点。评估药物的急性毒性、慢性毒性、致突变性等。通过动物试验观察药物的疗效和安全性。
3. 临床实验申请：包括临床试验方案、非临床研究数据（如毒性、药理）等。通常由药监部门（如中国的国家药监局）负责审批，确保试验的科学性和伦理合规性。
4. 临床试验的四个阶段：
4.1. I期临床试验：评估安全性、耐受性及药代动力学。对象：健康志愿者或者少量特殊情况的患者。特点：规模小，时间短；
4.2. II期临床试验：初步评估疗效和安全性，确定最佳剂量和给药方案。对象：目标患者群体。特别：规模扩大，初见药物效果；
4.3. III期临床试验：通过大规模、多中心试验验证疗效和安全性，是新药上市申请的核心依据。
4.4. IV期临床试验：新药上市后的长期监测，收集广泛使用中的风险、效益数据，并发现潜在新用途。
03
1. 试验参与者在充分了解试验目的、内容、获益与风险后，自愿决定参加临床试验的过程。
知情同意保护了参与者的知情权和选择权，是确保伦理和合法性的关键。
2. 知情同意过程：①医生义务：用通俗语言介绍试验信息（如流程、药物性质、可能风险与获益、检查安排等）。②参与者权利：自由选择参加或退出，随时提问并获得解答。③证明文件：知情同意书，记录参与者自愿决定的过程。
04
1. 风险：①不良事件：试验用药引发的所有医学异常，未必与药物相关。②不良反应：与试验用药直接相关的医学异常。③参与者责任：发现身体不适需及时报告研究者，由专业人员评估和处理。
2. 获益：主要潜在好处：①接触未上市新药，可能获益于新疗法。②绝大多数临床试验免费提供药物和相关检查。③在权威医院接受更多专业医生的关注和护理。
05
1. 筛选期：知情同意书签署、病史调查、入组标准评估。
2. 给药期：参与者按方案接受试验治疗，定期检查和病情评估，研究者记录数据并及时处理不良事件。
3. 随访期：给药结束后进行出组检查，部分试验可能延长随访观察安全性和疗效。
试验者应按时服药、不擅自用其他药物、如实反馈身体状况、填写“日记卡”、定期随访。参与者的积极配合是确保试验顺利进行、数据可靠性的基础。
公众号内回复“ADC”或扫描下方图片中的二维码免费下载《抗体偶联药物：从基础到临床》的PDF格式电子书！
公众号已建立“小药说药专业交流群”微信行业交流群以及读者交流群，扫描下方小编二维码加入，入行业群请主动告知姓名、工作单位和职务。
