十二名患者接受干细胞治疗!外媒报道:35岁女护士在一年内告别胰岛素

学术   2024-08-29 11:21   吉林  


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近日,《华盛顿邮报》报道了Amanda Smith的故事。这位35岁的护士多年患有1型糖尿病,一直依赖胰岛素维持生命。


2023年2月,她接受了一项革命性的干细胞疗法。医生将实验室培养的胰岛细胞移植到她体内,几个月后,她便不再需要依赖外部胰岛素



干细胞具有形成身体任何细胞或组织的非凡能力,科学家们长期以来一直梦想利用其再生能力来修复疾病或伤害造成的损害。


Smith是12名接受治疗的患者之一。据美国糖尿病协会6月份会议公布的数据,临床试验中11名患者显著减少了胰岛素使用量或完全停止使用


尽管Vertex制药公司开发的这种疗法仍处于早期阶段,但许多专家认为这是一个重大进步,前景可期。



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一条曲折的前进道路

糖尿病治疗的早期尝试始于1966年的全胰腺移植,但这对大多数患者来说并不实用。随后,科学家们转向研究胰岛细胞移植。

James Shapiro医生在20世纪80年代开始研究这一方法。经过多年努力,到2000年,他的团队成功地让七名患者通过胰岛移植停止使用胰岛素。这一突破被称为埃德蒙顿方案。

然而,这种方法也面临挑战。患者常需要重复移植,多数人最终仍需使用胰岛素。免疫抑制药物带来的风险和胰岛供应有限也是问题。 


研究人员转向干细胞研究来解决细胞供应不足问题。胚胎干细胞可发育成各种身体组织,包括产生胰岛素的胰岛细胞。理论上,科学家可以大量生产这些细胞,并更好地控制质量。

哈佛大学生物学家Douglas Melton在儿女被诊断出1型糖尿病后,开始研究胰岛素产生细胞的发育过程。Melton发现,引导干细胞成为特定类型的细胞需要精确的步骤。他的实验室经过二十年努力,开发出了一个"六步教育过程"。

Felicia Pagliuca被使用细胞本身作为治疗方法的想法所吸引,加入Melton实验室。他们通过实验,最终找到了正确的方法来培养产生胰岛素的细胞。

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我的生活已经被彻底改变

多年来,Amanda Smith和她的丈夫常常在深夜被刺耳的声音惊醒,那是她血糖异常的警报。她一直依靠药物和持续的警惕来维持生命,"你必须时刻关注病情,否则代价就是死亡。"

对Amanda Smith而言,糖尿病不仅是一种难以控制的疾病,它深深困扰着她的生活,更如阴霾般笼罩着她的未来。这种疾病的严重性在她家中已有切身之痛——她的一位家人因为糖尿病被迫截肢。

2023年情人节那天,医生将在实验室培养的替代胰岛细胞移植到Smith肝脏的供血血管中。到了8月,她已经不再需要注射胰岛素,她的新细胞正在源源不断地产生胰岛素。

"我感觉恢复正常了。"Smith说。


回顾过去一年的宁静生活,Smith感到惊喜不已。没有警报声打扰,她的生活发生了翻天覆地的变化。她的医疗团队也对这一令人振奋的进展深感欣慰。

为了使这种治疗变得更安全并能惠及更多患者,包括年幼的儿童,下一步是找到保护细胞免受免疫系统攻击的方法。

Vertex正在测试一种将细胞封装在生物工程装置中的方法。该公司还使用基因编辑技术使细胞对免疫系统不可见。由于免疫系统不会将这些细胞视为外来物,这可能会减少所需的免疫抑制剂剂量。

Smith感谢她的胰岛素泵让她活了下来,但她很高兴能将它放到厨柜的角落里。她不再需要围绕她的疾病来规划生活。

"我祈祷这能惠及每个人,"Smith说。"我的生活已经被彻底改变了。"


参考资料

华盛顿邮报



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