本刊文章 | 新质生产力赋能中药新药临床研究：现状、问题与展望

新质生产力赋能中药新药临床研究：

现状、问题与展望

1.1　处方组成及临床定位

随着AI、机器学习（machine learning，ML）、中药组学及网络药理学等技术的不断进步和多学科交叉融合，对中医古籍、现代文献及各类临床和非临床数据的深度挖掘与分析变得尤为关键。这种分析可以在发现或优化处方、实现精准临床定位等方面发挥关键作用，有助于缩短新药开发的时间、降低成本，并指导中药新药的研发。

清华大学李梢教授团队以“网络靶标”原创理论为基础，深入开展人工智能与网络药理学的交融研究，成功构筑了网络关系挖掘、网络目标定位和网络目标导航的方法框架，其中，“表型-细胞-分子-药物深度网络解析”算法作为核心专利，在整个研发系统中占据着核心位置。基于这一框架，该团队研制出了中西医药分子网络导航系统——基于网络靶标的药物网络药理学智能和定量分析（using network target for intelligent and quantitative analysis on drug actions，UNIQ）系统，已在处方精准定位和中药精准研发等领域展现了示范应用：利用UNIQ系统，该团队针对类风湿性关节炎等疾病的关键通路进行有效治疗药物的预测，并结合中医药理论与名老中医学术经验，在清络饮基础上优化开发了新处方加味清络饮。临床试验结果显示，加味清络饮在治疗类风湿性关节炎方面优于清络饮，且作用机制明确。

程京院士团队基于靶向转录组技术提出了一种全新的中药研发模式——以靶组方，依托现代AI技术和大数据支撑，建立了分子本草技术平台，构建了大规模药用分子功效数据库。这一技术平台结合了中药性味、归经及毒性评价等多方面因素，利用现代分子组学、文献文本挖掘和中药知识图谱技术，能够快速分析疾病与通路的关联，推荐出安全有效、作用机制清晰的方剂，从而实现了从疾病到作用通路再到中药组方的转化。在这一技术平台的指引下，该研究团队开发了治疗慢性心衰的中药新药黑黄赤珠饮，其中的君药黑种草子是通过平台大数据库分析筛选出的维吾尔族习用药材。目前，黑黄赤珠饮正在进行随机双盲安慰剂对照研究，其疗效有待进一步验证。

王喜军教授率先提出的中医方证代谢组学（chinmedomics）是一种符合中医药理论与特点的药效物质基础发现策略。该方法将中药代谢组学与血清药物化学相结合，利用代谢组学技术发现并鉴定证候的生物标志物，以此评价方剂的整体疗效。通过分析生物标志物与体内活性成分的关系，可以明确活性成分对标志物的影响，从而推荐潜在的药效物质基础，揭示方剂的药效物质及其作用靶点与通路。大量基于中医方证代谢组学的研究证实了该方法可有效地揭示中药复方药效物质基础及药效作用机制，并可能在药物疗效精准评价、临床精准遣药方面有应用前景。

此外，赵倩等利用AI结合生物网络优化了养血清脑制剂和逍遥丸组方。实验结果显示，改良后的养血清脑制剂在镇痛作用上与原方相当，而改良后的逍遥丸在改善抑郁症状方面表现优于原方。陈祺焘等基于生成式AI GPT-4开发了实时联网模型，该模型学习了《中华人民共和国药典》2020年版和《中药学》等内容，能生成与专家共识较为接近的处方。这些研究展示了AI在中药方剂优化和处方生成方面的潜力。

1.2　疾病诊断及人群筛选

疾病的精准诊断和目标人群的筛选对于中药新药的临床研究至关重要。传统中医诊断技术一定程度上依赖医生的经验和主观判断，存在证候信息无法溯源和证候判断无法标准化等问题。国家药品监督管理局于2018年发布的《证候类中药新药临床研究技术指导原则》中提倡制定中医四诊操作规范，鼓励引入计算机软件采集系统及舌诊仪、脉诊仪等设备。结合大数据分析、ML、深度学习等技术，以及传感器技术、高通量影像组学参数分析、注意力机制模型构建的智能辨病辨证模型，可显著提升中医诊断的客观化、标准化与智能化水平，为中药新药的临床研究提供更加可靠和高效的技术支持。

Wang等成功应用深度卷积神经网络构建齿痕舌智能识别模型，准确率超过90%，并且适应于多种照明条件下的图像捕获设备。封丽基于深度学习实现了高血压证型的舌象特征识别，分类准确率达76%。Kanawong等基于色彩空间的特征集提取慢性胃炎患者舌象的客观特征，并使用ML技术分析舌象特征对应的证候类型。范宝超基于ResNet-50网络结构，从“理、法、方、药”4个层次设计构建中医舌诊知识图谱，并构建了乳腺癌舌诊模型。Zhang等提出了一种基于图卷积网络的多通道特征融合方法，将2种不同的传感器捕获手腕脉搏信号的3个通道用于手腕脉搏诊断。王海龙等提出一种结合微控制器技术、传感器技术、数字信号处理技术、AI技术等的数字化脉诊仪，实现了脉象信息的数字化表示及通过ML算法进行脉象的识别和分类。王欣榕采用ML相关算法技术，结合中医虚实辨证方法构建了基于多维度脉搏波信号的血压及虚实证认知模型。

根据四诊数据，结合整体观和辨证论治理论，AI技术在数据挖掘、智能学习、决策等方面实现了综合信息化和智能化的中医诊断。Xu等使用多标签学习算法建立了一种中医冠心病诊断模型，对冠心病中医证候的识别率达到69.90%~89.77%。Liu等将基于深度学习的文本分类模型应用于晚期肺癌的中医治疗病历分类器构建，通过2种数据增强策略和模型融合方法进一步提升了模型表现，成功模拟了晚期肺癌等复杂病例中的中医证候分类及辨证诊断。Liu等采用深度学习和多标签学习构建了中医慢性胃炎的证候诊断模型，结果表明，深度学习可以提高证候识别的准确性。中医病历数据的高维稀疏性可能降低算法准确性，为此，Huang等基于卷积神经网络交叉特征构建了一种兼容中医证候辨证的多维度、高度稀疏、多分类任务的中医证候算法模型，该模型可根据输入嵌入的结构化病历数据执行中医证候分类和诊断，有望用于不同疾病的中医智能诊断。江启煜等探讨了当前中医智能辨证诊断模型存在的不可推理性和解析性，提出以自然语言处理为核心的深度学习文本分类方法为基础，将中医诊断学辨证思维先验知识嵌入推理模型的智能中医辨证诊断新思路。

电子健康记录（electronic health records，EHRs）包含了大量机器可读取的数据，为评估患者临床试验资格提供了重要依据，有助于确定试验研究人群的代表性。Sun等开发的分析框架通过电子健康记录能够将复杂的病历信息转化为可查询的数据库条目，实现对试验人群代表性的系统化评价。AI、ML及其预测模型通过挖掘和分析EHRs及临床试验数据库等多种数据源，能够在随机化前对受试者进行评估和预测，以更好地匹配适合的个体进入临床试验，并优化受试者的选择和分层，使得纳入样本更具代表性和可比性。Wilson等开发了一种基于EHRs的急性肾损伤“弹出式”警报系统，成功完成了对6030名急性肾损伤受试者的筛选和随机分配。此外，EHRs还是开发临床风险预测模型的重要数据来源，通过整合大量的临床信息，可以提前预测受试者的安全性风险，从而优化患者的招募。

1.3　临床试验数据采集及质量控制

医疗可穿戴设备和含传感器的移动信息技术等新兴技术通过实时获取、连续监测及远程传输和存储的特性，在临床试验中发挥着重要作用。其能够实现对生理指标客观、实时及连续的监测，从而极大地提升了临床试验的质量控制水平。以“wearable devices”为检索词，在Clinicaltrials.gov网站检索2024年4月之前的临床试验，得到1751条检索结果。这些可穿戴设备能够收集包括心电信号、心率、血糖、血氧、血压、呼吸率在内的生理参数，以及尿样中的化学成分、血红蛋白、血小板等生化数据。此外，还涵盖了中医诊断中的舌象、脉象、症状等证候数据，以及身体部位照片、尿液色变等影像数据，甚至包括睡眠质量、活动能力等多模态综合数据。这些多样化的数据采集功能不仅增强了临床试验的数据丰富性，为疾病的综合分析和评价提供了有力支持，还通过标准操作规程及更客观、可溯源的评价数据助力临床试验的质量提高，推动了临床试验向更高效、更精准的方向发展。

数据记录的及时、直接、准确，以及数据的完整性和可追溯性是保证临床试验质量和数据可靠性的基础。基于心电图和光电容积脉搏波的心脏监测技术，可穿戴心电监测设备通过加速度计、陀螺仪和光纤传感器可以实现心电数据的全面、实时收集：一项心房颤动高危人群的随机临床试验结果显示，与延迟监测相比，使用家用可穿戴心电图传感器贴片进行即时监测可提高受试者4个月后的心房颤动诊断率；另一项研究也表明，使用可穿戴的贴片监护仪进行持续心律监测可显著提升心脏术后发生的心房颤动的检出率。此外，采用充气式气囊施压方法和织物湿度传感器等创新技术构建的可穿戴式脉象采集系统和呼吸监测系统为中医脉诊和中医呼吸异常症状的定量和定性结合分析提供了新的解决方案。这些技术不仅实现了传统中医诊断方式的现代化转型，还通过实时、连续的数据收集与分析增强了诊断的准确性和客观性，提高了临床试验的质量。刘新新采用基于临床步态分析技术原理的便携式数据采集设备对肝不藏血型中风人群偏瘫步态进行了客观测评。林景峰基于多种可穿戴医疗设备（如手表式脉诊设备、AI舌诊仪等）采集的临床数据，成功建立了针对抑郁症等疾病的中医AI辨证方案。这不仅展示了传统中医诊治方法与新质生产力结合的巨大潜力，也为中医个性化、精确医疗的未来发展奠定了坚实基础。

在现代医学研究和临床试验中，数据收集的准确性和实时性有利于提高数据的可靠性，是提高临床试验质量的重要一环。传统的纸质日记卡虽长期被使用，但其存在一系列问题，如携带不便、实时填写困难、准确性存疑，以及数据追踪的局限性。这些缺陷不仅影响数据的质量，还可能导致试验结果的不可靠。相较之下，电子日记卡的优势逐渐凸显，逐步显现出替代纸质日记卡的趋势。电子日记卡通过及时的提醒功能，确保受试者能够规范、及时地录入数据。此外，数据可直接上传至数据库，有效防止数据篡改，并减少人工录入时的错误，极大提升了数据的准确性和安全性。Stone等的一项研究表明，受试者使用电子日记卡比纸质日记卡的依从性更高，且可以避免经常回顾性地输入多个事件的数据，有利于提高数据质量。有研究显示，使用电子日记卡不但可以提高记录的依从性，还可减轻受试者负担。电子日记卡已经在多种场景中得到应用，如症状监测、药物使用情况记录、治疗依从性评估、合并用药情况及不良事件记录等，还可用于情绪研究、成瘾研究及疼痛等症状评估。刘鑫源将电子日记运用于清淡素食法与清降调肠方治疗功能性便秘的随机对照研究中，电子日记记录了受试者饮食、用药依从情况、排便次数、排便感觉、大便Bristol评分等，实现了排便信息和治疗依从状况的即时获取。在冬虫夏草菌饮品改善失眠的临床研究中，樊霞霞基于微信小程序建立电子日记卡打卡功能模块以实现信息与临床数据的采集。电子日记卡的设计同样体现了人性化和科技化的结合。其通过选择题、文本输入和图表展示等多种方式呈现内容，使得数据输入更加直观和方便。例如，在疼痛评估中，日记卡通过展示简易的人体解剖图，让受试者仅需点击相应部位并添加备注，简化了操作过程。

1.4　数据管理与共享

在数字化和信息化时代的浪潮中，中药新药临床试验也正加速步入信息化、智能化的新纪元。在此背景下，电子病例报告表（electronic case report form，eCRF）凭借其数据整合的便利性、实时更新的优势及减少数据偏差的优势，逐渐成为提高临床试验数据质量和管理效率的有力工具。有研究发现eCRF在效率、数据质量和完整性方面优于传统纸质病例报告表（CRF），有利于提升临床研究数据质量和整合能力。我国中药新药临床试验领域正在经历由CRF向eCRF转型的重要时期，虽然仍有诸多试验项目依旧依赖于传统纸质CRF，但采用eCRF的研究案例日益增多。这一转型标志着中药临床试验正向着更高效、更可靠的方向迈进，同时也呼唤着对标准化和智能化管理的迫切需求，以全面提升临床试验数据质量与研究能力。

区块链已被引入医疗领域，随着区块链3.0时代的来临，其技术在加密算法、性能及可扩展性方面的进一步优化不仅使医疗数据管理有了去中心化、防篡改及可追溯性等特点，而且有效提高了数据的完整性、真实性和安全性，有效地解决了传统医疗系统中信息共享困难、保密性差和利用率低等众多问题，使得各医疗机构之间的数据共享变得透明、安全且高效，极大减轻了监管机构的工作负担，同时加强了信息的可信度。区块链技术不仅被用于构建临床试验管理系统，使之覆盖临床试验过程的所有阶段，包括具有共享特性的试验主文件系统、高效的受试者匹配系统、安全的电子数据采集系统、重复性的数据分析系统及可追溯的支付和报销系统；还应用于开发安全、简便和实用的临床试验专用动态同意平台，如METORY已在实际的多中心临床试验中取得成功应用。此外，基于区块链与联邦学习等技术构建的中医消化领域的临床科研一体化数据共享平台标志着在安全共享数据、实现监管规则的数字化、自动化和智能化等方面向前迈出了坚实的一步。值得一提的是，开源项目超级账本（hyperledger fabric）在中医电子病历安全管理方面显示出显著的优势，为中医电子病历的安全管理提供了更可行的解决方案。

此外，中医远程智能诊断系统融合图像采集、预处理、分割等技术及压电传感器和人机交互功能，将数据储存于数据库，并支持通过局域通信进行远程随访。此举大幅减少了线下随访需求，有效提升了随访的效率及受试者的依从性。

1.5　有效性评价

疗效评价指标的准确性和科学性直接关系到研究结果的可靠性，尤其是在中药新药开发中，选择恰当且切实可行的疗效评价指标是评估中药新药疗效的关键依据。这不仅需要综合疾病的临床特征、中药的临床定位和现有研究成果，还需考虑到患者的具体需求，真正实现以患者为中心的治疗效果评估。

近年来，患者报告的结局指标（patient-reported outcome measures，PROM）作为一种新兴的评价工具，已被国际上的多个药品监管机构及学会，如美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）、欧洲药品管理局及欧洲肿瘤内科学会等推荐用于临床试验，作为评估干预措施有效性的终点。PROM通过患者自我汇报的方式，涵盖生活质量、症状状态、身体功能和心理健康等方面，有研究显示，有近1/3的FDA批准新药采用了PROM进行有效性的终点评估。电子患者报告的结局指标（ePROM）的出现，进一步简化了临床试验中受试者的参与流程，提升了受试者的生活质量与依从性，减少了监测时间并降低了受试者的失访率。研究表明，ePROM可以有效、及时并持续地收集受试者数据，对于患者症状控制、肿瘤姑息治疗效果及总生存期的评估都显示出较高的准确性，ePROM还能精确预测患者的整体生存期和治疗的不良反应，从而促进临床决策的优化。中国虽然在ePROM研究方面起步较晚，但中医治疗一直重视患者的主观感受与功能改善。截至2023年1月，国内学者已经开发出超过50种中医病症的患者报告结局（PRO）量表，覆盖消化系统、呼吸系统等多个领域。例如，刘凤斌等通过对PRO研究内容的回顾和中医学中脾胃系疾病理论认识，结合现代PRO理论框架，构建了包括17个方面的中医脾胃系疾病PRO量表理论结构模型。此外，还有肠易激综合征子量表、脾胃系疾病PRO量表之胃食管病模块等较为成熟的中医PRO量表，为中医新药的临床试验提供了重要的评价工具，增强了研究的科学性与实际应用价值。

在探索疗效评价指标时，一些学者提出在临床试验中采用复合量表/复合终点作为疗效评价的新方法，这种方法通过算法及模型训练寻找最优的指标组合与权重分配，旨在提升评价的全面性、精准度和可靠性。以阿尔茨海默病认知复合量表（preclinical Alzheimer cognitive composite，PACC）为例，该量表通过综合评估情景记忆、定时执行功能和整体认知等多方面，使用组成量表的加权总分来计算复合总分，以最大化所得复合分数的信噪比确保评估结果的信度，已有研究表明，PACC能可靠评估早期认知下降，进一步的研究使用已完成的注册试验数据，通过大规模计算机模拟计算出PACC可靠的最佳权重，展示了这种方法在探索优化疗效评价指标中的应用潜力和价值。

此外，还可以利用ML，优化现有的疗效评价指标，并完善对结局指标的分析和解读。在一项针灸联合认知行为疗法治疗失眠患者的随机对照试验中，研究人员通过采用深度学习和高性能自动睡眠分期算法，分析了治疗对患者睡眠结构、质量及其睡眠态度和信念的具体影响，将AI算法用于中药临床试验的结局指标分析，这不仅提升了分析的精确度，也为中药临床试验的结局指标提供了新的解读路径。

1.6　安全风险预测

新药研发中，安全风险的识别与评估是一个关键挑战。通过引进ML、深度学习及模式识别等技术，研究者能够建立起安全风险预测模型，实现对潜在安全问题的早期发现和评估，确保受试者安全。

Chen等比较了多种ML和深度学习模型在药物性肝损伤（drug-induced liver injury，DILI）预测上的表现，发现深度学习模型展现出较其他模型更优的性能，并基于该模型和AI算法开发出了预测中药肝毒性的新模型。Rao等通过结合物理化学属性及计算机预测的脱靶作用，开发了一个综合AI/ML模型，预测小分子药物的DILI严重程度。同时，也有学者构建了基于加权指纹图谱的中药DILI计算机预测模型，以及使用深度学习进行早期肝毒性预测的定量构效关系模型，这些研究为提升药物安全性评价的准确性和效率提供了新的可能。

随着电子健康记录和AI/ML算法的融合应用，研究者得以在受试者随机化分配前对其进行全面评估，并预测其潜在的严重不良事件风险，从而制定相应的风险管理措施。Jiang等利用真实世界数据构建了偏最小二乘回归模型，通过将患者的基本特征与常规检查结果相结合映射并预测中药注射液的药物不良反应（adverse drug reaction，ADR）风险。Chen等开发了一种蛋白质-ADR关系集成网络算法，此方法能够推断出基于网络的潜在蛋白质-ADR联系，助力药物开发早期准确识别ADR风险。Hwang等提出了一种通过ADR基因、药物特性和蛋白质-蛋白质相互作用网络来阐释ADR作用机制的方法，并以此开发了一个利用ADR共享基因网络预测潜在ADR分类的模型。可见，利用安全风险预测模型可以显著提高中药临床研究的安全性和预见性。

2.1　精准处方及临床定位

网络靶标理论与技术不仅在处方挖掘/优化和临床定位精准化方面取得了成功，还为中药新药研发和新型生物标志物探索提供了重要支持，是解析中医药复杂体系的重要工具。以靶组方的方法将现代技术与传统药理相结合，显著缩短了临床前研发的时间和成本。中医方证代谢组学技术则可以提取和归纳方药、证型之间的潜在关联。

尽管这些新技术有望在精准化处方及临床定位方面提高新药的研发效率，但目前与新药开发及临床应用的融合力度和效率有限，部分原因在于现有技术对中药复杂体系解析力度尚显不足，或是技术与中医药理念结合尚缺乏深度。未来可加强AI、ML、中药组学、网络药理学等技术与中医药理论的融合研究，通过跨学科协作推动新兴技术与中医药复杂体系的深度结合，以提升处方挖掘及优化的精准度。此外，可通过建立更多的桥梁项目和转化平台，促进中药基础研究与临床应用转化，加速研究成果应用于新药开发及临床诊疗实践。

2.2　优化疾病诊断及人群筛选

智能化和标准化现代中医诊断技术不仅提高了中医诊断的准确性和可靠性，而且推动了中医诊断技术向智能化、数字化的转型，为中医诊断的现代化和国际化提供了有力支持。然而，在中医临床实践中，症状/体征和证候之间存在复杂且非线性的关系，中医智能诊断仍面临着弱化中医辨证的特色思维和逻辑、主要面向单一病种而普适性不佳、诊断模型存在的不可推理性和解析困难等诸多挑战。中医诊断学的辨证思维以先验知识形式嵌入或许能为中医诊断与AI技术的结合提供新的思路，故在此过程中，除了进行知识及数据的识别、抽取和表示等工作，更要重视将中医的知识要素整合进来，解决中医辨证思维推理解析技术瓶颈，提升临床中医“辨病”“辨证”的识别精确度。

基于EHRs的人群筛选方面，由于AI/ML的预测的准确性决定了预测结果的质量，而预测的准确性取决于为模型训练提供的数据质量。我国中医医疗机构虽已基本普及并完善了EHRs，但中医诊疗的复杂性和多样性导致数据可能存在质量参差不齐、缺乏一致性的问题，数据共享还存在“数据孤岛”现象，故还需要进一步提高EHRs数据的质量和标准化水平，以确保预测结果的可靠性和可解释性。

2.3　加强临床试验质量控制

医疗可穿戴技术通过提供更客观的结局评价数据，助力中药新药临床试验的质量提高。然而，这类技术当前仍面临诸如使用率低、用户接受度不高等问题，部分原因可能与设备的灵敏度、特异度尚未达到理想状态、隐私保护的不足及缺乏专门法律规范密切相关。今后需在提升医疗可穿戴设备的检测精度、遵循伦理规范、加强隐私保护，以及构建相关法律框架上下功夫，以促使这些技术在实际应用中发挥更大的作用。

电子日记卡作为一种数据记录工具，因其高度的可靠性、准确性和规范性，以及显著提升的依从性，不仅显著优化了数据收集的效率和质量，还为患者提供了便捷的参与途径，标志着临床数据收集方法的一大进步。当前这项技术在中药新药临床试验中尚未广泛应用，但随着技术的成熟和对其认可度的提高，其在提高临床试验质量方面的潜力将逐步得到发挥。然而，电子日记卡在应用过程中必须特别注意数据安全和受试者隐私保护问题。为此，有必要完善电子日记数据的识别、加密及访问管理等方面的措施，确保能够在高隐私安全级别下操作，从而更好地服务于中医药临床研究的发展需求。

2.4　提高临床试验数据管理质量

eCRF的应用规避了传统文档数据收集方式低效率、不准确、无法实现数据的交换和共享等问题，但在实际应用中，中药临床试验所采用的eCRF因缺乏统一的设计准则和质量评估标准而面临多种挑战，诸如设计时点不合理、方法缺乏规范性、数据字段存在冗余，以及难以反映中医药特色要素等问题。未来中药临床研究可鼓励采用eCRF替代CRF，提高数据质量和完整性、提升临床试验的效率。同时，需规范中药eCRF设计和质量评价，解决中医药临床试验设计灵活性与规范性之间难以平衡的问题。

区块链技术建设目前仍处于起步阶段，技术的部署面临一定难度，如引入区块链模块构建临床试验系统所需的额外子节点、服务器的采购及部署成本高昂，致使推广受限。尽管已有面向中医药临床研究的区块链数据管理平台出现，但其实用性与稳健性还需经过实际临床试验的检验。因此，验证这些区块链数据管理平台的效果并推进其在中药新药临床研究数据管理中的广泛应用，成为了一项迫在眉睫的任务。

2.5　探索疗效评价标准与工具

ePROM作为新兴的评估干预措施有效性的终点，与传统的PROM相比，ePROM在确保数据的完整性、准确性、真实性及可追溯性方面表现出突出的优势。值得注意的是，选择的ePROM工具必须经过严格的信度和效度验证，未来需进一步明确中药临床试验中ePROM工具选用的统一标准，并对ePROM的使用制定更为完善的行业标准或指导原则。

在国内中药临床试验中采纳国外疗效评价标准与工具时，需关注其与中医药复杂系统的结合度及其在我国文化和民族上的适应性，这关系到评价工具的实际效力，适当调整和验证工具在中国人群及中药临床定位中的适用性是必要的。另外，还需确保通过系统采集的数据在存储、传输过程中的安全性及读取权限的合理设置，满足临床试验的严格标准，以促进中药临床研究领域中疗效评估方法的创新与适应性发展。

2.6　保障受试者安全

预测模型可以帮助研究者识别潜在的ADR风险人群，未来有望通过电子健康记录、基因组信息、AI/ML算法，通过分析患者的既往用药史、ADR基因及试验药物特征预测患者对新药可能出现的不良反应，实现提前干预和预防。

尽管预测模型在提高受试者安全方面展现出巨大潜力，但实际应用中仍面临若干挑战。首要问题是模型的准确性和普适性，这直接影响预测结果的可靠性。此外，数据质量和完整性也是制约模型效能的关键因素，缺乏高质量、多样化的数据源可能导致预测偏差。为应对这些问题，需要加强数据收集和处理的标准化，提高数据的覆盖范围。同时，应不断优化算法模型，通过跨学科合作增强预测模型的适应性和精准度。此外，可建立严格的模型验证机制和持续监测系统，确保模型在实际应用中的效果与安全。

新质生产力及其创新技术的应用不仅丰富了中药临床试验的方法和手段，提高了中药临床试验水平，更引领了一场药物研发领域的技术革新与模式转型。未来可强化AI、ML、中药组学及网络药理等技术与中医药理论的融合，借助跨学科协作深化新兴科技在中医药复杂系统中的应用与融合，以期提高中药处方的精准挖掘与优化能力，促进中医药现代化发展的进程。中医诊断与AI技术结合时要重视中医知识要素的整合，提升临床中医“辨病”“辨证”的识别精确度。疾病诊断方面，未来还需进一步提升医疗可穿戴设备检测的精度、加强伦理规范和隐私保护，促使这些技术的实际推广和应用。同时，有必要完善电子日记数据的识别、加密及访问管理等方面的措施。未来，建议中药临床研究推广采用eCRF作为传统CRF的替代方案，以提升数据质量和试验效率，并规范eCRF设计与质量评价，平衡中医药临床试验设计的灵活性与规范性。区块链数据管理平台的实用性与稳健性还需经过实际临床试验的检验，未来需进一步验证这些区块链数据管理平台的效果，并推进其在中药新药临床研究数据管理中的广泛应用。疗效评价方面，采纳国外疗效评价标准与工具时需适当调整和验证工具在中国人群及中药临床定位中的适用性。针对安全性预测模型存在的准确性及普适性问题，建议完善数据收集与处理的规范化流程，扩大数据的覆盖范围，并通过多学科合作及持续优化算法模型以增强预测模型的精确度和普适性。

未来，随着新质生产力及以AI、医疗大数据等为代表的创新技术的持续深化与优化，促使科技创新成果与中药新药临床研究全过程、全要素深度融合，中药新药临床研究将向着更高效、高质量的阶段迈进。同时，我国监管部门也应重视新质生产力及其创新技术的引入可能带来的风险和问题，积极与学术界、产业界联合探索建立符合我国中医药产业发展特点及药品监管实际的应用规则，实现运用新技术优势与防范风险并举，不断提升新质生产力及其创新技术运用的安全性、可靠性、可控性、公平性，在确保药品安全性和有效性的基础上，不断激发中医药行业研发活力，加快推进中药新药、好药上市，更好地服务于人类健康。