导读
2024年，生物技术产业又迎来一个全新的转折点。
过去几年，生物技术领域发生了翻天覆地的变化，具有开创性的几大技术领域重塑了医疗保健、药物研发等行业的面貌。而在新的一年里，大热门将会在哪几个领域出现？
近期，几位行业专家谈2024年将塑造生物技术领域的趋势，看看他们有哪些洞见。
深究科学 | 编译
AI＋生物医药
AI已经彻底改变了生物技术行业的格局。过去一年，人工智能在生物制药领域的应用热潮涌现，主要用于药物、蛋白质发现以及老药新用等。
事实上，2023年AI取得了不少成果，并在持续发挥影响。
图源techcrunch
国际制药工程学会（ISPE）会长兼首席执行官（CEO）托马斯·哈特曼（Thomas Hartman）强调，过去一年，没有任何行业为人工智能的飞速发展做好准备：“现在，随着AI疲劳初见端倪，各种流程中实施AI的竞争也减少了，公司将有更多的时间，正确评估自己的技术和资源。”
Standigm全球战略高级副总裁（SVP）兼药物化学部门负责人金韩洙（Hanjo Kim）认为AI的下一个研究趋势将针对肥胖和长寿，他表示，“许多人认为肥胖是代谢性疾病中唯一剩下的需要征服的疾病。此外，关于线粒体的科学发现令人兴奋，因为它们显示与许多疾病和并发症有关。”
此外，AI还大大节约了时间，提高了效率。Lantern Pharma的CEO潘纳·夏尔马（Panna Sharma）指出，针对特定疾病的AI发现和开发平台是下一步。“关键是前期数据准备，或者将这种原始信息转换为机器学习友好的格式，这些格式可以被强大的AI算法利用。这种准备可以让AI解锁数据中的见解，从而进行开创性的临床试验并加速药物开发”。
2024年，AI在生物技术领域展现出更精确、多样化的趋势，因此许多公司应当停一停，审视人工智能技术和他们手中的数据，找到最有效的方式来利用这些资产。
RNA技术
目前，RNA技术发展包括各种基于RNA的疗法：单链和双链RNA分子，如mRNA、miRNA、siRNA和反义RNA，每种分子都具有特定的机制和应用领域，如免疫治疗和疾病治疗。
Aldevron公司首席科学官（CSO）文卡塔·施拉万·K·因杜尔提（Venkata Shravan K. Indurthi）预测，RNA技术将更加复杂和精湛，有望在HIV和各种癌症等领域有所应用。
除此之外，他还推测，该行业将在基因编辑技术方面取得发展，“尽管基因编辑技术存在许多困难，但该行业在研究和最近批准的首款基因编辑药物方面仍取得了令人印象深刻的进展。这些发展也受到了越来越重要的合作伙伴关系的推动”。
CRISPR领域蓄势待发
CRISPR技术为遗传性疾病的治疗带来了革命性的突破，目前正在临床试验中积极探索治疗镰状细胞病、β地中海贫血以及先天性黑蒙症（一种先天性失明症）等难题。这些试验已经取得了显著的成效，一些患者的病情得到了明显改善。
同时，在癌症治疗领域，CRISPR技术也在探索通过基因工程改造免疫细胞，以更有效地对抗肿瘤。这无疑为生物技术领域的发展注入了强大的动力，预计将在2024年持续推动行业的进步。
在CRISPR技术的开发中，重点在于为不同疾病创造特定的递送系统。这包括利用对环境有反应和能识别配体的纳米颗粒，以更精准地靶向病变组织。
此外，利用免疫细胞或病变器官的外泌体和细胞膜，也能更有效地递送基因靶向药物，并避免免疫系统的清除。
ERS Genomics公司的首席执行官埃里克·罗兹（Eric Rhodes）认为，该领域将在2024年继续保持增长势头。他表示，“CRISPR/Cas9技术将在2024年继续其非凡的增长轨迹，这得益于英国首个获批的临床应用，用于治疗镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。美国食品药品监督管理局（FDA）最近对TDT的Casgevy的批准进一步证明了该技术治愈以前无法治疗的疾病的巨大潜力”。
此外，他还预测，“随着CRISPR逐渐成为主流医学技术，我们预计基于CRISPR的临床试验数量将大幅增加。更令人期待的是，看到这项技术如何超越医学领域”。
生物打印和组织工程
2024年，生物打印和组织工程预计将崛起为生物工程行业的核心趋势。
生物打印与3D打印技术有异曲同工之妙，它运用由活性人类细胞构成的“生物墨水”来构建组织，最终目标是制造生物人工器官来缓解供体器官短缺的困境。尽管生物打印器官的实际应用尚未到来，但当前这项技术对于烧伤患者的支持已经展现出了巨大的潜力。研究人员已经研发出手持式生物打印工具，可直接将皮肤组织层沉积在伤口上，有望取代传统的皮肤移植方式，并加速愈合过程。
生物打印技术的持续进步也在推动更大、更复杂的组织结构的工程化。研究团队正在探索创新的组装方法，力求突破以往的尺寸限制，制造出更多工程化器官。
生物组织工程市场同样展现出强劲的增长势头，预计到2028年，其市场价值将达到89亿美元，复合年增长率（CAGR）高达15.3%。
目前，北美占据最大的市场份额，但亚洲太平洋地区因对治疗慢性疾病的创新技术采纳度不断提升，预计将成为增长最为显著的地区。
干细胞技术
干细胞类型的多样性日益丰富，如间充质干细胞和诱导多能干细胞等，它们在研发工作中大放异彩，推动了市场的快速增长并拓展了干细胞在医学领域的应用范围。尤其在CRISPR基因编辑等领域的革新，进一步提升了干细胞的精准度、可扩展性和治疗潜力，为2024年癌症和心血管疾病等疾病治疗带来了广阔的前景。
图源：News-Medical
展望未来，干细胞技术和疗法的全球市场预计将以11.43%的复合年增长率（CAGR）从2024年持续增长至2030年。其中，再生医学领域备受瞩目，随着越来越多的干细胞疗法临床试验获得批准，其市场份额正不断攀升。
然而，干细胞市场的竞争也日益激烈，导致优质干细胞产品的定价竞争变得尤为白热化。并购活动的频发也为干细胞市场的扩张注入了新的活力，显示了该行业的蓬勃生机和巨大潜力。尽管如此，该领域仍面临着一些挑战，如严格的研究和临床实践指南可能会增加额外的程序成本并延长研发周期。
值得一提的是，干细胞技术在药物测试、疾病模拟以及治疗神经退行性疾病（如帕金森病和阿尔茨海默病）等领域的应用也在逐步普及。这些技术在不同应用领域中所展现的潜力，凸显了干细胞在生物技术未来中可能发挥的举足轻重的作用。
靶向蛋白降解
靶向蛋白降解技术正在迅猛增长，预计将在2024年延续其上升势头，成为生物技术领域中的瞩目焦点。这一增长受到多重因素推动，包括治疗方法中先进技术的普及、表位抑制剂技术的广泛应用，以及药物研发中对蛋白质降解策略的日益增长的需求。同时，市场对微生物感染诊断中免疫测定的需求持续增长，以及人们对蛋白质降解益处的认识提升，也进一步推动了市场的蓬勃发展。
PhoreMost公司的首席执行官Neil Torbett认为，2024年将是TPD领域发生变革性进展的一年。继2023年披露的双价降解药物和临床试验数量的显著增加后，他预测今年投资者和制药公司对该领域的兴趣将进一步升温，因为先进的蛋白水解靶向嵌合体（PROTACs）即将进入3期临床试验阶段。“分子胶作为降解药物疗法的一种激动人心的新方法，为新的治疗领域带来了改进的药理学特性。尽管分子胶的合理设计在历史上一直颇具挑战性，但我们有理由相信，2024年该领域将实现突破。”他如是表示。
在地域分布上，北美地区是PROTAC市场的领军者，这主要得益于该地区丰富的研发活动。与此同时，随着政府支持力度的加大、医学研究的繁荣以及对优质医疗保健需求的不断增长，亚太地区的市场也在逐步扩大。
PROTAC技术的主要参与者包括礼来公司（Eli Lilly and Company）、吉利德科学公司（Gilead Sciences）和默克公司（Merck）等知名企业。这个充满活力的市场以技术创新和广泛的应用领域为特色，预计将在2024年及以后成为生物技术行业的重点关注领域。
参考资料
The trends that will shape the biotech industry in 2024.Labiotech.
