导读
近年来，基因疗法可谓相当火爆，尤其在罕见病领域为许多患者带来了新的希望。由于基因疗法在罕见病治疗领域的不断突破，使得全球范围内多个基因疗法产品得以成功上市。
然而，这两天传来一个不好的消息，7名患有罕见神经退行性疾病的儿童患者，在接受Bluebird生物的基因疗法Skysona治疗后，竟相继发展出了血癌。
这无疑使得基因疗法的安全性、有效性在患者心里打上了一个大大的问号。
基因疗法Skysona问题出在了哪里？
蓝鸟生物面临巨大的压力
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近年来，基因疗法可谓相当火爆，尤其在罕见病领域为许多患者带来了新的希望。由于基因疗法在罕见病治疗领域的不断突破，使得全球范围内多个基因疗法产品得以成功上市。
然而，这两天传来一个不好的消息，7名患有罕见神经退行性疾病的儿童患者，在接受Bluebird生物的基因疗法Skysona治疗后，竟相继发展出了血癌。
这无疑使得基因疗法的安全性、有效性在患者心里打上了一个大大的问号。
