《自然-医学》预测：影响2025年医学发展的11项临床试验
学术
2024-12-31 07:44
江苏
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近日，备受瞩目的《自然》杂志子刊Nature Medicine特别策划了一期专题，邀请了医学界众多权威专家，共同展望并分享了他们认为将在2025年对全球医学领域产生深远影响的11项关键性临床试验。这些临床试验横跨多个医学领域，从针对罕见遗传病的基因疗法，到利用数字工具革新癌症与心理健康治疗的新方法。这些前沿研究和创新项目，展现了医学研究的广阔前景与无限可能，为患者带来健康和福祉的新希望。
ION-717，一款由Ionis Pharmaceuticals研发的创新反义寡核苷酸（ASO）疗法，正成为治疗朊病毒病的希望之光。朊病毒病，一种由仅含蛋白质的病原体引发的疾病，通过诱导宿主细胞生产错误折叠的朊病毒蛋白，形成淀粉样蛋白原纤维并不断扩散。ION-717旨在抑制这些有害蛋白的产生。目前，该药物正处于1/2期临床试验阶段，全球设有16个试验点，评估其对朊病毒病患者鞘内给药的安全性、耐受性、药代动力学及疗效。首批数据预计将于2025年底揭晓，为全球患者带来新的希望。
精准健康营养（Nutrition for Precision Health）计划，在美国国立卫生研究院（NIH）的资助下，正致力于开发能够预测个体对不同饮食模式反应的智能算法。该项目依托AI、微生物组研究及NIH“All of Us”项目的庞大数据库，旨在探索个体差异如何影响膳食反应，并开发个性化饮食建议。研究将涵盖超过8000名成年人，广泛涵盖不同用药史与健康状况，以扩展现有营养指南的适用范围。预计所有数据将于2026年夏完成收集，而首批数据概览的论文有望在2025年初发表，引领个性化营养新时代。
STEP研究项目，一项探索大麻二酚（CBD）与处方抗精神病药物联合使用效果的国际3期临床试验，包括STEP-ENHANCE、STEP-PROMOTE和STEP-ASSIST三项独立试验，共招募约1000名精神病患者。通过神经影像技术、临床评估、数字工具及血液检测，研究人员旨在揭示CBD的作用机制，并识别预测治疗效果的生物标志物。针对不同阶段的精神病患者，STEP项目旨在评估CBD的安全性、有效性和耐受性，预计2025年公布首批结果，为精神病治疗提供新视角。
BEACON试验，由Beam Therapeutics发起，评估单次注射BEAM-101对镰状细胞病（SCD）患者的疗效。BEAM-101利用碱基编辑技术，改造患者造血干细胞，模仿遗传性持续性胎儿血红蛋白症个体的遗传特征，以缓解SCD症状。该疗法在2021年获得FDA的IND批准，初步结果显示，接受治疗的患者体内功能性胎儿血红蛋白（HbF）水平显著提升，镰状血红蛋白（HbS）水平降低，溶血标志物改善。BEACON试验的成功，标志着基因编辑疗法在SCD治疗领域迈出了重要一步。西非布基纳法索的一项研究，探索“凉爽屋顶”——一种高反射性屋顶涂料，在降低室内温度、改善居民健康方面的效果。通过随机分配干预组与对照组，研究结合生物标志物数据与主观经历，全面评估炎热对健康的影响及凉爽屋顶的缓解作用。该研究不仅关注心率、血压等生理指标，还涉及心理健康、睡眠质量和性别暴力等问题，为高温环境下的健康保护提供科学依据。
PSMAddition试验，评估177Lu-PSMA-617与标准疗法联合使用在转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者中的疗效。作为一项开放标签、随机对照的3期临床研究，其主要终点为影像学无进展生存期，为前列腺癌治疗开辟新路径。
法国将HPV自采样纳入宫颈癌筛查项目，但女性参与率较低。为提高参与度，研究人员开发了基于AI的聊天机器人，为30至65岁未接受筛查的女性提供决策辅助。该工具通过智能手机平台，特别是针对教育水平较低的女性，旨在鼓励家庭自测，有效降低宫颈癌发病率和死亡率。目前，一项随机对照试验正在进行中，预计2025年完成，评估聊天机器人在提高筛查参与度中的有效性。
肯尼亚的mSELY研究，通过数字工具包解决青少年心理障碍问题。该工具包分为青少年版和父母版，旨在帮助青少年自我评估、管理心理健康需求，并促进同龄人间的联系；同时，为父母提供心理健康策略和育儿资源。研究通过与社区组织合作，采用随机对照试验评估干预效果，期望通过增强家庭成员间的沟通，提升青少年的整体福祉。MyPeBS临床试验，推动乳腺癌筛查的个体化策略。根据遗传、生活方式等因素，为不同风险的女性提供定制化的筛查建议。该研究旨在通过减少不必要的检查，降低低风险女性的医疗干预风险，同时提高高风险女性的筛查效果，为乳腺癌预防带来革命性变化。
ALIMUS项目，通过推广家庭园艺增加饮食多样性，应对气候变化导致的营养不良问题。在肯尼亚和布基纳法索，该项目结合营养咨询与家庭园艺，鼓励居民采用有机方法种植蔬菜和水果，丰富饮食结构。研究主要关注儿童年龄-身高评分，评估家庭园艺对长期营养状况的改善效果。预计2025年中旬公布结果，为营养不良问题提供战略指导。
一款专为自闭症儿童设计的手机游戏，通过增强社交眼神接触、激发动机、提升注意力，辅助治疗自闭症。该游戏不仅促进了家长与孩子的互动，减轻家长压力，还通过收集游戏数据监测治疗效果，训练AI工具识别自闭症信号，实现个体化游戏体验。目前，该游戏正在对2至8岁的自闭症儿童进行临床试验，为自闭症治疗带来新希望。这些临床试验不仅展现了医学研究的最新进展，更为人类健康带来了前所未有的机遇与挑战。随着科技的不断进步，我们有理由相信，未来的医学将更加个性化、精准，为人类健康保驾护航。注：信息来源《自然》杂志子刊Nature Medicine，北大医疗脑健康儿童康复。![]()
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