近日，水土新城企业派金生物1类创新药PJ008注射液获CDE批准开展苯丙酮尿症（PKU）临床试验，用于不受控制的血液苯丙氨酸浓度>600μM的PKU患者。
▲来自官网截图
PJ008注射液是派金生物完全自主研发的皮下注射特效降低血清中苯丙氨酸的1类生物制品新药，批准适应症为治疗苯丙酮尿症。
PJ008系通过企业MAS-PEG核心技术平台，对苯丙氨酸裂解酶T细胞表位/B细胞表位区域进行突变并保留酶活的基础上，采用PEG进行定向多位点饱和修饰，实现降低其免疫原性和延长体内半衰期的创新性新一代治疗PKU的长效代谢酶药物。
“与国外已上市同类药物pegvaliase相比，临床前研究表明，PJ008注射液生物利用度更高、免疫原性更低，能实现1-2周给药1次的目标。”企业相关负责人说，“预期在苯丙酮尿症治疗中，可以更大程度地满足该疾病目前暂未能满足的临床需求。”
苯丙酮尿症（Phenylketonuria，PKU），2018年被纳入中国《第一批罕见病目录》第一位。小儿PKU主要临床表现为智力发育迟缓，毛发和皮肤颜色浅淡、湿疹、癫痫、极度亢奋，汗液和尿有鼠尿味。
目前，原研药pegvaliase尚未在国内获批，且需要每日皮下注射，价格昂贵，还需随时携带肾上腺素注射液以警惕严重过敏反应的发生风险。国内仅有沙丙蝶呤仿制药获批用于治疗PKU，且仅适用于BH4缺乏症所致的高苯丙氨酸血症。
关于派金生物
派金生物（国家级高新技术企业）坐落于两江新区水土新城，专注于基因重组创新药物的临床前和临床研发。企业通过自主知识产权MAS-PEG和TE-PEP核心技术平台，已有十余项品种进入临床Ⅰ-Ⅲ期。
