详细情况：这是一项多中心、随机、安慰剂和假手术对照的 3 期验证性关键试验（NCT05759559），共招募了 312 只眼。研究眼按 2:1 的比例随机接受 Epioxa 或安慰剂/假手术对照治疗。
目标：减少圆锥角膜眼和/或降低角膜最大曲率（Kmax）。
主要疗效终点：从基线到第 12 个月 Kmax 的平均变化。
需要注意的SPA协议 ：Glaukos公司 和 FDA 同意进行一项SPA，以确定：如果治疗组和对照组之间的差异（在主要疗效终点）具有统计学意义，即差异≥ 1.0 D，则该研究将被视为成功。
试验发现：研究成功达到了SPA协议预先指定的主要疗效终点，表明两组之间的 Kmax 在 12 个月时相对于基线有“临床相关和统计学意义的改善”。具体数据：Kmax 治疗效果为-1.0屈光度 (D)（p <0.0001），确定为在第 12 个月研究终点时，Epioxa 治疗组与假手术/安慰剂对照组相比，Kmax 与基线相比的最小平方均值变化。
耐受性如何？总体而言，该疗法“耐受性良好”。91.5%接受 Epioxa 治疗的受试者完成了研究，90.9%的对照治疗参与者完成了研究。接受 Epioxa 治疗的参与者没有因任何不良事件提前停止研究，也没有报告眼部严重不良事件。值得注意的是：大多数报告的不良反应“本质上是轻微和短暂的”，研究期间没有观察到与治疗相关的全身影响的证据，并且在整个 12 个月的评估期内角膜内皮细胞计数也没有变化。
与之前的第一项 3 期试验相比如何？Glaukos 公司的第一项 3 期试验（NCT03442751）是一项多中心、随机、安慰剂对照的关键研究，对 279 只进行性圆锥角膜患眼进行了 Epioxa 治疗。其预先指定的主要疗效终点与本次试验相同，但测量范围是从基线到第 6 个月。
结果：该研究达到了其主要疗效终点，FDA 对结果给予了批准，以支持提交和审查 Epioxa 的最终新药申请（New Drug Application，NDA）。
商务合作和技术转移
长按以下二维码关注
