11月12日，Autolus Therapeutics宣布，美国FDA已经批准Aucatzyl（obecabtagene autoleucel，obe-cel），用于治疗复发性/难治性成人B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的成人患者。Aucatzyl是美国FDA批准的第五款CD19 CAR-T，其获批适应症与吉利德的Tecartus完全对上。而且根据报道，Aucatzyl的定价为52.5万美元，比Tecartus的价格要高上一大截，作为一款后发的药物，凭啥定更高的价。另外，52.5万美元/剂的Aucatzyl是目前全球获批CAR-T细胞治疗产品中，单价最高的一位。（CAR-T价格目录在文末）Autolus一直以来，都以“更高的安全性”作为Aucatzyl的卖点。在一个电话会议上，Autolus的首席运营官Christopher Vann对于Aucatzyl的价格高于Tecartus这样解释道：“我们相信，这一定价反映了我们迄今为止观察到的临床证据和益处，以及差异化的安全性，这为医疗保健系统带来了有意义的经济益处。”Aucatzyl是一款自体的、靶向CD19的CAR-T细胞疗法，其被设计为具有快速的靶点解离率（target binding off-rate），以减少工程化T细胞的过度激活，被设计的更类似天然存在的T细胞，同时能够提高对目标细胞的连续杀伤能力。Aucatzyl的批准是基于FELIX临床研究结果，94名患者接受了至少一次Aucatzyl输注，其中65例患者在筛查和清淋前骨髓中原始细胞>5%，接受了合格产品后具有了可评估的疗效。在疗效可评估的患者中（n=65），63%的患者达到了总体完全缓解（OCR），包括51%的CR和12%的CRi。主要疗效指标为3个月内完全缓解，42%的患者达到，中位缓解持续时间（DOR）为14.1个月。Aucatzyl显示低水平的细胞因子释放综合征（CRS），有3%的3级事件，无4级或5级事件。7%的患者报告了≥3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。FDA没有对Aucatzyl的REMS要求。Aucatzyl的安全性包括对CRS、神经毒性和继发性血液系统恶性肿瘤的黑框警告。值得注意的是，Aucatzyl是第一个被批准的无需风险评估缓解策略（REMS）的CAR-T疗法。REMS是美国FDA为管理某些药品或生物制品（特别是CAR-T）的已知或潜在严重风险，而要求制药公司制定并实施的一系列措施和干预手段，旨在帮助减少特定严重不良事件的发生或严重程度，确保治疗益处大于风险，并安全有效地使用。尽管Autolus在吹捧Aucatzyl的安全性和疗效。
以及扩大Aucatzyl在全球市场的批准。目前，欧盟和英国的监管机构正在审查obe-cel的上市申请。
首先，作为Tecartus的竞争对手，Aucatzyl在市场优先性、治疗网点、价格上都没有优势，疗效也差不多，只有安全性突出一些。其次，Tecartus自2021年获得第二个批准用于治疗B-ALL，经历了近4年的销售增长，也来到了瓶颈期，卖不太动了。根据吉利德财报，Tecartus的2024Q3单季度销售额为9800万美元，同比增长2%，环比下滑近9%。说明B-ALL这个市场份额基本上已经被Tecartus消耗的差不多了，这时候Aucatzyl才入局。1.https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/08/2977884/0/en/Autolus-Therapeutics-Announces-FDA-Approval-of-AUCATZYL-obecabtagene-autoleucel-obe-cel-for-adults-with-relapsed-refractory-B-cell-acute-lymphoblastic-leukemia-r-r-B-ALL.html2.https://www.biopharmadive.com/news/autolus-fda-approval-aucatzyl-obe-cel-car-t/732543/ 喜欢我们文章的朋友点个“在看”和“赞”吧，不然微信推送规则改变，有可能每天都会错过我们哦~
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