近期，成都前沿医学中心园区企业成都倍特药业股份有限公司（以下简称“倍特药业”）自主研发的1类新药——BPR-30221616注射液，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），已正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准，将于近期启动临床试验。
据介绍
BPR-30221616注射液是
中国第一、全球第二款
针对转甲状腺素蛋白（ATTR）靶点的siRNA药物
转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种系统性、进行性的罕见疾病，由转甲状腺素蛋白解离成单体并错误折叠为淀粉样物质后沉积于器官或组织的细胞外区所致，累积神经、心脏、眼、肾脏等多个器官，疾病进展快、生存率低，严重影响患者生存和生活质量。
BPR-30221616注射液通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生而达到治疗目的。
BPR-30221616采用倍特药业具备自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术，该技术显著增强了药物在体内的稳定性和持久性，能有效提升药物治疗指数，减少不良反应的发生，有望大幅降低给药频率，其高效性、长效性和安全性已经在多个临床前模型上得到了验证，具有成为同类最佳（Best-in-Class, BIC）的巨大潜力。
“此次临床试验申请获批，将在更多患者中继续探索BPR-30221616注射液的临床价值，希望为全球ATTR疾病患者带来新的希望。”倍特药业相关负责人表示，BPR-30221616注射液的成功开发，证明了倍特药业团队从药物发现到临床开发的卓越能力，标志着倍特药业在小核酸药物研发领域取得了重大突破。”
未来，倍特药业将持续秉承创新驱动发展战略，立足于未满足的临床需求，充分发挥公司在小核酸药物领域的平台技术优势，积极探索新靶点、新机制，不断拓展疾病领域，为全球患者带来更多高质量的创新治疗方案。
在此过程中，成都前沿医学中心园区为倍特药业提供了强有力的支持与平台优势，帮助企业加速技术转化与成果落地。园区的创新氛围与资源集聚效应，为倍特药业的发展提供了良好的土壤，推动了该公司在全球药物研发的快速进步。未来，园区将继续发挥其在科技创新、研发合作和产业链整合方面的优势，助力倍特药业以及更多企业在国际舞台上取得更大突破。
来源丨倍特药业、成都高新区生物产业局
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