良渚研究员 | 张跃:春雨润物,新型罕见病赛道的“拓荒者”

文摘   2024-10-25 20:59   浙江  

良渚 

良渚实验室致力于发挥浙江大学与生命健康行业交界面的作用,追求科学高峰,创造先进治疗,成为产业动力,实验室创建以来,已有多支科学家队伍,其中包括研究员队伍,《良渚研究员》以深度报道的形式呈现良渚实验室青年研究员的科研故事,展现良渚实验室style。

本期良渚研究员代表为张跃。


个人简介

张跃研究员毕业于复旦大学脑科学研究院,博后工作在麻省大学医学院基因治疗中心高光坪课题组开展。他长期专注于神经发育以及相关遗传病罕见病的基因治疗策略的研究及转化,开发了一种新颖的基因治疗策略——利用重组腺相关病毒(rAAV)递送抑制性tRNA(suppressor tRNA)以及多种高通量测序技术,该成果发表在Nature期刊。Nature Reviews Drug Discovery杂志将其选为研究亮点,被国内外多家媒体争相报道。其主要成果在Nature、Nature Neuroscience、Cell Research、Cell Reports等国际主流期刊发表学术论文共7篇。

 近期,张跃研究员获得罕见病家庭捐赠,用于开展新型罕见病研究项目。

再困难的事情也得有人做,再难治的疾病,也总得有人去迈出第一步。——张跃


来自春天的相逢与

“拓荒”的难题

2024年的春天,良渚实验室研究员张跃在罕见病研究机构中接触到一对特殊的新型罕见病患儿病例,这对患儿病例代表着一个深受罕见病困扰的不幸家庭,同时也是无数国内罕见病家庭的缩影。


通过与患儿父母的深入交谈,张跃了解到这一罕见病是一种目前在国内外都极其欠缺基础研究,也无有效治疗手段及治愈案例的新型基因病,作为长期聚焦于基因治疗领域研究的研究者,张跃意识到,他遇到了一片在基因治疗领域人迹罕至的“荒野”,也遇到了一个在他的研究生涯中前所未有的挑战和机会。


经过多次坦诚沟通,张跃团队将尝试从基础研究到临床治疗,全链条研究开发这一罕见病项目,而患儿父母为支持此项研究,毅然决定捐赠部分资金作为项目研究经费。


对于科研工作来说,开拓一片人迹罕至的“荒野”从来都不是易事,张跃很清楚,他接过的是一个充满了未知难题,并且没有参考答案的研究项目,会面临诸多难以预测的阻碍和困难,甚至可能会在耗费巨大精力后无奈中止,难以为继。


然而,他依然选择尝试成为这个“拓荒者”。


根据双方协议,该罕见病项目的第一阶段预计会持续两年的周期,从2022年加入良渚实验室开始,张跃在实验室也已经经历了两年多的时长,两年的积累与成长,换来了下一个两年的挑战和使命。


与良渚实验室一同积累沉淀,一同“开荒拓野”,是张跃与良渚实验室不得不说的故事。 


充满“良渚特色”的

沉淀与契合

在复旦大学脑科学研究院攻读博士期间,张跃了解到很多神经系统的罕见病都缺乏有效的治疗手段,这让他萌发了转攻基因治疗的想法。


2019年11月,张跃加入麻省大学医学院基因治疗中心高光坪课题组开展研究工作,在这期间,他见到了更多饱受罕见病折磨的病人和家庭,他们的痛苦深深触动了张跃的神经,他暗暗立志,要深耕基因治疗研究领域,有一天能用自己的研究成果治愈某一种罕见病。


回国求职时,张跃格外关注在罕见病研究和基因治疗方面有丰富资源和空间的科研单位,在这个过程中他了解到由浙江大学举办的良渚实验室,实验室的软硬件条件和科研资源都对当时的归国研究者有强大的吸引力,同时,实验室主要研究领域中的遗传与系统性疾病领域,与张跃的基因治疗研究方向十分匹配,实验室丰富的临床资源,也能为他攻克罕见病提供许多便利,在经过严谨考虑之后,他于2022年加入了良渚实验室,成为实验室早期研究员队伍中的一员。



作为刚刚归国的年轻研究者,张跃加入良渚实验室之后,实验室资深学者积极助推他在国内学术圈快速亮相,融入国内学术环境,同时还在申请基金和评审等方面给予他许多指导,对此张跃印象深刻,“良渚实验室的氛围和对年轻研究者的支持让我受益良多。”


进入良渚实验室之后,张跃继续潜心投入利用病毒作为载体开发基因治疗手段的相关研究,实验室的硬件设施和临床资源,对张跃开展研究提供了关键支持,实验室同一研究领域的研究者在机制发现、细胞治疗、单细胞测序等研究工作方面各有所长,张跃与其他研究者积极沟通交流,在研究工作上有机结合,对拓展研究思维拓展,加快研究进度都产生了不少助益。


建立自己的课题组后,张跃也开始探索如何当好一名导师,平等和包容是他的“为师”之道,他希望能和学生形成友谊般的师生关系,在平等的交流沟通中指导学生成长,而他的课题组氛围也十分和谐友爱、积极进取,近期,张跃课题组一名研究生还获得了研究生国家奖学金。

从学生到独立PI,张跃在良渚实验室经历了身份的转换,经历了心态的沉淀,与良渚实验室一起变得更加沉稳和务实,更加相互契合,而也正是这份充满“良渚特色”的沉稳和务实,收获了罕见病患儿家属足够的信任,让患儿家属愿意托付重任。


双向奔赴的赞歌与

“春雨润物”的决心



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张跃接触到的罕见病患儿病例是一对年幼的兄弟,哥哥10岁,弟弟仅1岁多,却不约而同患有全面发育迟滞落后,智力、认知及运动能力低下等症状,孩子的父母殚精竭虑,跑遍了无数知名医院和研究院所,经过多轮专家诊断,最终确诊该罕见病是由 ZNF526 常染色体单基因突变导致的Dentici-Novelli 神经发育综合征。


Dentici-Novelli 神经发育综合征是一种在国内外都十分欠缺关注和研究的罕见病,孩子父母承受了巨大的痛苦和焦虑,但他们始终坚定心志,与各个科研院所的专家学者和研究人员积极沟通交流,在了解过良渚实验室的基本情况及相关成果之后,孩子父母对良渚实验室和张跃十分信任,双方的坦诚和交心换来了这次意义重大的合作。


当然,对于研究过程可能遇到的挑战和失败的风险,张跃也已经和孩子的父母坦诚言明,而孩子父母的回答令他感触颇深。


“孩子母亲表示,不管能不能等到期待的结果,他们都愿意支持我们团队开展相关研究”,张跃回忆道,“哪怕这次没有什么显著成果,也能为以后更多同样不幸的家庭积累希望,为这一罕见病的攻克贡献自己的一份力量。”


目前,患儿家属与张跃已经正式签订了相关协议,且首笔经费已经顺利到账。


张跃感慨,在明确一切后果的前提下,罕见病患者的家属们为科学研究无私奉献的勇气和精神是很伟大的,他们与科研工作者的双向奔赴,为无数罕见病患者在黑暗的处境中撑起了一线光亮,谱写出勇气和生命的赞歌。


患儿家属的无私支持更加坚定了张跃的决心,他将在良渚实验室的加持下,与团队共同开启ZNF526基因病的研究攻克,像每一个罕见病赛道最初的拓荒者一样,不论结果如何,都全力以赴“开荒拓野”。


春雨润物细无声,人间万物始葱茏,科研领域永不缺拓荒的勇气和身影,这些身影正如细密无声的春雨,春雨无声无形,但却默默滋润着大地草木萌芽生长。在良渚实验室,有无数像张跃一样的研究者集聚于此,在不同的研究领域,持之以恒地默默攻克着无数充满未知挑战的生命难题,孕育着人类未来医学的希望和葱茏时刻。



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愿天下所有被罕见病阴霾笼罩的患者和家庭,终有一日都能迎来阳光的普照,良渚实验室将与罕见病患者们一起,追寻蓬勃希望,奔赴葱茏春景。


良渚实验室
良渚实验室是依托浙江大学举办的面向世界科技前沿、面向经济主战场、面向国家重大需求、面向人民生命健康,通过学科会聚攻克重大医学难题的新型研发机构,于2020年7月被省政府命名为浙江省实验室
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