当地时间2024年11月17日，FDA发布公告，宣布将就经Skysona治疗后出现的血液系统肿瘤风险进行评估调查。
Skysona（elivaldogene autotemcel ，eli-cel ）为BlueBird 研发产品，于2022年9月获FDA加速批准上市，用于治疗一种罕见病——早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良（Cerebral Adrenoleukodystrophy, CALD），治疗费高达300万美元。
FDA公告中指出，其的确收到了相关临床试验报告，显示一些CALD患者在经Skysona治疗后，出现了血液系统肿瘤病例（比如骨髓增生异常综合症和急性髓系白血病）。并表示，FDA正在对已知的血液系统肿瘤风险（包括导致严重后果如住院、需要异基因造血干细胞移植以及死亡的风险）进行调查，并评估是否需要进一步的监管行动。
事实上，治疗后出现的血液系统肿瘤风险是这款药的已知风险。早期FDA发布的相关审批文件中指出，血液系统肿瘤是Skysona的主要安全问题。在接受Skysona治疗的67名受试者中，已出现3例恶性肿瘤病例，其中有2例在治疗2年后出现。经分析，FDA认为出现血液系统肿瘤风险是由于Skysona所使用的慢病毒载体Lenti-D在原癌基因中的整合导致的结果。并认为，随着时间的推移，很可能还会有更多的类似病例出现。
当时，基于临床的急迫需求和产品优异的疗效，FDA专家投票认为这款药的临床获益大于风险，并最终获加速批准上市。但考虑到安全风险，这款药被标注黑框警告。应黑框警告要求，使用Skysona后，患者应通过至少每3个月一次的全血细胞计数来密切监测患者是否有恶性肿瘤的证据，并在第一年内至少两次评估克隆扩增或优势情况，之后每年一次，如有临床指征，还应考虑进行骨髓评估。
FDA的此次公告意味着情况正朝着所有人都不愿意看到的方向发展，即随着时间的推移更多血液系统肿瘤病例出现了，由于这种风险有致死可能，因此需要进一步的调查并干预。公告中，FDA进一步呼吁使用Skysona治疗的患者，若治疗后检测到血液系统肿瘤，应积极向制造商报告，并将提供关于收集样本以作进一步测试的指示。
参考资料：
1.FDA官网
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