日前，位于保税区域的上海跃赛生物科技有限公司（以下简称“跃赛生物”)自主研发的针对帕金森病的iPSC来源细胞药物产品UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验默示许可，成功进入临床试验阶段，这也标志着中国第一款、全球第二款针对帕金森病的自体iPS衍生细胞治疗药物正式获批进入临床试验阶段。
帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，主要表现为运动障碍，如震颤、肌强直、运动迟缓等症状，随着病情进展，患者的生活质量会逐渐下降。尽管现有的药物治疗能缓解症状，但并不能根治疾病，也无法有效停止或逆转神经细胞的退化。移植干细胞来源的多巴胺能神经细胞，补充帕金森患者脑内丢失的多巴胺能神经元，是实现帕金森病功能性治愈最具前景的治疗方法，已成为国际医药领域的竞争热点。
跃赛生物是一家以新一代干细胞技术为驱动的细胞药物研发科技公司，利用拥有自主知识产权的人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台进行干细胞治疗领域的技术研发和产品开发，为神经退行性疾病、罕见病等适应症提供创新细胞诊疗方案，以干细胞科技缔造人类健康未来。
据悉，此次获得CDE临床试验默示许可的细胞治疗药物UX-DA001注射液，采用的是创新的细胞治疗技术，通过跃赛生物自主研发的人多能干细胞创新技术平台，包括高通量干细胞分化谱系示踪平台、高效神经分化技术平台和iPSCs重编程技术平台，分化出高纯度、高稳定性，高效能的人中脑多巴胺能神经前体细胞，有望修复患者受损的神经组织并恢复脑内的多巴胺水平，从而改善帕金森病的症状。与传统药物治疗不同，细胞治疗药物的核心在于其可以在脑内实现多巴胺能神经元的再生，从而有望从根本上重塑神经功能，而不仅仅是缓解症状。
生物医药产业是保税区域“十四五”期间重点发展的产业之一。目前，保税区域已经集聚了848家生物医药企业，涵盖研发、检测、生产、仓储、贸易、供应链管理、医疗服务、临床试验等全产业链环节。得益于保税区域在生物医药发展方面坚实的产业基础和独特的区位、政策优势，2023年跃赛生物在保税区域新设创新研发中心和GMP洁净厂房，包含完整的生产、质控和仓储区域，设计产能可满足同时推进四条管线的开发，此举为跃赛生物进一步推进技术研发和临床转化、加速管线进展提供了有力保障。
跃赛生物COO房海燕博士表示：“此次申报的UX-DA001注射液能够获得CDE的临床试验默示许可，这标志着跃赛生物在治疗帕金森病的道路上迈出了重要的一步。作为一种难治性疾病，帕金森病一直是全球医学界的研究难题。未来，跃赛生物将立足保税区域，不断加大研发力度，为更多患者提供真正有效的治愈方案。”
据介绍，目前跃赛生物已拥有自主研发的人多能干细胞创新技术平台，多项研发成果已登上Nature Methods、Cell Stem Cell等国际顶级学术期刊。
文字：杨珍莹
编辑：朱胜霞
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