在过去的几千年间，人类每一次得病，承受疾病带来的痛苦，都会求助于大自然。无论是中医药还是世界各地的传统医药，都从大自然中获得原料炮制而成。青蒿素的发现，就是从东晋葛洪编著的《肘后备急方》里面得到了启发；明代著名医药学家李时珍编著的《本草纲目》则详细记载了上千种动植物的有效成分以及它的功效。不过，随着现代化学药物的飞速兴起，人类开始逐渐摆脱了对自然的绝对依赖，并大大延长了寿命。进入人工智能的全新时代，科学家们已经可以用算法深入研究人体蛋白质，找到疾病源头，更加精准设计药物。这些药物仿佛一把把神奇的分子钥匙，打开了蛋白质这把生命之锁。
在本集节目中，华东师范大学教授姜雪峰采访了世界顶尖科学家论坛的化学家们，他们是来自斯克利普斯研究所的三位教授菲尔·巴兰、余金权、杰弗里·凯利和来自中国科学院上海药物研究所的研究员柳红。![]()
时至今日，天然产物里的活性小分子仍然是新药发现的重要启发。得益于我国千百年来的传统医药，现代科学家们能从中药材中首先寻找可能有用的小分子。我国的药物化学家柳红带领团队从天然产物中，发现了有抗高血脂作用的化合物，以及抗老年痴呆、抗糖尿病、治疗男性前列腺增生、治疗皮肤病中的银屑病的候选药物，目前都已进入临床研究阶段，希望为患者们带来福音。![]()
化学分子的变化像魔术般令人着迷。想要成功改造活性成分的分子成为药物，需要化学家们通过各种化学反应将分子化合物进行拆分，重新排列组合，“剪切”分子中间不同的化学键，再把它们重新拼接起来，合成新的分子化合物。让人们倍感好奇的是，这些神奇的药物分子如何在人体内实现治疗疾病的目标呢？化学家们形象地把活性小分子比喻为一把“钥匙”，而人体内出问题的蛋白“靶标”就像一把“锁”，化学药物治疗疾病的过程，就像用这把毫厘不差的“钥匙”来打开这把“锁”，从而达到“药到病除”的目的。![]()
如今，蛋白质折叠研究又成为当今新药发现的热点话题。获得 2023 年沃尔夫化学奖的杰弗里·凯利与团队探究的是蛋白质折叠问题，从而开发新疗法对抗相关疾病。他们揭示出的生命奥秘是，如果人体内的蛋白质发生了错误的折叠，并且持续时间达到十年以上，就会导致严重疾病，比如阿尔茨海默病、帕金森病、转甲状腺素蛋白淀粉样变性病，但科学家制作了一把小分子“钥匙”，能稳定正确折叠形状的蛋白质，避免错误折叠的产生，从而达到治疗目的。![]()
面对充满无限可能的未来，化学家们纷纷预测，具有强大算力的人工智能将大大助力药物研发，预测蛋白质折叠、设计新药、合成出越来越复杂的小分子，带来前所未有的重大药物学突破。他们必将为人类寻找到一条解决各种重大疾病的道路，使人类最终能获得梦寐以求的“灵丹妙药”。![]()
中央广播电视总台
社教节目中心科教频道CCTV-10
六集特别节目《顶尖科学》
第三集《化学里的“灵丹妙药”》
2025年1月8日 22:13播出
敬请收看！
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监 制 | 田 龙 王 林 卢钊凯 张 磊
主 编 | 刘 铭 黄 鹏 蔡 瑛
