近日，中国中医科学院中医基础理论研究所、医学实验中心联合在国际期刊《Ageing Research Reviews》（中科院一区TOP，IF=12.5）上发表了题为“Advances in Human Cellular Mechanistic Understanding and Drug Discovery of Brain Organoids for Neurodegenerative Diseases”的文章，该研究总结了人脑类器官在神经退行性疾病（NDs）模型和药物筛选中的研究和应用，有助于阐释NDs疾病机制和开发新型药物。
神经退行性疾病（NDs）是衰老相关疾病，如阿尔茨海默病（AD）、帕金森病（PD），其主要病理特征是认知能力下降、运动和知觉功能下降以及大脑特定区域神经元丢失。NDs的致病因素尚不清楚，但相关研究认为一些病理过程与NDs的疾病进展有关，包括错误折叠的聚集体沉积、神经炎症、突触丧失、轴突运输受损、氧化应激、铁死亡、铜死亡和线粒体功能障碍。现有的手术和药物难以治愈NDs，只能缓解症状，不能完全阻止疾病进展。NDs的新药研发投入巨大，但收效甚微。临床前实验模型的局限性阻碍了药物开发。因此，建立基于人源细胞的新型模型来模拟脑组织的生理和病理状态，适用于复杂疾病模型研究和中药活性成分的体外筛选，将有助于加深对NDs发病机制理解，加快相关药物研发。
中医基础理论研究所病证研究中心助理研究员雷童为本文的第一作者，中国中医科学院杨洪军研究员和医学实验中心陈鹏研究员为共同通讯作者。该研究项目得到了北京市自然科学基金（7244490）、中国中医科学院科技创新工程（CI2021B017-16）和中医基础理论研究所基本科研业务费（YZX-202341）等项目的资助。
原文链接：https://doi.org/10.1016/j.arr.2024.102517
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