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起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,特点是髓系细胞发育异常,表现为无效造血、难治性血细胞减少,患者可能仅出现轻微的贫血症状,如面色苍白、头晕、乏力等,容易被忽视。
包括支持治疗(如输血、抗感染以维持患者的基本身体状况)、药物治疗(如促造血治疗、去甲基化药物治疗等,旨在改善造血功能和控制病情发展),对于合适的患者,造血干细胞移植是有可能治愈的方法,但移植过程复杂且存在一定风险。
发生在多能造血干细胞上的恶性骨髓增生性肿瘤,特征是BCR-ABL基因融合产生异常的酪氨酸激酶,导致白细胞的过度增生,在疾病的慢性期,患者可能没有明显症状,或仅有乏力、低热、多汗、体重减轻等代谢亢进的表现。
酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的问世使CML的治疗取得了重大突破,患者通过服用TKI类药物,能够有效地控制病情,许多患者可以长期处于稳定状态,生活质量也大大提高,但患者需要长期甚至终身服药,且仍有疾病进展和耐药的风险,造血干细胞移植在特定情况下也可作为一种治疗选择,但同样面临诸多挑战。
真性红细胞增多症是一种以红细胞增多为主的慢性血液病,患者常表现为面色潮红、脾大等症状,PV的病程相对稳定,但需要定期监测血红蛋白水平,以及时调整治疗方案。
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