2024年9月9日，京津冀国家技术创新中心联合上海颠覆性技术创新中心、广州颠覆性技术创新中心、黄埔创新学院、武汉颠覆性技术创新中心等共同举办的“2024全国颠覆性技术创新大赛”在2024浦江创新论坛（第十七届）上海张江科学会堂隆重举行颁奖仪式。上海科技大学、正序（上海）生物医药科技有限公司共同参评的项目“创新型基因编辑疗法CS-101”获得大赛优秀奖。CS-101利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发，凭借以中国首个获得PCT国际专利的碱基编辑技术，实现全球首次碱基编辑疗法彻底治愈地贫患者，且具有全球最快速度达到临床最佳效果的突出优势。活动吸引了来自高校院所、科研机构、高科技企业、投融资机构众多代表现场莅临观摩。
上海市人民政府副秘书长尚玉英，科学技术部副司长傅小锋，中国科学院院士、京津冀国家技术创新中心理事长、宁波东方理工大学校长陈十一，上海市闵行区委副书记、区长陈华文，上海国有资本投资有限公司董事长袁国华，上海临港经济发展（集团）有限公司总裁翁恺宁，上海市科学技术委员会副主任屈炜，京津冀国家技术创新中心主任王茤祥等出席颁奖仪式。
2024全国颠覆性技术创新大赛实行“自办+联赛”的“奥运会”新赛制，“自办” 即广泛征集项目、层层选拔参加总决赛，“联赛”即13个全国知名大赛择优推荐获奖项目直接参加总决赛，约1400个项目参赛，在北京、上海、广州、武汉4个赛区分领域举行比赛，评选出卓越奖10项、优秀奖11项、优胜奖54项。大赛得到了社会各界高度关注和大力支持，200多家投资公司现场观赛和积极对接项目，“创新不问出身、英雄不论出处”“众人拾柴火焰高”效应充分显现。下一步，举办单位将加快对获奖项目进行辅导和对接国家专项、社会资本，加快项目发展和催生新产业、新模式、新动能，发展新质生产力。
作为优秀奖获得者，上科大/正序生物在大会上进行了精彩的路演，分享了如何将中国原创碱基编辑技术tBE应用于临床，并实现了全球首次碱基编辑治疗血红蛋白病的成功。正序生物利用tBE开发的创新型碱基编辑疗法，通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能，再将编辑后的造血干细胞回输至患者体内，使得患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，从而彻底摆脱输血依赖。由于编辑靶点的高效性和tBE技术的安全性，相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法，CS-101可以使患者迅速地完成造血重建，更快地达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖；同时不会引发患者基因组DNA大片段缺失、染色体突变、脱靶突变等风险，具有更好的有效性和安全性，实现了细胞和基因疗法的颠覆性突破。在CS-101的临床研究中，已经有多位重型β-地中海贫血症患者在接受治疗后实现了摆脱输血依赖的目标。未来，正序生物还将tBE技术应用于其他遗传性疾病，代谢疾病和心血管疾病等领域，发挥更广泛的临床应用价值。
