项目名称：治疗三种CNS疾病的晚期口服新药项目
项目所在地：欧洲
适应症：肌萎缩侧索硬化症（ALS）、多发性硬化症（MS）、轻度和中度阿尔兹海默症 （AD）、镰状细胞性贫血症
项目阶段：确认性 3 期临床研究进行中
项目需求：寻求中国的产品授权合作机会，合作伙伴将负责产品在中国的注册和商业化。
黎琦，qli@yafocapital.com
13621979227（微信）
资产阶段晚期，临床数据充足。其Phase 2b/3研究已获积极结果并发表，确认性3期研究已获FDA和欧洲批准，即将启动。
该产品在神经退行性疾病中显示神经保护作用，双靶向策略独具优势。该产品已在三种具有挑战性的 神经退化疾病中表现出神经保护益处，表明针对小胶质细胞和肥大细胞是一种适用于广泛适应症的有效策略，并且该产品的双靶向机制具有独特的优势，可以实现这种治疗潜力。
在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）上：
该产品能够降低神经退行性疾病模型中神经丝蛋白轻链的血液水平。
Phase 2/3 期研究表明，该产品以4.5 mg/kg/天的剂量显著延缓了疾病进展，在为期48周的主要分析人群中观察到病情进展的显著延迟，并在中度ALS患者亚组中观察到显著的总生存期（OS）益处。
该产品对功能评分（ALSFRS-R）的改善得到了次要终点的支持，包括疾病进展或死亡时间（PFS）、生活质量和呼吸功能的改善。
其Phase 2/3临床试验和长期生存的结果已在两个同行评审的期刊上发表，进一步证实了该产品在ALS治疗中的潜力.
在治疗多发性硬化症（MS）上：
该产品是针对非活动性继发进展型MS（non-active SPMS）和原发性进展型MS（PPMS）的潜在治疗药物，目前没有获批药物专门针对非活动性SPMS，只有一种药物用于治疗 PPMS，而该产品是唯一进入第 3 阶段的非 BTKi 药物
罗氏已获批用于治疗MS的BTKi，但其中托布替尼和非尼替尼因肝损伤被FDA暂停。默克的Evobrutinib在III期临床试验中未能达到复发缓解型MS的主要终点。相较之下，这种情况可能为该产品成为市场上最出色的口服药物铺平了道路，其Phase 2/3期研究结果呈阳性并已发表。确认性III期研究已获FDA和欧洲主要国家批准，预计将于2024年启动。
在其Phase 2/3期临床试验中，该产品展现出对疾病进展的显著益处，以4.5 mg/kg/天的剂量给予患者，可以显著减少首次残疾进展的风险达42%，以及减少确认的（12周）残疾进展风险达37%。
该产品在减少残疾进展方面具有统计学上的显著效果，在主要分析中，使用扩展残疾状态量表（EDSS）作为评估标准，该产品治疗组相较于安慰剂组显示出显著差异（p=0.0256），这表明该产品能够显著减少残疾进展的风险
在治疗轻度和中度阿尔兹海默症 （AD）上：
该产品是唯一进入确证性3期临床试验的药物，专门针对轻中度阿尔茨海默病患者。这表明该产品在临床开发上具有领先地位，为轻中度AD患者提供了新的治疗选择。
Phase 2/3期研究表明，该产品表现出显著的治疗效果。具体来说，使用4.5 mg/kg/天剂量的该产品，与安慰剂相比，在ADAS-COG评分上观察到显著的认知功能改善（p=0.0003），并且在ADCS-ADL评分上也显示出日常活动能力的提升（p=0.0381）。
该产品治疗48周后对认知功能有显著效果。这表明该产品不仅能短期内改善症状，而且可能对长期病程控制具有潜在益处。
该产品在临床试验中表现出可接受的安全性和耐受性，其不良事件与先前的耐受性曲线一致。
标的资产：该产品是一种具有多种作用靶点的酪氨酸激酶抑制剂。该产品能够强效且选择性地抑制包括c-Kit、Lyn和Fyn在内的激酶，这些激酶在肥大细胞的激活过程中发挥关键作用。
适应症：肌萎缩侧索硬化症，多发性硬化症，轻度和中度阿尔兹海默症，镰状细胞性贫血症
临床阶段：已完成Phase 2/3，3期进行中
作用机制：该产品靶向肥大细胞中的特定激酶和小胶质细胞中的 M-CSF1 受体；选择性抑制（而非消耗）肥大细胞和小胶质细胞来靶向先天免疫系统。
给药方式：早晚口服各一次
标的公司是一家成立于2001年的法国临床后期阶段公司，专注于癌症、慢性炎症性疾病和中枢神经系统（CNS）疾病的治疗。公司总部位于巴黎，自2010年起在Euronext上市。公司拥有超过50名员工。
黎琦，qli@yafocapital.com
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