在中国市场第一款CAR-T疗法上市整整3年半之后，仍然没有一款CAR-T疗法被成功纳入国家医保药品目录。备受关注的2024年的国家医保药品目录调整谈判竞价，在10月底刚刚结束，有消息人士称，国内相关的CAR-T研发公司，甚至都没有露面。在所有未被纳入医保支付范围的药物中，CAR-T疗法可能是最被大众所关注的一个细分品类。
相比于很多大热的肿瘤靶向药，其实治疗效果只是将病人的生存期增加几年甚至只有几个月，CAR-T属于那种真正有可能“起死人而肉白骨”的革命性疗法，它的理论上限，是患者的痊愈。世界上第一例成功的CAR-T治疗白血病的案例在美国。在2012年一个叫艾米丽的七岁女孩，她得了淋巴细胞白血病已经几年了，经历了多次复发和化疗，已经处于绝境，也因此成为了第一例CAR-T疗法的受试对象。最终的治疗效果，让所有的医护人员震撼无比：23天后，艾米丽体内的肿瘤细胞已经消失，完全检测不到了。在人类肿瘤的治疗史上，如此革命性的治疗手段，实属凤毛麟角。尽管中国市场的CAR-T疗法的价格已经远远低于全球其他国家的价格，但是仍然达到了100万~120万的区间。
对于绝大部分普通人来说，这仍然是一个远超可承受水平的数字。
能否纳入医保支付，已经成为CAR-T疗法临床推广的成败之关键。但是目前来看，如果CAR-T疗法仍然保持在目前的价格带，纳入医保的前景并不乐观。虽然没有任何明文的规定，但是从长期的数据观察来看，“年治疗费用20万”是一款药物或者疗法能否被医保接受的隐形上限。
即使偶尔有药物被纳入医保的价格能够突破这个上限，也不会差距过大，但是动辄100万人民币起步的CAR-T疗法，实在超过太多了。
虽然生命都是平等的，但是在家底并不厚实的前提下，“100万救1个人”和“100万救5个人”，医保可能只能选择后者。
长期来看，CAR-T疗法要想被纳入医保支付范围，还是只能寄希望于技术的不断迭代，直到CAR-T疗法的成本可以显著下降。
从当下行业的技术发展趋势来说，确实已经有一些技术路径，显示了这样的苗头，比如说通用型CAR-T。现在的CAR-T疗法，还是“一人一药”的模式，需要针对每个病人进行个性化的制备，这也是成本高企的原因之一，标准化的通用型CAR-T疗法，通过大规模制备的方式，有可能实质性地降低成本。
目前，国外已经有一些通用型CAR-T疗法已经进入了临床试验阶段，国内也有一些企业在跟进。
但是CAR-T疗法商业化破局的关键，并不在于医保，而在于攻克更多的适应症。
高昂的价格是限制临床使用的一个因素，但是适应症的狭小，是更重要的因素。国内已经获批上市的几款CAR-T疗法，都是针对血液瘤的治疗，且只能作为三线甚至四线疗法使用。每年的新发病人数本就不多，再经过一线和二线疗法的层层筛选，留给CAR-T的潜在患者群体，其实已经非常有限了，然后还要用100万元的支付条件，再筛选一遍。也正是因为如此，国内上市的几款CAR-T疗法，每年能实际治疗的病人，大约在200人这个数量级，最终的收入，可能连生产成本和销售成本都难以覆盖。如果能够攻克足够大的适应症，即使完全是患者自费支付，在有效治疗结果的保证下，哪怕不纳入医保支付，CAR-T疗法完成商业化闭环也是极有可能的。无论如何，作为一种提供了全新可能性的创新疗法，CAR-T的临床意义怎样强调都不为过。虽然目前的价格高昂，覆盖的适应症也有限，但是其未来的前景值得所有人憧憬。
国内在这个领域的发展水平，和医药发达国家并没有显著的差距，因此更需要行业、资本、政策等各个层面的支持。
眼下面临的种种困难，是走向更高可能性的必经之路，如果中国的CAR-T企业都倒在这个阶段，那无疑是让人痛心疾首的巨大悲剧。 喜欢我们文章的朋友点个“在看”和“赞”吧，不然微信推送规则改变，有可能每天都会错过我们哦~
“汇聚南药”公众号所转载文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请在留言栏及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。信息来源：原创 MC 医药投资部落
往期推荐
本平台不对转载文章的观点负责，文章所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示暗示的保证。
