首页时事民生政务教育文化科技财富体娱健康情感

旅行百科职场楼市企业乐活学术汽车时尚创业美食幽默美体文摘

不忽视小群体！我国超90种罕见病用药进医保

政务 2024-12-10 19:02 新疆

这是又一次对我国罕见病患者“药篮子”的全面升级——

近日国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增91种药品，其中包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕见病用药。截至目前，超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。

罕见病，因其极低的发病率、有限的患者人数、高昂的药物研发成本，很长一段时间是医疗领域“被遗忘的角落”。

罕见病防治，关爱不能缺席。在多部门努力下，我国加速构建罕见病防治保障之路，为患者搭建生命的桥梁，在用药的可及性和可负担性方面，不断实现“从0到1”的突破。

在今年国家医保药品目录谈判中，上万名难治性癫痫患儿的“救命药”氯巴占进医保了。药片价格几毛钱的小调整，给患者家庭带来实实在在的希望。

难治性癫痫，有着“低治愈率、高致残率、高致死率”的特点。根据有关统计，国内难治性癫痫持续状态患儿，病死率达20%以上。

患儿家属告诉记者，孩子发病时，“有时一天抽搐七八十次，每次发作都像在生死关头徘徊”。

长期以来，因兼具罕见病用药和二类精神药品的双重属性，管控严格，市场规模有限，氯巴占迟迟未能在国内审批上市，患者往往选择从国外代购“救命药”。

2020年，一起充满争议的涉及海外代购氯巴占案件引起广泛关注。随后，多个罕见病癫痫患儿家庭联合发出求助信，呼吁关注氯巴占的进口和使用问题。

是药，更是民生。

2022年6月，国家卫生健康委、国家药监局联合发布《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，优先采用临时进口方式，缓解患者“无药可用”困境，同时支持氯巴占药品国产化。

国产氯巴占2022年获批上市，2024年进入医保，这小小的药片，燃起患者的生命希望。

同样，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者用药，也是今年国家医保药品目录调整关注的一个焦点。

PNH，一种极罕见的后天获得性溶血性疾病，临床主要表现为血管内溶血、骨髓造血功能衰竭和反复血栓形成，患者生命受到严重威胁。

2021年3月，一位PNH患者遭遇断药，怀着一线希望，向中国罕见病联盟求助。中国罕见病联盟携手北京协和医院、国家药监局及药企开启“同情用药”的爱心征程。80余天后，从瑞士引进的新药成功落地北京协和医院，患者获得救治。新版国家医保药品目录将这一创新药盐酸伊普可泮胶囊纳入，将为更多患者带来希望。

近几年，脊髓性肌萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌无力等罕见病治疗用药相继被纳入目录……自2018年国家医保局成立以来，已经连续7年开展医保药品目录调整。目前，已有90余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，罕见病药品保障水平稳步提升。

一路走来，是努力，更是希望。

“医保药品目录的调整，是国家对每一个生命的尊重与呵护，是对特殊群体的特别关爱。”中国罕见病联盟执行理事长李林康说，罕见病患者“药篮子”的每一步调整、每一次增加，都不容易。

从“无药可医”到“有药可用”，再到“用得起药”……把保障人民健康放在优先发展的战略位置，我国积极探索罕见病用药新模式，加强药物研发，让患者更有“医靠”。

“罕见病患者的痛苦与治疗的无助，时刻揪着医者的心。让更多好药、‘救命药’进医保，是医患共同的心声。”中华医学会罕见病分会主任委员、北京协和医院院长张抒扬说，在这条充满挑战与希望的道路上，我们携手并进，为患者点亮生命的灯塔。

一个社会的文明程度，既有如何对待“多数人”，也有如何关怀“极少数人”。一股股让罕见病患者得到更好保障的力量，正汇聚成暖流，浸润着每一个需要关怀的心灵。

来源：新华社

哈密人的生活资讯平台。关注百姓热点，品读身边网事。

最新文章

学生放假通知来了!

新疆调整这项待遇！12月底前发放到位

改线通知 | 关于变更19路始发站的通知

【互联网不是法外之地】今日辟谣（2024年12月19日）

【食品安全】关于板栗的消费提示

就在本周日！上午11点，汇嘉时代哈密购物中心一楼中厅线下招聘会~不容错过！

暂停办理！

【移风易俗】别让婚礼“甜蜜”变“负担”

【互联网不是法外之地】今日辟谣（2024年12月17日）

新疆2024年下半年事业单位招聘考试成绩公布

【热雪新疆e起来】哈密市冬春冰雪旅游盛大启动

元旦火车票即将开售！购票日历来了→

12345我们来帮你 | 发现“校园餐”有问题举报有奖！

【互联网不是法外之地】今日辟谣（2024年12月16日）

我们为什么要永远铭记今天?

40个新专业！教育部更新发布→

瓜乡消防 | 高层火灾如何“逃”？

【互联网不是法外之地】今日辟谣（2024年12月13日）

2025年1月1日正式开始！适龄男子都要登记

12月15日起，全面实施个人养老金制度

注意！暂停办理！

还有20天！“以旧换新”要抓紧哦

【安全生产】已有多人被炸伤！这个常见厨具该如何使用？

【互联网不是法外之地】今日辟谣（2024年12月12日）

哈密市政府部门政务服务效能测评二维码公示

什么？社保卡也可以存取现金了！

家暴证据标准明确了！公安部等九部门联合发文！

哈密市国有资产投资经营有限公司面向社会公开招聘人才公告

哈密医保好声音 | 城乡居民基本医疗保险参保缴费倡议书

【互联网不是法外之地】今日辟谣（2024年12月11日）

即将实施！最高奖励100万元！

2025新疆研考生请注意！11日开通《准考证》下载

出行好帮手！您的手机可以联上火车站大屏信息啦~

不忽视小群体！我国超90种罕见病用药进医保

【互联网不是法外之地】今日辟谣（2024年12月10日）

“史上最严车检来了！”是真的吗？

最低气温下降5~8℃！本周全疆有较强冷空气来袭！

红星医院与这些医院实现检验检查结果互认

【互联网不是法外之地】今日辟谣（2024年12月9日）

【互联网不是法外之地】今日辟谣（2024年12月6日）

海报丨热雪新疆e起来

未来5年，都没有“大年三十”！去哪了？

祝贺！哈密市豫哈实验学校在全国榜上有名

尊宪崇法丨五分钟带你全览《中华人民共和国宪法》！

春节申遗成功！我国世界非遗总数居世界第一

新疆公布“校园餐”投诉举报方式！

尊宪崇法丨新疆首支原创法治歌曲《光亮》发布

【互联网不是法外之地】今日辟谣（2024年12月5日）

【禁毒之声】禁毒防“艾”护青春无毒有爱向未来

【食品安全】食品添加剂的带入知多少

分类

原创标签

时事社会财经军事教育体育科技汽车科学房产搞笑综艺明星音乐动漫游戏时尚健康旅游美食生活摄影宠物职场育儿情感小说曲艺文化历史三农文学娱乐电影视频图片新闻宗教电视剧纪录片广告创意壁纸头像心灵鸡汤星座命理教育培训艺术文化金融财经健康医疗美妆时尚餐饮美食母婴育儿社会新闻工业农业时事政治星座占卜幽默笑话独立短篇连载作品文化历史科技互联网

发布位置

广东北京山东江苏河南浙江山西福建河北上海四川陕西湖南安徽湖北内蒙古江西云南广西甘肃辽宁黑龙江贵州新疆重庆吉林天津海南青海宁夏西藏香港澳门台湾美国加拿大澳大利亚日本新加坡英国西班牙新西兰韩国泰国法国德国意大利缅甸菲律宾马来西亚越南荷兰柬埔寨俄罗斯巴西智利卢森堡芬兰瑞典比利时瑞士土耳其斐济挪威朝鲜尼日利亚阿根廷匈牙利爱尔兰印度老挝葡萄牙乌克兰印度尼西亚哈萨克斯坦塔吉克斯坦希腊南非蒙古奥地利肯尼亚加纳丹麦津巴布韦埃及坦桑尼亚捷克阿联酋安哥拉