难解特医食品的“最后一公里”

文摘 2024-09-03 14:33 北京

截至2024年8月，我国共有190款特殊医学用途配方食品（以下简称：特医食品）获批注册。市场监管总局近日发布消息称，目前注册的特医食品已实现全品类覆盖，其中2023年以来共批准注册特医食品102个，超过之前6年注册数量的总和。

特医食品在我国起步较晚，产业基础薄弱、产品研发不足，产品数量与发达国家相比还有一定差距。监管部门在不断优化工作流程，缩短审评时限，特医食品注册审批提速，但仍面临产品无法满足需求、购买渠道不畅通、进医院难、院内使用路径不畅通等可及性难题。

特医食品：临床营养治疗的有效“武器”

特医食品，通俗的理解就是患者吃的“饭”。作为一种特殊食品，特医食品虽然不是药品，但却与临床营养治疗密不可分。对于乳糖不耐受、早产、过敏等婴儿和患有肿瘤、代谢疾病等特殊人群来说，是刚需产品。

北京大学第一医院儿科主任医师冯琪说，特医食品在新生儿科的使用很常见。“特医食品对早产儿来说是必须的，不能被其他药品所替代。早产儿出生体重较低，早期喂养困难，需要一些能量密度高的特殊配方奶粉补充蛋白质、维生素和矿物质。有些乳糖不耐受或牛奶蛋白过敏的孩子，需要免乳糖或者不免乳糖的深度水解配方奶粉。还有小儿外科做肠道手术后，也会有特医食品的需求。”

对于一些罕见病患者，特医食品更是他们的“救命粮”，是临床治疗中主要和不可缺少的治疗方式，被患者称之为“药奶”。

以甲基丙二酸血症为例，它是一种罕见的常染色体隐性遗传病。由于体内某些关键酶和辅助因子缺陷，患者无法正常代谢食物中的蛋白质和氨基酸，导致酸性物质在体内异常蓄积，发生代谢性“酸中毒”，严重时会危及生命。对他们来说，在日常生活中多吃一口肉、多喝一口奶都有可能“中毒”。特医食品，成为他们维系生命的必需品。

刘英娜是一位单纯型甲基丙二酸血症患儿的家长。她告诉记者，目前甲基丙二酸血症还没有有效的治疗手段，只能通过药物和饮食加以控制，日常的饮食主要是低蛋白主食和优质蛋白，同时搭配特殊氨基酸配方粉（特医食品）。这种饮食方式要伴随患者一生，随着患者年龄增长，对食物的摄入越来越多，对特医食品的用量也会逐步增加。

单纯型甲基丙二酸血症患儿四个月的特医食品用量受访者供图

上海市儿科医学研究所所长、上海交通大学医学院附属新华医院教授蔡威介绍，在我国第一、第二批罕见病目录共207种罕见病中，有32种罕见病需使用特医食品，其中18种罕见病对特医食品的需求尤为紧急与重要。

“特医食品不是药，却是临床治疗的关键支撑。”首都医科大学附属北京世纪坛医院肿瘤营养与代谢中心主任石汉平说，营养治疗是肿瘤综合治疗措施中核心的、必不可少的内容。临床营养不是支持，更不是辅助，而是治疗，而且是疾病的一线治疗，而特医食品是临床营养治疗的有效武器。

据国家癌症中心发布的《2019年全国癌症报告》数据显示，肿瘤患者重度营养不良发生率高达57%，仅有29%的肿瘤患者得到营养支持治疗，20%的恶性肿瘤患者直接死亡原因是营养不良而非肿瘤本身，在美国，78%的肿瘤患者在医院得到了营养支持。

一项长达11年的回顾性研究结果显示，口服营养补充可降低21.0%的住院日、21.6%的住院花费和6.7%的30天再入院率。业内专家指出，病患人群在疾病治疗的同时辅以特医食品等营养支持可降低药物使用量、减少持续时间、提高治疗效率、缩短住院时间。

专用型产品少、购买不稳定

超八成患者经历“断粮”危机

虽然特医食品可以为甲基丙二酸血症患者提供安全和有效的营养支持，但我国市面上针对此类患者的特医食品还属于空白。

“目前，我国只有用于苯丙酮尿症这一种罕见病的三款进口特医食品，无法满足患者需求。我国已注册特医食品中，全营养和非全营养配方食品比较多，只有一款特定全营养配方食品和三款氨基酸代谢障碍配方产品。”蔡威介绍。

“之前国内有一款以固体饮料形式生产的产品可以满足我们的需求，但是湖南郴州‘大头娃娃’事件之后企业停止生产，很多患者‘断粮’。后来又有一家类似小作坊的企业生产这种产品，但产品特别简陋，就是一个塑料盒子外面贴上标签，质量堪忧，甚至出现过企业私自篡改生产日期而被处罚的情况，这种产品我们根本不敢给孩子吃。”刘英娜说，持续稳定地购买安全、质量有保障的特医食品，对很多罕见病患者来说是一个很大的难题。

我国对特医食品实施严格监管，市场准入门槛高，从事特医食品生产的企业较少，生产罕见病特医食品的种类更少，因此患者往往需要通过非正式渠道，如海外代购和跨境电商的方式购买产品。根据病痛挑战基金会的调研数据显示，特医食品购买稳定性较弱，80.5%的罕见病患者经历过一次或一次以上的“断粮”危机。

而非正式渠道购买的特医食品质量和安全难以保障。根据《2023年罕见病类特殊医学用途配方食品可及性报告》显示，64.4%的患者对所购买特医食品的质量和安全表示担忧，涉及产品配方的科学性、买到假货或劣质产品、生产过程无监管以及运输过程造成问题。

对于临床医生来说，特医食品难以从医院渠道供给，给患者提供及时的治疗也是一大问题。一位不愿意透露姓名的医生说，特医食品购买困难会给临床诊疗带来一些问题。“很多疾病的特医食品没有正规产品，以前有一些国产品牌以固体饮料的形式售卖，推荐患者去买这些产品对医生来讲也是有风险的。以前我们也介绍患者去购买，有时还会收到投诉。”

在采访中，多位患者及家属呼吁，希望企业能够尽快注册生产合规的产品，也希望能在医院中买到特医食品，或开辟更多正规购买渠道，提高特医食品可及性。

进医院难、无规范标准

销售受限影响企业生产研发

按照我国法规要求，特医食品必须在医师或临床营养师指导下使用，特医食品中的特定全营养配方食品应当通过医疗机构或者药品零售企业向消费者销售，不得进行网络交易。但记者调查发现，医院中除营养科和特定疾病必须要用到特医食品外，很少会有医生主动向实际有需要的患者科普或介绍特医食品，在医院也难以买到特医食品。

患有甲状腺癌和脑膜瘤的胡女士在经历两次大手术后身体十分虚弱，经病友介绍购买了一款针对肿瘤患者的特定全营养配方食品，使用一段时间后精神和体力明显恢复。“当时咨询过医生，问开颅手术之后可不可以服用类似产品，但可能涉及到医疗责任等相关问题，他只是建议最好摄入优质蛋白和高能量的食物，并没有向我推荐相关的特医食品。”

而且由于特定全营养配方食品在销售路径方面的限制，胡女士无法在网上购买，在当地医院和药店也买不到，只能自己通过各种途径代购。“在我们抚顺当地根本买不到，沈阳也很难买到，我是辗转了好几个人才买到。”

“这款产品在医院的准入很困难，院内销售极少，还不能进行网络销售，很多病人需要但却喝不上。”该产品生产企业市场部负责人向记者表示。

北京某三甲医院营养科医生指出，由于特医食品不属于药品、医疗器械或医疗服务项目，目前尚无全国统一的编码标准，未被正式纳入全国医院收费系统。就算医生想给病人使用，医院药房也进不了货，医生开不了处方，医院也无法开具正规的收费票据。目前进入医院的特医食品，状况比较复杂，没有统一规范的标准。

记者了解到，在北京一些大型医院，儿科使用的特医食品需通过营养科统一招标采购，患儿住院期间，家长可根据医嘱而非处方方式在院内购买，以伙食费形式交费。对于罕见病，有部分省市将针对苯丙酮尿症的特医食品纳入医保目录或大病医疗保险。

业内人士表示，虽然政府要求三级和二级医院设立营养科，可提供特医食品，但我国公立医院中仅有少数医院开设了独立的临床营养科，加上特医食品未纳入收费系统，医疗机构对特医食品进货查验、健康管理、不良反应、应急处置、遴选、评估、处方、审核和诊疗流程等方面缺乏标准规范。医疗机构特医食品收费的合规性长期处于模糊地带，不仅给医院规范化管理和患者结算造成了很大困扰，也给临床营养科信息化建设带来挑战。

针对此问题，国家医保局于2021年增加了“其他费用”项，下发了临时代码供各地医保部门用于数据归集，但特医食品仍未摆脱夹缝中生存的处境。雀巢健康科学大中华区总裁顾欣鑫说，目前特医食品进入医院的难题仍未解决，特医食品不能在医院正常销售，在院外的销售情况也不容乐观，销售路径不畅通的问题对企业的生产、研发创新造成了较大影响。

记者走访了北京市的多家药店，发现想要找到一家销售特医食品的药店并不容易。大多数药店不售卖特医食品，更多的是在标注“食品”的货架上售卖蛋白粉、固体饮料和益生菌等产品。出售特医食品的药店可供选择的产品数量也有限。记者在北京协和医院附近一家自称售卖特医食品较多的药店看到，仅有7款特医食品在售。

首都医科大学宣武医院附近一家药店食品类货架上无特医食品在售新华网王忻摄

北京协和医院附近一家药店出售的特医食品新华网王忻摄

“公司2017年在中国新工厂投产建设了5条万吨级的生产线，目前只有1条生产线使用了40%的产能。生产的几千吨产品也大多出口，或是卖给中国香港和台湾的消费者，大陆占比很少。”顾欣鑫说。

“目前我们进入医院的特医食品，每家医院的年销售额都比较低。”麦孚营养董事长郭海峰坦言，特医食品生产检验要求高，研发投入大，很多批准上市的产品不能产生经济效益。在销售受限的情况下，企业面对高昂的研发注册成本和生产及人员费用，需要结合自身发展情况谨慎选择研发注册方向和节奏，一定程度上放慢了行业的整体发展进程。

某特医食品企业负责人透露，要做一款给肿瘤或特殊疾病人群的特医食品，按照法规需要像药品一样做临床试验，花费也相差无几。“花了几千万却进不了医院，进不去药房，更不会得到医保报销。虽然准入像药品一样严格，但是却得不到药品的待遇，企业自然没有积极性去做这类产品。”

中国营养保健食品协会执行副会长厉梁秋表示，特医食品目前在临床认识上有很大提高，临时编码的设立也给特医食品进医院提供基础，但离打通尚有距离。一方面消费端有一定需求基础，另一方面产业累积也到了一定程度，但真正打通仍然面临各种具体情况，问题的解决还需共识达成后各界的共同努力。

政策法规持续优化

多方协力提高特医食品可及性

“国家对特医食品实施严格监管，批准注册的特医食品产品安全、质量可靠，但品种局限，不能满足临床多样化需要，且不同类别特医食品配方复杂程度差异较大，但注册程序要求一致，不利于有效利用注册资源；特医食品销售渠道相对有限，特定全营养特医食品主要通过医疗机构或药品零售企业销售，但作为食品属性的产品，如何进入诊疗体系，还存在认知、政策、路径的困难……”市场监管总局开展的特医食品“优注册、进医院、惠病患”机制前瞻性调研发现，特医食品的临床应用面临诸多堵点难点。

“去年上半年开始，市场监管总局成立专项调研组开展调研，深入北京、上海、江苏、江西、四川等省市的医疗机构、生产企业、大学院所，调研特医食品研发注册、临床需求使用等情况，直到今年一直在陆续出台相关政策文件。”市场监管总局特殊食品司相关负责人向记者表示。

从出台的相关政策，可以看到监管部门释放出的积极信号：修订发布《特殊医学用途配方食品注册管理办法》，在严格产品安全性、营养充足性和特殊医学用途临床效果审评基础上，优化工作流程，缩短审评时限；修订发布《特殊医学用途配方食品临床试验质量管理规范》，进一步提升临床试验的科学性和可操作性；实施分类注册管理，发布蛋白质组件、碳水组件、电解质配方等3类产品注册指南，进一步降低研发成本、缩短注册时间、提升审评审批效能。

对罕见病类、临床急需且尚未批准过的新类型特医食品，市场监管总局实施优先审评审批，同时鼓励企业研发注册临床急需产品，审评时限从60个工作日缩短至30个工作日，并优先安排开展现场核查和抽样检验，加快产品上市进程。推动海南临床急需特医食品实施审批政策。对临床急需的已在境外合法上市的少量罕见病类特殊医学用途配方食品和少量特定全营养特殊医学用途配方食品，经海南省人民政府审批，可以临时进口并在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区指定医疗机构使用。

“特医食品审批提速，但罕见病类特医食品一直没有明显增长。希望监管部门能够加快对成熟的进口产品的注册审批，解决短期供应问题。考虑到罕见病类特医食品市场小，企业注册和生产动力不足，希望政府能给予企业一定补贴，或者税收方面的优惠政策，提高企业的积极性。同时希望相关企业能承担一些社会责任。”蔡威建议。

石汉平认为，提高特医食品可及性，一方面，相关政策需要继续疏通，医疗机构也要勇于探索和实践，勇于为病人承担风险和责任。另一方面，呼吁企业研发更多创新产品，现在特医食品低水平、同质化现象严重，创新不足，要注重研发高附加值科技产品。

畅通特医食品临床使用“最后一公里”，市场监管总局和卫健委等相关部门也在积极推动中。市场监管总局鼓励各地市场监管部门联合卫生、医保等部门出台特医食品临床使用指导性文件，规范医疗机构特医食品的准入、遴选、采购、贮存、配制、发放、使用、评价等管理，畅通特医食品在医院使用，服务患者可及性、便利性。据了解，目前已有18个省份制订发布特医食品临床使用管理相关文件，特医食品规范化应用试点单位37家，示范单位8家。

山东第一医科大学附属省立医院特医食品临床使用流程

以山东第一医科大学附属省立医院为例，作为国家首批临床营养科建设示范单位（特殊医学用途配方食品的规范化应用方向），该院成立了特医食品管理委员会进行特医食品遴选招标，通过医院严格审查及临床营养科专业分析，制定特医食品采购计划表，根据实际工作按需采购。该院已实现特医食品与HIS系统对接，通过特医食品规范化培训的医师，可通过门诊和住院系统针对有营养需求的患者开具特医食品处方。

中国营养学会副理事长李增宁认为，该院特医食品的使用流程实际上与药物的流程相仿。全程信息化的应用让特医食品的使用更加顺畅，所有环节都会留痕，既方便院内申请、使用和对不良事件的监测，也方便市场监管部门、卫生健康部门等相关部门的监督管理，形成了一个标准流程，可供其他医院参考借鉴。

此外，为提高可及性，部分省份积极探索特医食品挂网采购，如目前江苏省已将140款特医食品挂网，是全国特医食品挂网数量最多的省份。8月6日，江苏省市场监管局印发了《关于开展特医食品“进社区、进养老机构、进学校、进药店”专项行动的通知》，在全省范围内组织开展特医食品“四进”专项行动，助力解决特医食品销售渠道和应用场景过于单一、可及性不足的难题。

市场监管总局特殊食品司司长周石平表示，下一步市场监管总局将继续优化特医食品审评审批，不断提高注册核查工作效率，鼓励企业研发注册临床急需产品，积极参与畅通特医食品在医院销售使用，服务患者可及性、便利性。

来源｜新华网

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