丹纳赫首席科学官Jose-Carlos Gutiérrez-Ramos:通力合作,加速研究成果转化为临床应用

企业   2024-11-07 17:00   江苏  












在2024上海生命科学创新大会期间,丹纳赫首席科学官Jose-Carlos Gutiérrez-Ramos分享了基因治疗领域的洞察以及丹纳赫在中国的创新转化技术方向。


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从世界范围来看,生物医药领域当前的创新研究主要集中在哪些方面?


近年来,多个领域取得了令人瞩目的进展。首先是基因医学领域,我们深入了解了基因突变在癌症和罕见病中的作用,并且能够通过设计DNA和RNA生产药物,在基因药物治疗方面的能力显著提升。例如,除了mRNA疫苗外,我们还研发了许多基因药物,并开展了大量基因编辑研究,上海就有一些相关的疾病治疗案例。总体上,基因医学领域取得了显著进步。

另一项进展是细胞疗法,尤其是CAR-T细胞疗法,该疗法涉及分离、激活、配备CAR受体以杀死肿瘤,这些都非常令人惊叹。

据我所知,抗体偶联药物等靶向疗法是非常重要的实体瘤治疗方法。在阿尔茨海默病治疗方面,经过多年的努力,首批两到三种单克隆抗体的疗效已得到证明,后续的研发产品线也非常丰富。总体来看,在基因医学和神经退行性病变领域,生物学、技术和诊断学都在快速发展,这彻底改变了治疗和缓解的前景。过去,我们研发的药物大多只能让患者产生应答,只有少数能实现缓解,而基因医学则有望治愈疾病,这一变化不仅会彻底改变药物经济学观点,同时也将对患者个人的生命质量产生重大影响。





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基因治疗、基因药物的前景如何,有哪些优势和挑战?


过去十年,基因医学获得了显著发展,未来十年,我们将见证基因医学的井喷式发展。相关技术将越来越成熟,我们公司也在积极投入基因药物的制造。谈到机遇和挑战,我认为机遇是有望提高缓解率与治愈率,这一点非常重要,因为可以挽救更多生命。技术得以快速发展,能够让更多患者受益,同时降低成本。

当前的挑战,以及未来可能会遇到的挑战是每一种新型治疗模式在初现时都会面临的问题,比如价格昂贵、获取途径有限、供应链不稳定等;有挑战是很正常的,未来都可以解决,但在我看来,其带来的益处远超过挑战。

丹纳赫在多个领域处于国际领先地位 ,比如诊断领域的高灵敏度检测技术。在这里,我为大家举两个例子,其一是贝克曼库尔特诊断公司的免疫分析仪,它能够通过血液无创检测阿尔茨海默病蛋白,只需一小滴血,就能在早期发现阿尔茨海默病;另外,丹纳赫旗下公司赛沛在病毒和癌症的分子检测领域处于前沿地位,只需15分钟,你就能在医生那里得到检测结果。

这些都属于诊断领域,在科研成果转化和基础研究领域,我们在蛋白质组学方面也颇有实力,主要致力于确定哪些蛋白质参与了特定的生物学过程或生物学通路,或是与临床表现相关。

最后,我要强调的是基因编辑领域。在我们的实验室中,另一家子公司IDT埃德特发现了细胞核,并能够将细胞核和引导RNA用于临床,因此,研究人员能够顺利地将设计理念转化为临床应用。在基因编辑方面,这三个领域都至关重要。

目前,基因疗法仅用于治疗极为罕见的疾病,细胞疗法仅用于治疗极少数的基因疾病,仅惠及数千名,但实际上数万名患者亟待治疗。





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丹纳赫在哪些领域的研究处于国际领先地位?


丹纳赫的目标是从根本上缩短基因药物生产的时间,并降低生产成本。我们公司能够做到这一点,这将从根本上提高药物的可及性。因此,我认为情况将会发生改变,研究的重点在于如何缩短生产基因药物的时间,并降低其成本。也就是说,将生产力从原本的数千剂提高到数万剂甚至数十万剂并降低价格,以此让更多患者能够负担得起。





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针对中国市场,丹纳赫重点关注的合作领域有哪些,如何加速转化?


首先,我们能够在阿尔茨海默病的检测和监测方面提供实际的帮助,这是我们在中国的首要任务之一。中国有数百万阿尔茨海默病患者,我们可以通过简单的血液检测来进行早期疾病监测,我们将就此与中国的医师科学家开展合作,这是其一。

第二点,我们认为应该致力于研究并检测胃癌、肝癌等在中国发病率较高的疾病,由此为中国提供根本性帮助,特别是在小分子抑制剂或抗体偶联药物方面提供帮助。主要目的是降低这些药物的生产成本,并提高可及性,同时诊断技术的进步也能够帮助医生确定应使用哪些ADC或ADC与小分子药物的组合。

尽管还有很多其他方面,但我最后要提到的一点是,需要加速从基础研究成果到临床应用的转化,从基础研究发现到生产出药物或开发出检测手段并应用于患者可能需要8年至10年的时间,我们将在蛋白质组学、基因组学、影像学以及分子设计等领域,与中国的医师科学家和科学家合作,帮助加速这一转化过程。

这些是丹纳赫在中国重点关注的合作领域,希望大家一起合作。科学和医学都需要通力协作,我们始终与最优秀的科学家、医生和企业家共同合作,共同进步,因为我们无法独自完成这项工作。我曾是一名学术型科学家,所以我知道,我们都无法独立完成。因此,我认为最重要的是持开放态度,促进学术界、工业界、本地工业、丹纳赫以及监管机构之间建立紧密的合作关系,共同构建一个生态系统,促进并加速研究成果转化为临床应用,丹纳赫愿意致力于此,与大家携手共进。



关于丹纳赫

丹纳赫是生命科学与医学诊断领域的创新者,致力于加速科技进步,改善人类健康。我们与客户密切协作,共同解决众多影响全球患者健康的紧迫挑战。凭借先进的科学与技术,以及久经验证的创新力,我们帮助实现更快速、更准确的医学诊断,降低创新疗法在研究、开发和生产中所需的时间与成本,并使其能够持续推进。丹纳赫约63,000名员工专注于科学、创新和持续改善,确保提高当今数十亿人的生活质量,为建设更加健康、更可持续的未来奠定基础。了解更多信息,敬请访问www.danaher.com.cn

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