近日,悦康药业集团股份有限公司全资子公司杭州天龙药业有限公司,获得国家药品监督管理局(NMPA)核准签发的关于YKYY015注射液用于治疗以LDL-C升高为特征的原发性(家族性和非家族性)高胆固醇血症或混合型高脂血症的患者的《药物临床试验批准通知书》,公司将开展本品I期临床试验。此前,该产品已获得美国食品药品监督管理局(FDA)临床试验批准。
超长效降脂新药YKYY015注射液是杭州天龙自主开发的靶向PCSK9基因的小干扰核糖核酸(siRNA)药物,具有全新的序列,并采用了公司自主研发的siRNA序列全新修饰模板,该药物的化合物核心专利已获得国家知识产权局发明专利授权,并同步完成了PCT国际申请,公司享有全球独占权益。
YKYY015注射液作为一款siRNA药物,其独特之处在于偶联了公司自主研发的、具有完全自主知识产权的GalNAc递送系统。该系统已获得国家知识产权局发明专利授权,并同步完成了PCT国际申请,能够实现高效的肝靶向递送。YKYY015注射液通过siRNA的干扰沉默机制,从源头靶向沉默PCSK9 mRNA,有效阻断PCSK9蛋白的合成,从而减少了PCSK9蛋白与LDL-R的结合,促进了LDL-R的再循环,进而增加了对血浆LDL-C的摄取和降解,能够更有效地清除血液中的LDL-C,降低患者罹患动脉粥样硬化的风险。YKYY015有望实现一年仅需注射2次,便可持续抑制肝脏中PCSK9蛋白的合成,从而高效降低血浆中的LDL-C水平,切实有效控制血脂,同时,其超长效特性,将有利于提升患者的治疗依从性,改善血脂达标率。
低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的升高是动脉粥样硬化及相关心脑血管疾病发生、发展的重要危险因素,常被称为“坏胆固醇”。《中国血脂管理指南2023版》指出LDL-C 是首要降脂靶点,因此,控制LDL-C水平是防治心脑血管疾病的重要举措之一。目前,他汀类药物是降胆固醇治疗的基础,但其剂量增倍,LDL-C降低效果只增加6%,而且有潜在的副作用,依然有相当比例患者在接受高剂量他汀类药物治疗后效果未能达标,YKYY015注射液或将为广大患者提供更多选择。
体外药效学研究显示,YKYY015注射液在人原代肝细胞评价实验中展现出对靶基因PCSK9的显著抑制作用,且呈现剂量依赖性,其IC50值小于1 nM。人源化PCSK9小鼠体内药效学实验结果表明,YKYY015注射液能够显著降低血浆中的hPCSK9蛋白水平,以及血清中的LDL-C和TC水平,同样呈现出剂量依赖关系。此外,在健康食蟹猴体内的药效学实验中,单次皮下注射YKYY015注射液不仅显著降低了血浆中的PCSK9蛋白及肝脏中的PCSK9 mRNA水平,还同时降低了血浆中的LP(a)蛋白以及血清中的LDL-C和TC水平,这些抑制作用均呈现出剂量依赖性,并表现出良好的持久性。
该新药临床试验申请获得NMPA和FDA批准是公司新药研发的阶段性成果,是公司新药研发能力的重要体现,将进一步夯实公司在心脑血管疾病领域的竞争优势。
公司简介
悦康药业集团成立于2001年,总部位于北京,集新药研发、药品生产和流通销售于一体,于2020年12月24日在上交所科创板挂牌上市。集团以“产品、产能、产业链”为核心,在北京组建了集团药物研究院,并以安徽、河南医药原料基地为基础,在北京、广州、合肥建立制剂生产基地。集团现为中国医药工业百强企业、医药工业研发十强、国家技术创新示范企业、全国“质量标杆”企业、国家绿色制造体系建设示范企业“绿色工厂”、国家智能制造试点示范企业等,获“全国文明单位”称号。