首批“尚思探索学者”名单
李大力
探索方向:研发精准基因编辑与创新递送技术,推进基因治疗临床转化
主要从事基因编辑与基因治疗的基础与临床应用研究,主要学术成绩包括:
▷ 率领团队在国际上率先在大鼠等模式动物中建立了基于CRISPR/Cas9的基因编辑体系,将传统方法构建基因修饰疾病模型由一年以上的周期缩短到5周,极大提高了模型构建效率的同时显著降低成本;
▷ 通过基因编辑技术构建人源化小鼠模型,鉴定了SYK基因功能获得性突变是导致人类多发免疫缺陷的新致病基因,证明异体骨髓移植可以成为该疾病治疗的手段;
▷ 开发了一系列自主知识产权的碱基编辑系统,包括超高活性的hyCBEmax系列胞嘧啶碱基编辑器、双碱基编辑系统A&C-BEmax、超高精度和安全性的腺嘌呤碱基编辑器ABE9和胞嘧啶编辑器Td-CBE系列、可精确实现腺嘌呤颠换的ACBE等,为基础研究提供了新工具,精准型编辑器也为碱基编辑器的临床应用奠定了安全基础;
▷ 成功将基因编辑技术应用于疾病治疗的临床研究,运用基因编辑技术率先在国际上治愈了β地中海贫血儿童患者,有望成为中国第一个用于遗传疾病的基因治疗药物;同时也建立了基于基因编辑技术的非病毒CAR-T细胞制备方法,有87.5%的非霍奇金淋巴瘤患者获得疾病完全缓解的疗效。这两项临床研究均已获得CDE新药临床批件,正在开展注册临床研究。
叶海峰
探索方向:聚焦人工生物分子机器设计与调控,构建新型遗传控制系统,开发智能活体药物,探索针对代谢、肿瘤、衰老等疾病的精准治疗新策略
叶海峰,华东师范大学生命科学学院研究员,博士生导师,生命科学学院副院长,国家重点研发计划首席科学家,获国家自然科学基金原创探索项目和重点项目支持。任教育部科技委交叉科学与未来技术专门委员会委员,中国生物工程学会理事。2007–2013年于瑞士苏黎世联邦理工学院从事博士和博士后研究工作。2013年被授予ETH Zurich最高荣誉奖章。叶海峰博士于2014年回到华东师大生命科学学院工作,组建医学合成生物学实验室。课题组研究内容包括人工生物分子机器设计与调控,构建新型遗传控制系统,开发智能活体药物,探索针对代谢、肿瘤、衰老等疾病的精准治疗新策略。
近年来,基于合成生物学理念,建立了一系列控制遗传技术平台,开发了智能活体药物用于代谢病和肿瘤的精准可控的基因治疗和细胞治疗,相关研究成果以通讯作者身份发表在Science Translational Medicine、Science Advances、Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering、Nature Chemical Biology、Nature Communications、Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America、Molecular Cell、Cell Systems、Cell Reports Medicine等期刊。申请发明专利20余项,授权10余项。
合成生物学作为21世纪生物学领域推动颠覆性创新和学科交叉融合的前沿代表,受到各界高度关注。当今医学领域已成为合成生物学最为重要的应用之一。医学合成生物是生物医药产业高端赛道,同样也是“卡脖子”工程。医学合成生物学作为第三次生物技术革命的重要分支,已展示出对多种疾病的颠覆性治疗效果,成为生物医药产业的高端赛道和重要推动力。
2019年,叶海峰牵头成立国内第一个医学合成生物学研究中心,致力于推动上海乃至全国医学合成生物学优势学术群形成,全力打造具有特色的医学合成生物学研究团队,力争我国在该研究方向跻身世界前沿。
叶海峰专注于医学合成生物领域研究,他的研究内容对推动生物医药领域的创新和发展至关重要,研究成果在学术界具有较深远的影响,并对我国生物医药领域的发展意义重大。
上海尚思自然科学研究院(Shanghai Academy of Natural Sciences,简称“SANS”,下文称“尚思研究院”)是成立于2024年的民非机构,致力于推动上海基础研究先行区建设,通过多种项目支持科学家开展前沿性、颠覆性、开创性、突破性的基础科学研究。尚思研究院希望通过遴选有原创能力的科学家,支持高风险高价值基础研究,推动产生原创性、颠覆性科学发现;推动科研体制机制改革,营造勇攀科学高峰、潜心研究的文化生态。
2024年度“尚思探索学者”项目首先从生命科学与医学领域启动,旨在支持上海地区具有较强研究实力并展现出卓越创新潜力的年轻科学家。项目特别关注候选人的研究潜力及未来研究计划,支持他们在追求突破性科学成就的道路上不断前行,激励他们自由探索,勇于挑战科研领域的无人区。
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新闻来源 |华东师范大学官微
编辑|余蔚明
华东师范大学生命科学学院公众号