氯巴占是难治性癫痫患儿的“救命药”。由于氯巴占在我国属于第二类精神管制药物，具有一定成瘾性，2022年之前未在国内获批上市时，无法通过正规渠道购买药品。很多患儿家长不得不“铤而走险”从海外代购。
从海外代购，到国家相关部门实施紧急措施，让进口氯巴占陆续落地，到11月28日纳入新版国家医保药品目录，河南省的小患儿栋栋和他的妈妈经历了怎样的用药变化？来看记者的探访。
一大清早，李雅雅带着四岁半的儿子栋栋急匆匆赶往河南省儿童医院。栋栋十个月的时候确诊了难治性癫痫，目前一直在治疗当中。孩子一旦发热会诱导癫痫发作，近日突然降温让栋栋出现了感冒症状，担心发烧会带来病情反复，雅雅一家非常紧张。
神经内科的王医生一直跟踪栋栋的治疗，从2020年第一次发病到确诊难治性癫痫，三年多的治疗王医生陪伴李雅雅一家走过了很多的艰难时刻。最揪心的是当时治疗该病的药品氯巴占没法用到患者身上。氯巴占属于国家二类精神管控药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市。作为医生，无药可用确实很无奈。
河南省儿童医院神经内科学科主任 王媛：相当无奈，专家共识指南都是把氯巴占作为推荐，但是购买途径太艰难了。我们只能给他推荐，但是我们不能帮他买到这个药。
2020年栋栋确诊初期，艰难的用药经历在雅雅的脑海里一直挥之不去。每次看到孩子癫痫发作的痛苦经历，李雅雅恨不得自己可以代替孩子承受煎熬。那时候栋栋一个月要发作几次，最长的时间一次抽搐了接近十分钟。
从那时起，她在病友群里到处寻找氯巴占，最后只能选择海外代购。
患儿母亲 李雅雅：有好几个群，当时说这个药没了，代购炒得很贵，炒到五百多，还有一千多的时候。我就有点慌，就从其他家长手里也想买一点，但是别人也想备一些，也害怕断药，不卖，心里就特别着急。
李雅雅告诉记者，代购不仅仅是价格昂贵的问题，因为氯巴占属于国家管制的精神类药品，虽然是给孩子的救命药，但有可能承担法律风险。
患儿母亲 李雅雅：孩子确实要用这个药，这是救命的药，真有什么法律负担，当父母的去承担就行了，相信国家也是有这个温度的。
2022年6月23日，国家卫生健康委员会、国家药品监督管理局发布《关于印发〈临床急需药品临时进口工作方案〉和〈氯巴占临时进口工作方案〉的通知》，允许指定医疗机构用于特定医疗目的临时进口氯巴占。
河南省儿童医院神经内科学科主任 王媛：我们医院2022年也是作为全国50家医院之一，引进了氯巴占，正好这个孩子（栋栋）就用上了，因为当时也是在两岁多一点用上了氯巴占。
用上了氯巴占的栋栋，癫痫发作时间和发作频率已经明显减少，尽管在治疗的路上还有很多路要走，但是雅雅已经不再担心断药的问题。
一句“不害怕”，道出了多少罕见病患儿家长的心声。好消息接踵而至。2022年10月22日，首个国产氯巴占仿制药正式上市。2024年初，河南省儿童医院也将该药纳入了集采。从曾经海外代购20毫克50片高峰时被卖到1000元，到国产仿制药的10毫克28片仅84元，现在小栋栋的用药不仅是方便的问题，而且更加经济了。
长期以来，因为兼具罕见病用药和二类精神药的双重属性，管控严格、收益低微，氯巴占迟迟没能在国内上市。
直到2022年9月，国产氯巴占获批上市，为深受难治性癫痫折磨的患者带来救治的希望。实现国产后，氯巴占每片价格降到了人民币3元钱，而进口药的价格是每片3美元。
为进一步减轻患者负担，国产氯巴占被纳入2024年医保目录谈判。目前，全国难治性癫痫患者大概有6万人，被确诊的患儿大概只有2万名。为了这一群体，谈判双方仅用一个回合的报价就实现了意向达成。
企业谈判代表：
药物没有医保身份确实无法进医院，很多患者买不到这个药，所以我们特别希望这次能进入国家医保目录。这个产品的价格本来就不高，每片3元。
国家医保局谈判组组长穆安娜：
一片药也是大民生，患者要长期用药，有负担。患者群体是很固定的，用药是持续的，所以要算这个账。
企业谈判代表：我们第一次报价，每片2元4角3分。
国家医保局谈判组组长穆安娜：恭喜你进入报价了，第一次报价成功能看出你们的诚意，接下来希望我们能给双方磋商更大的诚意。我们还个价，每片2元1角1分。
企业谈判代表：我们同意这个价格。
今年，药品底价测算技术和方法进一步优化和完善，通过建立“以患者健康获益”为核心的多维价值评估体系，引导医药行业瞄准真创新，努力创造更高的临床价值。
